31
18(27.27) 30(45.45) 18（27.27） 66
PPS
对照组
试验组
19(63.33) 11(36.67) 30
39(59.09) 27(40.91) 66
30(0) 52.14(12.51) 51.21 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
随机入组 完成试验 试验期间脱落 脱落原因
不良事件 失访 其它 安全性分析集 有效性分析集 FAS PPS
试验组（%） 120(100.0) 114(95.00) 6(5.00)
3(2.50) 2(1.67) 1(0.83) 118(98.33)
117(97.50) 108(90.00)
对照组（%） 120(100.0) 110(91.67) 10(8.33)
13
试验期间脱落病例清单
中心号 1 2 2
药物号 096 023 101
治疗分组 A组 A组 A组
入组时间 20020526 20020430 20020424
中止试验时间 20020721 20020529 20020522
脱落原因 失访
不良事件 不良事件
5
156
A组
20020423
20020618
8(26.67) 15(50.00) 7（23.33） 30
18(27.27) 30(45.45) 18(27.27) 66
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18
六、有效性分析
6、1 概述 6、2 有效性分析内容 6、3 中心效应 6、4 亚组分析
失访
5
160
A组
20020514
20020802
其它
2
112
B组
20020522
20020607
失访
3
048
B组
20020517
20020518
不良事件
5
235
B组
20020507
20020521
失访
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14
未进入FAS、PPS人群者清单
中心号 1 1 2 2 2 3 5 2 2 5 5
全分析集(Full Analysis Set,FAS):指尽估计接近符 合意向性治疗原则的受试者集
符合方案集(Per Protocol Set,PPS):充分依从于试 验方案的受试者集,全分析集的子集
安全性数据集(Safety Set,SS):包括所有随机化后 至少接受一次治疗的受试者集
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所有疗效指标分不用FAS与PPS分析 --------一般以FAS的结论为主
安全性分析采纳SS
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四、病例入组与试验完成情况
各中心入组及完成试验的病例数 各数据集(FAS、PPS、SS)的构成描述 脱落、剔除病例清单 观测指标缺失清单
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ห้องสมุดไป่ตู้
例 入组病例及安全性、有效性分析集
非正态---中位数、四分位数间距、最小、最大值
定性资料: 各分类频数(阴性数、阳性数)、构成比
等级资料: 各等级频数、构成比
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入组病例人口学特征
性别
年龄
肿瘤 分化 程度
男n(%) 女n(%) 合计
N(Missing) mean(SD) median Min,Max
低分化n(%) 中分化n(%) 高分化n(%) 合计
2(1.67) 7(5.83) 1(0.83) 118(98.33)
116(96.67) 107(89.17)
合计(%) 240(100.0) 224(93.33)
16(6.67)
5(2.08) 9(3.75) 2(0.83) 236(98.33)
233(97.08) 215(89.58)
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5
统计分析报告的主要内容
试验目的 总体设计 评价指标及评价方法 统计分析方法 统计分析集 有效性评价 安全性评价 结论
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6
报告撰写流程
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7
二、数据核查
1、 核查内容:数据缺失、误填、数据逻辑矛盾等
2、 SAS程序核查后,人工校对(主要指标)
3、盲态审核后,锁定数据、揭盲
药物号 9 96 18
101 183 114 76 19 112 70 225
治疗分组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 B组 B组 B组 B组
未入PPS人群原因 基线主要疗效指标缺失
未完成试验 访视时间间隔过长
未完成试验 合并用药违背方案
未完成试验 Cr>133,符合排除标准
未完成试验 未完成试验 用药时间不足11周 访视时间间隔过长
未入FAS人群原因 基线主要疗效指标缺失
无用药记录及用药后评
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五、基线特征描述
基线定义为随机入组时间 病例特征一般包括:人口学信息、饮食运动情况、疾病情
况等 分中心 /处理组不进行描述 基线描述分析采纳FAS数据集
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基线描述的统计指标
定量资料: 正态---均数、标准差、最小、最大值
临床随机对比试验的统计分析
病人服用给定降压药, 同时服用其她药物,锻炼,低盐食物,。。。 病人年龄,病程,病情,依从性不同,。。。
假如治疗结果有效,是否就是该药物有效？
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2
三要素:受试对象,处理因素,效应 四原则:对比,随机,重复,均衡 偏倚控制:选择,主观,脱失,校正。。。
FAS
对照组
试验组
20(64.52) 11(35.48) 31
39(59.09) 27(40.91) 66
31(0) 51.63(12.63) 51.20 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
8(25.80) 15(48.39） 8（25.81）
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目录
一、概述 二、数据核查 三、统计分析集 四、病例入组与试验完成情况 五、基线特征描述 六、有效性评价 七、安全性评价 八、结论
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一、概述
数据分析基于临床试验方案(注册)
要点: 试验完成情况总结 药物/器械试验结果的有效性、安全性评价
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二次揭盲
数据锁定时 分析结束时
组不(A/B组) 组不( 试验/对比)
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三、统计分析集
统计分析集确定原则: ITT(Intent to Treatment):意向性治疗原则 PP(Per-Protocol):符合方案原则
*数据集定义在揭盲前
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9
FAS/ PPS /SS