第一节 概述
四、主要用途
1. 验证假设
• 通过干预试验减少危险因素的暴露水平，验证 危险因素或疾病流行因素的致病作用 • 从预防医学的角度进行验证
• 用于鉴定暴露因素，如粉尘、化学物质、放射 线等的有害作用
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第二节 临床试验
新药临床试验分期
新药临床试验
I 期临床试验 II 期临床试验 III 期临床试验 IV 期临床试验
新药上市前 新药上市后
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实验流行病学常用的研究方法
1. 临床试验 2. 现场试验 3. 社区干预试验
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第一节 概述
一、定义
3. 有助于了解疾病的自然史，并且可以获得一种 干预和多个结局的关系
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第一节 概述
五、优缺与局限性
第6章 实验性研究
Chapter 6 Experimental Study
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Contents
概述 临床试验 现场试验和社区试验 优缺点和注意的问题
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第二节 临床试验
新药临床试验分期（cont.）
IV期临床试验
• 新药被批准上市后开展的进一步研究 • 开放试验（非盲法试验）或队列研究 • 监测、观察不同人群用药效果、药物的新的适
应证、药物间的相互配伍及疗效
• 观察药物的远期或罕见的不良反应
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4. 属于前瞻性研究（与队列研究的相同点）
• 干预在前，效应在后
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第一节 概述
类实验（quasi-experiment）
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第一节 概述
四、主要用途(cont.)
2. 评价疾病防治效果
• 评价预防性措施
• 疫苗接种预防传染病 • 饮食调节、适当运动等综合措施预防心血管疾
病的效果
• 评价治疗措施的效果 • 评价某种康复措施或综合康复措施的效果
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第二节 临床试验
一、概念和目的
1. 概念
• 临床试验是以病人为研究对象，按照随机的原则将研
究对象分为试验组和对照组，试验组给予某种治疗措 施，对照组不给该措施或给予安慰剂，经过随访观察 后评价该措施产生的效应
2. 目的
1)对新药进行研究 2)对目前临床上应用的药物或治疗方案进行评价，从中
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第1节 概述
Section 1 Introduction
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第二节 临床试验
新药临床试验分期（cont.）
III期临床试验
• 多中心（3个以上研究中心） • 随机对照试验 • 样本量：1000～3000病人 • 进一步确定有效性、适应证、药物间的相互作
用、监测副作用、同标准疗法比较
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(二) 局限性
1. 整个试验设计和实施条件要求高、控制严、难 度大，在实际工作中有时难以做到
2. 受干预措施适用范围的约束，所选择的研究对 象代表性不够，以至会不同程度的影响实验结 果推论到总体
3. 研究人群数量大，随访时间长，因此依从性不 易做得很好，影响实验效应的评价
4. 由于研究因素是研究者为实现研究目的而施加 于研究对象，故容易涉及伦理道德问题
• 评价诊断试验的真实性、可靠性和应用价值
3. 筛检研究
• 评价筛检试验的真实性、可靠性和实用性
4. 预后研究
• 评价影响疾病预后的因素
5. 病因研究
• 针对疾病危险因素进行干预研究
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第一节 概述
五、优点与局限性
(一) 优点
1. 按照随机化的方法，将研究对象分为试验组和 对照组，提高了可比性，能较好的控制研究中 的偏倚和混杂
2. 为前瞻性研究，研究因素事先设计，结局变量 和测量方法事先规定，通过随访将每个对象的 干预过程和结局自始至终观察到底，通过和对 照组比较，最终的论证强度高
• 研究对象：尚未患病人群（接受干预基本单位-人群） • 常用于评价不易落实到个体的干预措施的效果
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第一节 概述
实验性研究原理示意图
目标 人群
样本
人数 发生率
试验组
结局事件发生 a
(干预措施)
结局事件不发生 b
随
机 分
随访观察
组
对照组
结局事件发生 c
(对照措施)
结局事件不发生 d
a ab
c cd
Байду номын сангаас
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第一节 概述
二、基本特点
1. 随机分组（与观察性研究的不同点之一）
• 采用随机方法将研究对象分配到试验组和对照组，保
证每个个体都有同等机会被分配到试验组或对照组， 目的是控制偏倚和混杂
2. 设置平行(均衡可比)的对照组
• 除处理因素不同之外，其他条件尽可能相同
3. 有人为施加的干预措施（与观察性研究的不同点之二）
实验性研究
• 指将研究人群随机分为试验组和对照组（随机
性），研究者对试验组人群施加某种干预措施 （主动性），而不给对照组人群施加该措施， 随访并比较两组人群的发病（死亡）情况或健 康状况有无差别，从而判断干预措施效果的一 种前瞻性研究方法
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第二节 临床试验
新药临床试验分期（cont.）
II 期临床试验
• 样本量：100～300例病人 • 随机对照盲法试验（RCT） • 评价药物的有效性、适应证和不良反应 • 推荐临床用药剂量
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三、临床试验设计的三要素
(一) 研究因素（factor）
1. 概念
• 研究者根据研究目的施加给研究对象的各种干 预措施 • 治疗手段（药物、手术方法等）
2. 要求
• 在临床试验实施过程中保持研究因素的标准化
• 研究因素标准化：指构成研究因素的各组分均
应有明确的规定，并且在整个试验过程中保持 不变
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引言
实验性研究（experimental study）又称实验流行 病学（experimental epidemiology）、流行病学实 验（epidemiological experiment），是通过比较给 予干预措施后的试验组人群与对照组人群的结局， 判断干预措施效果的一种前瞻性研究方法，因此 又称干预研究（intervention study）