Singulair 孟鲁司特钠 Mabthera 利妥昔单抗 Abilify 阿立哌唑
Remicade 英夫利昔单抗 Crestor 瑞苏伐他汀
Lovenox 依诺肝素钠
国际医药形势表明，我国与发 达国家差距巨大


药品创新能力和潜力缺乏，使自主知识 产权产品严重缺乏，极大制约了国内医 药工业向高技术、高附加值的下游深加 工领域延伸 产品更新换代缓慢，无法及时跟上和满 足市场需求的变化，在国际医药分工中 一直处于低端，不但国际市场占有率 低，国内高端市场也主要被进口和合资 产品占领
药品标准 药品标准 管理办法 管理办法 （正在制 （正在制 定） 定）
药品注册管理行政规章
文件号 局令第 2 号 局令第3号 局令第11号 公布和施行时间 2003.8.6公布， 2003 .9.1起施行 2003.8.6公布， 2003 .9.1起施行 2004.7.13公布施行 规章名称 药物非临床研究质量管理规范 药物临床试验质量管理规范 生物制品批签发管理办法 直接接触药品的包装材料和容器管理办法 医疗机构制剂注册管理办法（试行） 国家食品药品监督管理局药品特别审批程 序 药品说明书和标签管理规定 药品注册管理办法
研发投入（亿美元） 11.2 21.5 3.167 30.5 12.3 11.5 51.8 13.1 27.4 20.8 14.3 28 22.2 39.6 15.6 26.8
国际医药企业的科研投入费用
单位：十亿美元 辉瑞 葛兰素史克 强生 阿斯利康 诺华 默克 法玛西亚 百时美施贵宝 礼来 拜耳 0.0 1.0 1.3 1.9 1.7 1.8 1.5 2.3 1.9 2.2 2.1 3.1 2.8 2.7 2.2 3.0 4.4 4.0 5.2


医药产业是当今世界竞争最为激烈的高新技术产 业之一 欧美日等发达国家医药工业是第四大创利产业， 2006年全球医药工业产值达7000亿美元，利率率 高居榜首；国内全部医药企业销售总额还比不上 美国辉瑞一家企业 我国2006年医药工业产业4068亿元，仅占全球的 8.5% 跨国医药公司纷纷进入中国，收购新药研发技 术，争取优秀人才，我国新药研发和制药产业面 临严峻挑战

ICH
– “人用药品注册技术规范的国际协调会议” （International Conference on Harmonization of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use – 1990年，由欧共体、日本和美国三方六个单位组 成（欧共体欧洲联盟、欧洲制药工会协会联合 会、日本厚生省、日本制药工业协会、美国 FDA、美国药物研究和生产联合会）共同发起建 立
药物研究开发的概念和类型
根据药物的不同种类分为 化学原料药研发 生化药物研发 微生物发酵或提取物 天然药物提取物研发 新给药途径研发 新剂型研发 新复方制剂研发 新适应症研发 制药新工艺研发 新药物辅料研发等
根据药物的创新水平分为 突破性新药研发（me-new） 包括新化学实体（NCEs） 新分子实体（NMEs） 新活性实体（NASs） 模仿性新药研发(me-better) 延伸性新药研发（me-too ） 仿制药研发（generic drug）
国外R&D 美国R&D
3963.4
R&D投入比率最大的公司
占公司总收入比率(%) 20.2 19.4 18 17.3 17.2 16.4 16 14.8 14.3 14.3 14 13.4 12.2 10.9 8.8 5.2 安进 礼来 Altana 阿斯利康 勃林格殷格翰 赛诺菲圣德拉堡 辉瑞 拜耳 罗氏 惠氏 先灵葆雅 诺华 百时美施贵宝 强生 雅培 默克
创新药注册总体原则和目的
早期介入、优先审评、多渠道沟通交 流，动态补充资料 平衡好鼓励创新和风险控制，鼓励和支持 新药的发展
主要内容
一．
采取多项措施充分体现鼓励创新
二．
加强风险控制以充分体现监管作用
药品许可审批中存在的漏洞

许可审批存在漏洞 — 与国际差异大
– 原料药单独发放上市文号 – 注册文件格式与国际（CTD）不接轨， 内容不全（中间过程的大量原始记录） – 变更要求松 – 没有所有审批药品的说明书的权威发布 和对其规范 – 产品上市前的GMP现场核查刚刚准备启 动
我国药品注册管理体系建设 及法规最新进展
SFDA内设机构改革
局长 副局长（四名） 办公室（规划财务司） 食品许可司 药品注册司 （中药民族药监管司） 药品安全监管司 人事司 政策法规司 食品安全监管司 医疗器械监管司 稽查局
国际合作司（港澳台办公室）
SFDA直属机构
国家食品药品监督管理局 中国药品生物制品检定所 国家药典委员会 药品审评中心 药品认证管理中心
国家中药品种保护审评委员会
药品评价中心 医疗器械技术审评中心 其他
药品注册司内设机构
药品注册司（中药民族药监管司） 药品注册司（中药民族药监管司） 综合管理处 综合管理处 中药处（中药、民族药监管处） 中药处（中药、民族药监管处） 化学药品处 化学药品处 生物制品处 生物制品处 研究监督处 研究监督处
文件号 国药管安［2000］1号 国药管安[2000]315号 国食药监安[2004]44号 发布时间 文件名称 2.000.1.3 药品研究实验记录暂行规定 2000.7.18 2004.2.19 药品临床研究的若干规定 药物临床试验机构资格认定办法(试行) 药物非临床研究质量管理规范认证管理办法 中药注册管理补充规定 药品注册现场核查管理规定 新药注册特殊审批管理规定 药品技术转让注册管理规定
全球制药企业R&D投入费用
35000 30000 25000 20000 15000 10000 1617.4 5000 0 427.5 1549.2 1980 598.9 3378.8 1985 1990 1995 1998 1999 2000 2001 2002 11874 6802.9 3819.9 3839 3333.5 17222.5 20111.8 22479
药品注册管理法规体系
药品注册管理办法 药品注册管理办法
中 中药 药注 注册 册 管 管理 理补 补充 充 规定 规定
药品注册 药品注册 现场核查 现场核查 管理办法 管理办法
药 药品 品技 技术 术 转 转让 让注 注册 册 管理规定 管理规定
药品注册 药品注册 特殊审批 特殊审批 管理规定 管理规定
2002年R&D费用 1996年R&D费用
前10位领先药企R＆D投 入平均年增长率为11%
180亿美元 1996年
300亿美元 2002年
1.2 1.3 1.6 2.0
3.0
4.0
5.0
6.0
创新药注册管理的现状

创新药审评及监管能力不强 鼓励创新机制尚待完善 研发人与注册管理及技术评价部门沟通 交流不足
局令第 13 号 2004.7.20公布施行 局令第 20 号 2005.6.22公布， 2005.8.1起施行 局令第21号 2005.11.8公布施行
局令第 24 号 2006.3.15公布, 2006.6.1起施行 局令第28号 2007.7.10公布， 2007.10.1起施行
药品注册管理的规范性文件
2009年全球销售排名前15名的药物
排名 1 2 3 4 5 6 7 8 药品名称 Lipitor Plavix Nexium Seretide Seroquel Enbrel 活性成分 阿托伐他汀 氯吡格雷 埃索美拉唑 沙美特罗 喹硫平 伊那西普 销售额(亿$) 排名 132.88 91.00 82.36 80.99 60.12 58.63 54.53 53.83 9 10 11 12 13 14 15 药品名称 Zyprexa Humira Avastin 活性成分 奥氮平 阿达木单抗 贝伐单抗 销售额(亿$) 53.57 50.32 50.15 49.86 46.81 46.73 45.72
我国创新药的现状


药物创新基础薄弱 过多关注对化学物质的创新，忽视临床 应用价值 未充分认识到创新药研究的最大风险在 临床研究阶段
新药创制的紧迫性和必要性

我国医药卫生领域现况
– 重大疾病两率不断攀升,危害十分严重 – 恶性肿瘤患者约450万,年死亡140-150万人,新增 180-200万,年医疗费用达数百亿元 – 高血压病人1.6亿,年心脑血管发病人数超过2000万, 死亡病人250万,医疗费用达1000多亿 – 乙肝病毒感染者高达1.3亿,每年因乙肝死亡人数达 35万人,医疗费用超过1000亿 – 65岁老年人中至少有600万痴呆症患者,随着人口老 龄化发展,发病率将不断增长 – 抑郁症患者约有2600万人,预计2010年抑郁症将成 为仅次于心血管疾病的第二大类疾病
– – – 化学药物26项 中药和天然药物13项 生物制品26项

综合学科10项

药物研究与评价技术标准及技术要求14项 《药物临床试验伦理审查工作指导原则》1项
– 化学药物5项 – 中药8项
– 化学药物6项 – 中药和天然药物4项

药品研究技术指导原则
进一步形成指导原则框架，规范药品研
发行为，提升研发整体水平
2008年相继发布的技术要求和指导原则： 化学药品注射剂基本技术要求 多组分生化药注射剂基本技术要求 已上市化学药品变更研究的技术指导原则
“ICH”指导原则的引入
应对药物全球同步开发，推进药品注册 国际互认及标准协调工作
几个国际化通用术语

GCP GLP ICH CTD DMF

ICH的职责：
– （1）对在欧盟、美国和日本注册产品的技术要求中存在的 不同点，创造注册部门与制药部门对话的场所，以便更及时 将新药推向市场，使病人得到及时治疗； – （2）监测和更新已协调一致的文件，使在最大程度上相互 接受ICH成员国的研究开发数据； – （3）随着新技术进展和新治疗方法应用，选择一些课题及 时协调，以避免今后技术文件产生分歧； – （4）推动新技术新方法替代现有文件的技术和方法，在不 影响安全性的情况下，节省受试病人、动物和其他资源； – （5）鼓励已协调技术文件的分发、交流和应用，以达到共 同标准的贯彻。