倾向值评分匹配方法PSM
RCT：很多限制，如费用，伦理学要 求，操作困难，不适合发病率很低的 疾病 非RCT：避免以上繁杂的问题，容易 组间基线不齐，使之成为处理效应的 混杂因素从而产生偏移
• 为了消除混杂因素的影响，传统的解决方式是，用多变 量配对，多变量分析模型，M-H分层分析，协变量分析。 • 当需要匹配的变量很多时，多变量配对通常是不可行的； 当混杂因素很多或有多个亚组时，分层分析也是不可行 的；多因素回归则要求不同组间的协变量具有一致的分 布
而只与协变量不应包含在估计倾向值的模型中。干预分组相关，但与结果变量
无关的
估计倾向值
• Logistic 回归模型
• 令y=组别，x为各协变量
每个个体在给定可观测混杂因素的条件下接受干预的条件概率。
选择匹配方法
最近邻匹配
贪婪匹配法
可通过均值上的绝对标准化差值来衡量
配。
• 最大的优点：不丢失样本量。
应用
• 1：关注的结果变量只考察成本或效果
• 2：分开检验混杂因素对成本和效果的影响
• Manca 等应用倾向值分析对不同手术方案的成本和效果进行研究 • 通过加拿大安大略湖省的心肌梗死数据库（OMID），对经皮腔内冠状动脉成形 术（PTCA）和冠状动脉旁路移植手术（CABG）对因急性心肌梗死（AMI）入院 患者的成本和效果进行评价。 • 该研究中用到的混杂因素包括患者年龄、性别、心源性休克、急性和慢性肾衰竭、 有并发症的糖尿病、充血性心力衰竭、脑血管疾病、恶性肿瘤、肺水肿、心律失 常、Charlson 合并症指数和家庭中位收入。对两组基线协变量的比较发现，大多 数协变量存在显著性差异，即两组患者的基线信息不平衡。
PSM适用情形
• 前提：logistic多因素分析已经无法校正
• 1：实验组与对照组人数相差甚远（＞4:1）
• 2：两组变量差异太大，可比性差，如基线不齐，或混杂因素多 • 3：变量过多，样本量偏少
步骤
Select covariates
Estimate propensityscore
Select the matching method
此外，倾向值分析只能对可观测的混杂因素进行平衡和控制，并不
能够控制不可观测的混杂因素，当有重要的混杂因素缺失或不可观
测时，采用倾向值分析所得结果可能与真实值存在较大偏差。
Assessing balance （test model)
Estimating the treatment effect
7
选择协变量
找出既影响干预分组又影响结果的混杂因素：
一般协变量是根据已有经验或理论依据来选取的。
通过双变量检验，与干预分组变量和结果变量都相关的协变量均应包含在估计 倾向值的模型中； 与结果变量相关的协变量也应包含在估计倾向值的模型中（不管其与分组变量 是否相关），这样有助于降低估计结果的方差；
• 通常dX＞dXm，说明在匹配后样本的平衡程度有所改善。
使用倾向值加权
• 还可在不匹配的情况下使用倾向值，将倾向值作为抽样权重进行
多元分析。倾向值加权的目的在于对干预组和控制组的成员分配
权重，使其能够代表研究总体。可以对加权后的总体直接进行多
元分析，也可用于非参数回归的倾向值分析，进行基于内核的匹
倾向值分析是分析观察性数据常用的一类
方法，目前也越来越多地用于采用观察性
数据开展的药物经济学评价。
倾向值分析简介
• 倾向值（propensity score）是在控制其他混杂因素的条件下个体接 受
干预的概率，对其在干预组和控制组间进行控制或匹配以估计干 预效
果，可以用来控制大量的混杂因素变量。 • 目的：将多个变量（多维）转化为一个中间变量（一维） • 特点：不在关注每个需要控制的混杂因素的具体取值，转为关注将这 些变量纳入logistic回归方程后预测出来的倾向值。只要保证倾向值匹 配，这些所有需要控制的混杂因素都考虑了。
• 比较的效果是接受治疗后1 年内的生存率，成本是所有疾病相关
的医疗成本，研究分别对成本和效果未经过调整的结果、多元回
归结果、基于倾向值匹配的结果和基于倾向值分层的结果进行了
比较。
讨论
倾向值分析只能尽量减少混杂因素产生的影响，并不能完全消除，
其消除程度取决于可以被观测和控制的变量数量以及匹配的质量。