医药生物行业的新进展及展望学院：生命科学与技术学院班级：制药121姓名：蒋甜甜学号：12773026摘要：生物技术制药是以基因工程为基础的现代生物工程，即利用基因工程技术、细胞工程技术、微生物工程技术、酶工程技术、蛋白质工程技术、分子生物学技术等来研究和开发生产出传统制药技术难以获得的生物药品。
目前，生物技术药物已成为全球医药市场的发展趋势，这决定了它未来的市场空间必定非常广阔。
关键词：生物技术制药；医药；核酸类药物；前景全国医药行业的进展1.1 总论近年来，我国采取一系列措施加大对生物技术创新和生物产业发展的支持力度，包括出台《生物产业发展“十一五”规划》，组织实施生物技术创新成果产业化和加强国家生物产业基地建设等。
2009年6月国务院办公厅印发了《促进生物产业加快发展的若干政策》，明确提出加快把生物产业培育成高技术的支柱产业和国家的战略性新兴产业。
“十一五”期间，我国生物技术进入大规模产业化阶段，并开始进入产业盈利期。
生物产业产值从6000亿元跃升至16000亿元，年均增速达21.6%。
2010年，我国生物产业增长率达20%，成为金融危机中的高抗风险产业。
生物产业是现阶段战略性新兴产业重点领域。
据业内专家介绍，关于生物医药方面的发展，未来五年将主要强调用于重大疾病防治的生物技术药物、新型疫苗、诊断试剂、化学药物等创新型药物品种。
预计“到2015年，百强新药企业销售收入占全行业销售总收入的50%；到2020年，5家企业进入世界医药百强。
”见下图1.2 经济指标完成状况表一： 2013 年全国医药产业重点省份经济指标完成概况从上表中看出5大省份的医药行业的利润都在几百亿，占全省总收入中的很大比例，从全国的利润情况看，每年都有较大的提升，并且在以后的发展中存在很大的进步空间。
医药行业在未来是被看好的行业。
1.3 销售情况表二：2008—2012 年全国及5 大省份医药产业新产品销售收入从全国总体情况看，2008—2012 年医药产业新产品销售收入稳步上升，由2008 年948.91 亿元升至2012 年的2 928.60 亿元，增幅较大，增速明显，表明近年来我国医药产业新产品市场发展迅速。
而从 5 个医药产业重点省份的对比来看，2012 年山东省新产品销售收入居全国第1，江苏省紧随其后；广东省2008 年的新产品销售收入并不高，但经过近年来的投入，其新产品市场发展迅速（见表2）。
1.4 经费支出表三：2008—2012 年全国及5 大省份医药产业新产品开发经费支出江苏和山东省医药产业新产品销售收入的大幅提升源于对新产品开发经费支出的增加。
《中国高技术产业统计年鉴》提供的数据显示，江苏和山东2 省2012 年对新产品开发经费支出分别达到52.42和55.46 亿元，占全国总支出的17.01% 和17.99%；从全国的趋势看，投入在医药行业的经费在不断的增加，并且取得了一定的回报。
1.5 科研机构数量表四：2008—2012 年全国及5 大省份医药产业科研机构数量从《中国高技术产业统计年鉴》提供的数据可见，在5 个医药产业重点省份中，2012 年医药产业科研人员人数最多的省份为江苏，是15 933 人，其次为山东，共有14 388 人而且2012 年江苏省医药产业拥有的科研机构达418家，远远超过各省份（见表4），表明江苏近年来在医药科技创新方面着力加大投入。
就全国而言，医药科研机构是逐渐增加的，医药就业形式良好。
核酸类药物的前景与发展2,1 核酸类的分类从下图中可以看出核酸类增长率是最快的，也是颇具发展前景的，有关核酸研究的进展日新月异，针对疾病诊断、治疗和预防的核酸药物也应运而生。
由于其特异性强、作用效率高、免疫原性低、应用范围广等特点，正日益显示出重要作用，具有潜在临床应用前景。
目前，已经上市或进入临床试验的核酸药物根据化学结构和药物机理可分为三类，分别是寡聚核苷酸药物、核酸适配体药物和核酸疫苗。
2.2 寡聚核苷酸药物寡聚核苷酸药物包括反义核酸、核酶、脱氧核酶以及RNA 干扰剂等。
这类药物可以在细胞中专一性地降低目标基因表达水平，通常分子量较小，能够较容易透过细胞膜。
2.2.1反义核酸反义核酸是人工合成或天然存在的抑制或封闭基因表达的 RNA 或 DNA 分子。
利用反义核酸特异地封闭某些基因表达，使之低表达或不表达，这种技术即为反义核酸技术，该技术是一种新的药物开发方法，利用反义核酸技术研制的药物称为反义核酸药物，包括反义RNA 和反义DNA，通常是指反义寡核苷酸。
与传统药物主要是直接作用于致病蛋白本身相比，反义核酸药物作为直接作用于致病编码基因的治疗药物，具有合成方便、序列设计简单、容易修饰、选择性高、亲和力高等特点，可用于多种疾病的治疗，主要用于癌症和病毒感染。
2.2.2核酶和脱氧核酶核酶是一类具有催化功能的 RNA 分子，它能通过碱基配对特异性地切割底物，降解mRNA，使其失去生物学功能，是近年来倍受关注的基因治疗方法。
与反义 RNA 相比，核酶不仅具有封闭 mRNA 的功能，而且具有切割 mRNA 的功能。
脱氧核酶是利用体外分子进化技术合成的一种具有催化功能的单链 DNA 片段，具有高效的催化活性和结构识别能力。
脱氧核酶具有切割 RNA、切割 DNA、激酶、连接酶等活性，其中以对 RNA 切割活性的脱氧核酶更引人注意，它不仅能催化 RNA 特定部位的切割反应，而且能从 mRNA 水平对基因进行灭活，从而调控蛋白的表达。
2.2.3 RNA 干扰剂RNA 干扰是指双链 RNA 导入细胞后诱导靶 mRNA 发生特异性的降解，导致基因沉默的现象，在细胞中，双链 RNA 被核酸酶切割成多个具有特定长度和结构的小片段 RNA，即小干扰 RNA ( siRNA) 。
siRNA 具有高特异性、高效性、稳定性及安全性等特点，目前主要用于肿瘤、病毒性疾病、血液病及神经退行性疾病等的治疗研究。
2.3 核酸适配体药物核酸适配体是利用指数富集配体系统进化技术SELEX 筛选出的寡聚核苷酸序列，其作用原理和抗体类似，通过核酸自身形成的三维空间结构和不同靶标，如有机小分子、RNA、DNA 或蛋白质等特异性地识别和结合。
核酸适配体相比抗体具有免疫原性低、靶分子广、易于体外合成和修饰、价格低廉等优点，已在临床疾病的诊断和治疗中显示了广阔的应用前景。
目前，最成功地用于临床治疗的核酸适配体药物是 Pegap-tanib sodium 注射液，商品名为Macugen。
Macugen 是一种针对血管内皮生长因子( VEGF) 的核酸适配体药物，能选择性地抑制 VEGF165，而 VEGF165 水平升高与病理性视神经血管形成和血管通透性增加有关。
临床试验证明其除了治疗年龄相关的黄斑退化病，对糖尿病性黄斑水肿、增生性糖尿病性视网膜病和视网膜静脉狭窄也有一定的疗效，是美国 FDA 在 2004 年通过的第一个核酸适配体药物，它的上市将核酸适配体药物的研发推向一个新的高度。
2.4 核酸疫苗核酸疫苗又称为基因疫苗、DNA 疫苗。
它是将外源基因克隆到真核质粒表达载体上，然后将重组的质粒 DNA 直接注射到动物体内，使外源基因在活体内表达，产生抗原激活机体的免疫反应，诱导免疫应答，从而达到预防和治疗疾病的目的。
核酸疫苗具有制备方便、生产周期短、安全性好、可引起体液免疫和细胞免疫双重效果等优点，被认为是继传统疫苗、基因工程亚单位疫苗之后的第三代疫苗。
2.5展望近年来核酸药物在人类重大疾病的治疗中展现出巨大的潜力，为现代生物医药产业开辟了一个全新的充满希望的方向。
尽管核酸药物仍存在在体内容易被分解和进入细胞难两大瓶颈问题，但相信随着基础生命学研究的进一步深入，当前核酸药物研发面临的问题都将在实践中逐步得到解决，从而为治疗诸多顽症带来新的希望。
总论医药产业是一个具有高技术、高投入、高风险和高产出等特点的新兴产业，需要大量资金的投入。
随着产业规模不断扩大、新技术应用与开发的速度日益提升，对人才的需求也日趋紧迫，所以我们对人才要加大培养，提出更好地政策来挽留人才，避免人才流失。
同时中小型医药企业是医药产业中最富有活力的驱动力量，也已成为享有、转化、应用科技成果的主力军，其在推进产学研结合、促进创新产品转化为商品、吸收社会剩余劳动力等方面起着重要作用。
另外政府有关部门在加大招商引资力度的同时，应紧紧把握服务外包的商机，扶持重点龙头项目，加快招才引智步伐，也要注意加强相应的环境保护工作。
政府主管部门要把引资的重点由数量向质量转移，加强对医药外资项目的筛选和识别，处理好引进外资和促进医药产业发展之间的关系，合理利用外资，优化外资产业导向和结构，做到可持续性发展。
我相信医药产业必然是中国发展道路上的一颗冉冉之星。
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