• 两生存率比较研究的标本含量估计公式
• 式中Pe、Pc为试验组，对照组事件发生率； • Qe、Qc分别为试验组、 对照组 • 标本含量构成比（Qe+Qc=1） • 各组标本含量：ne=nQe • nc=nQc • uα、uβ 查u值表：P=Qe·Pe+Qc·Pc
• 例如：某医师欲比较两种早期乳腺癌疗法 的治疗效果，已知旧疗法5年生存率为 52.5%，新疗法5年生存率拟为72.5%，当 a=0.05, B=0.1时要观察多大的标本含量。
•
是指作用于健康人，能增加患病危
险性的因素。如年龄、男性、吸烟、高血 压等。
• 6. 预后因素：
•
是在已经患病的病人中研究与疾病结
局有关的因素。如年龄、吸烟、低血压、
梗死部位等。
二、影响疾病预后的因素
• 1.人口学特征：年龄、性别。
• 男女同为乙型肝炎病毒携带者，但男性发 展成肝硬化、肝癌的比例远比女性高。
• 乘积限法：小样本未分组资料的乘积限法 • 寿命表法：大样本分组资料的寿命表法
• 举例：
• 某医师收集了用甲乙两种疗法治疗20例 脑瘤患者的生存时间资料，结果如下。试 估计两种疗法的生存率及绘制生存曲线。
• 1. 确定预后的因素
– 查阅文献 – 回顾性队列研究 – 描述性研究 – 病例对照研究
• 2. 确定研究结局：
• 死亡或痊愈
• 3. 确定研究起点：
• 研究对象最好处于临床疾病的早期阶段， 但至少应选在用一病程阶段的患者，如中 风的预后研究应只包括首次中风患者，而 不是多次中风患者。
• 4. 确定研究对象
• 6.随访
• (1）调查员的培训 • (2）随访：失访5%以下，产生的偏倚较小； • 大于20%则将产生影响结果的真实性；
5%和20%之间，真实性的影响介于其间
• 7、数据资料的统计分析
• 五、生存分析
• （一）基本概念 • 1.起始事件： • 是反映研究对象生存过程的起始特征的
事件，如癌症患者接受某种特定的治疗。
• 6、生存率：（survival rate）
• 从疾病临床过程的某一点开始，一段时间 后存活的病例数占总观察例数的百分比。
• 四、疾病预后的研究方法
• (一) 疾病预后研究常用的设计方案 • 1. 描述性研究 • 2. 病例对照研究 • 3. 回顾性队列研究 • 4. 前瞻性队列研究
• (二) 预后研究的步骤
• 本例单侧检验u0.05=1.644 u0.1=1.2816 • Pe=0.725 Pc=0.525两组例数相等，
Qe=Qc=0.5 • P=（0.5）（0.725）+（0.5）（0.525）
=0.625
• N=338.3≈339 • ne=nc=（0.5）（339）≈170 • 本设计新、旧疗法各需观察170例。
• 如黄疸腹水型重症病毒性肝炎的预后远 比无腹水的轻或中型肝炎的预后差。
• 5、患者的本身素质： • 包括年龄、性别、营养状况、免疫功能
等。如同一病理类型的非霍奇全淋巴瘤， 如年龄大，营养状况差，不能耐受强烈化 疗，因而，使病情进展，预后差。
• 6、依从性： • 依从性好，预后则较好。 • 7、医疗条件：
•
是指不给任何治疗或干预措施的情况
下，疾病从物学发病期 ②
亚临床期 ③临床期 ④结局。
• 4. 临床病程：
•
指疾病的临床期，即首次出现症状和
体征，一直到最后结局所经历的全过程，
其中可经历各种不同医疗干预措施。
• 5. 危险因素（risk factors） ：
• 8、社会、家庭及因素：
• 医疗制度，社会保险制度，家庭成员之间 的关系，家庭经济情况，家庭文化教养， 患者文化教养及心理因素都会影响患者疾 病的预后。
• 三、疾病预后的评定指标
• 1. 病死率（Case-fatality rate）
• 为某病全部住院患者中，死于该病的患 者所占的比例。
• 2. 治愈率（cure rate）
• 2．终点时间（endpoint event）：
• 指研究者所关心的研究对象的特定结局。 如患者死于某种癌症，工人发生重症铅中 毒症状等。
• 3．生存时间：
• 为两个有联系的起始事件与终点事件之 间的时间。如病人开始服药到痊愈的时间。
• 4．完全数据：
• 指从观察起点到发生结局事件所经历的 时间，这样的数据叫完全数据。
疾病的预后研 究
• 一. 有关概念
• 1. 预后(prognosis) ：
•
是指疾病发生后，对将来发展为各种不同
后果的预测或事前估计，通常以概率表示，如
治愈率、复发率、5年生存率等。
• 2. 预后研究：
•
是关于疾病各种结局发生概率及其影响因
素的研究。
• 3. 疾病的自然史（natural history）
• (1) 研究对象的来源要具有代表性，即能 代表目标患病人群
• (2) 随机分组
• (3) 有公认的疾病诊断标准、明确的纳入 标准和排除标准。
• 5.确定标本量
• 。1）经验法：
• 确定临床研究预后的标本数，每个预后 因素至少要10个人，假定所研究的疾病有6 个症状，则要60个病人。
• 2）公式法：
• 5．截尾数据：又叫删失值
• 生存时间观察过程的截止不是由于结局事件，而 是由于其他原因引起的，称为截尾数据。
• 其原因有三： • (1).失访； • (2).退出：指观察对象死于非研究因素而退出研究； • (3).终止：指设计时规定的研究时限已到而终止观
察，且观察对象仍然存活。
• (二)、生存率的估计与生存曲线
• 指患某病的治愈的患者人数占该病接受治 疗患者总数的比例。
• 3. 缓解率
• 指进行某种治疗后，进入疾病临床消失期 的病例数占总治疗例数的百分比。
• 4、复发率：
• 疾病经过一定的缓解或痊愈后又重复发 作的患者数占观察患者总数的百分比。
• 5、残疾率（disability rate） ：
• 某一人群中，在一定期间内，实际存在 的残疾人数所占的比例。
• 2、早期诊断、及时治疗：
• 如胃癌，通过胃镜发现的早期胃癌，如 微小胃癌术后5年生存率可达100%；通过 临床诊断的中晚期胃癌术后5年生存率仅 16.9%。
• 3、疾病本身的特点：
• 如某些自限性疾病如上呼吸道病毒感染， 勿需治疗也可自愈；而艾滋病和重症肝炎， 预后就很差。
• 4、患者的病情：