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构建临床研究问题的PICOT方法
PICOT方法于1995年提出，提供了临
床研究问题构建时的逻辑框架或思路，
当要提出一个研究问题时，特别是治疗
方法相关的研究问题，可以按照PICOT的 思路加以充实和完善。
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● P (Patient population of interest): 代表需要研究的对象
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4、 需要制定新诊断标准的问题
● 在临床诊断疾病时，对正常和异常的划分往往是
二元的，即有病或无病。但疾病的发展常常是渐变 与突变、量变与质变相结合的过程，正常和异常之 间常常缺少可明确感知的界限。因此，对疾病的诊 断标准或诊断切点往往会具有不同程度的主观性。 切点的确定曾经主要依据人群中相关生理指标的正 态分布，但目前越来越多的诊断切点是依据观察指 标与危害性结局之间的关系来确定的。
不断挑战以RCT结果指导的同一化的临床治疗策略，并将
促进个体化治疗领域的开拓和发展。
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（四）管理的问题


管理问题的研究包括现况的诊断，原 因分析及管理措施的评价；对科学管 理，提高管理水平有重要意义。 管理研究的方法主要是流行病学的方 法，即/22
● F (Feasible): 可行性
● I (Interest): 研究者本人的科学兴趣
● N (Novel):
● E (Ethical):
创新性
符合伦理标准
● R (Relevant): 与现有知识、临床策略和将
来研究的关联性
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选题的创新性
创新性是指研究问题和采用的研究方法具有原创
● O (Outcome of interest)：代表与结局指标和相关的
问题；
● T (Time frame)：代表时间，即拟开展的研究观察时
间和其他相关的时间安排；
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二、选题的要求
●可行性 ●重要性 ●创新性
●符合伦理道德
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医学研究问题选题的FINER标准
对照组
结局+
结局2018/9/22 31
1.2 自身对照（self control）与交叉对照 （cross-over control） 自身对照与交叉对照 均为随机对照的特殊方式。 自身对照：可在口腔、眼、皮肤等科室进行。 随机自身对照，仅针对可引起机体产生两个 以上且较对称部位病变的疾病。 交叉对照：适用于一些慢性经过、病情短期 变化不大的疾病，如高血压、冠心病和支气 管哮喘等非根治性治疗。


研究方法的选择 研究设计三原则 研究对象的选择 研究因素的确定 结局变量的确定 统计分析方法 预期结果 其它：时间，人力，经费，组织等
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一、研究方法的选择



实验性研究：动物实验，细胞实验，分 子实验，临床实验，现场实验，社区实 验； 观察性研究：主要是流行病学的方法， 包括描述和分析，还有一些社会学研究 方法； 二次研究：系统综述，Meta分析。
人群，或代表与研究对象相关的问题；
● I (Intervention or issue of interest): 代表对研究人群将 采用的治疗干预措施或与观察的指标相关的问题； ● C (Comparison with another intervention/issue): 代表 对照组和将给予的治疗措施或观察的指标；
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慢性病预防通常根据所关注的人群
和预防的目标分为三级：
● 一级预防：是针对病因和危险因素的预防，预防的 目标是减少发病的危险；
● 二级预防：关注已经具有某种严重疾病的人群，预
防的目标是减少复发的危险、减少并发症和提高长期生 存率； ● 三级预防：关注的是终末期患者，而预防的目标是 延长生命，提高短期生存率。
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1、新的治疗方法的研究
● 包括对新的药物和仪器、器械装置等治疗方法
的研究，如对新药或新仪器的临床阶段的评价 或对已有的治疗药物和仪器的新的治疗功能的 评价。 ● 主要的研究方法是随机对照临床试验（RCT）， 评价的主要指标是药物和治疗仪器的安全性、 有效性、等效性和非劣效性（和同功能现有治 疗方法相比）。
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（三）疾病的预防和治疗

临床医学的治疗方法包括药物和非药物，后者又包括
手术,理疗、生活方式调整和心理治疗等。

治疗也可以分成病因治疗（如感染性疾病的抗生素治 疗），解剖学治疗(去除或改变异常病变结构,如肿瘤 手术切除和冠状动脉内搁放支架解决血管狭窄的问 题），病理生理治疗(通过干预人体的代谢和生理过程 纠正异常,如大多数降血压药物、调脂药物等）。
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2、 临床诊治指南的更新
新治疗方法的研究不断产生大量新的临床证据，不 断更新疾病治疗的相关知识，促进了“临床疾病防 治指南”在形式、内容和制定过程上的标准化、科 学化和不断的更新。 ● 临床指南应代表当前某类疾病诊断和治疗的最新 认识，是临床实践的规范和指导性文件。一部好的 临床指南不仅指导临床医生为患者选择当前最佳的 治疗方案，同时也能让临床医生明确地了解哪些治 疗方法尚需要进一步的研究。 ● 目前已经有系统的研究方法作为指南更新过程的 科学支撑。
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3、 需要早期诊断方法的问题
● 早期发现疾病可以早期治疗，改善患者的预后，
实验室检验技术和许多影像学的辅助诊断方法的 快速发展，极大地拓展了人类认识疾病和健康问 题的能力，并极大地提升了医生诊断疾病的能力， 这些技术依然在不断进步，推动着疾病早期诊断 的研究进展。
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5、药物流行病学和药物基因组学 研究
● 药物流行病学以研究人群中某种药的药效和安全性的变
异及影响因素为主要目标。药物基因组学主要研究遗传基 因变异与药物代谢和药物效果的关联，希望能通过高通量 的基因芯片识别对药物具有不同反应的个体，促进更有针 对性的治疗。药物流行病学和药物基因组学研究进展正在
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（一）设立对照组
1、实验性研究
1.1 随机对照（randomized control） 指将研究对象按不同的随机分配方法 （见下）分成试验组与对照组，试验 组给予新的治疗措施，对照组给予原 有的治疗措施或标准疗法或安慰剂等。
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实验组 （干预）
研究对象 （病人）
结局+ 结局-
断出现，准确识别和应对这些新的疾病常常需要进行病因
的研究； ● 绝大多数慢性病，如原发性高血压、糖尿病等，均为环境 和遗传共同作用的多病因疾病，病因和发病机制复杂和不 明确,需要病因学的研究。
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2、 不典型临床表现的问题
●相当比例的患者并不具有医生或患者本人所熟知的特
定疾病的表现形式，这是误诊或漏诊的常见原因。各 种医学杂志经常发表一些具有不典型临床症状和体征 的常见疾病病例报告，以分享实践经验，不断积累对 疾病表现形式的更全面的认识。
●
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3、疾病临床指南的实施研究
●
在更新的诊治指南和实际应用之间普遍存在差距。影响更新的
治疗方法和治疗理念在临床实践中应用的因素很多，包括患者的 依从性、医生对新治疗方法的知晓程度、信任程度和实施程度， 社会保障程度和是否有医疗质量的监督系统，这些问题催生了一 个新的治疗研究领域，即实施研究（lmplementation study）。 ● 实施研究的主要研究内容是评价临床指南在临床实践中的应用 状况和影响因素，建立规范治疗的评价指标体系（performance measure。
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构建医学研究问题– 必需有打破砂锅问到底的精神
如：一名胸外科医师在做手术的肺癌患者中 发现许多人伴有严重的骨质疏松，他的连 续的问题包括：



肺癌患者为什么会合并严重的骨质疏松呢？ 骨质疏松与体内哪些物质的代谢密切相关？ 哪些因素与骨的主要成分钙的代谢异常有关？ 最后他确定的研究问题是维生素D的缺乏是否与发 生肺癌的危险有关联。通过检索研究文献，这位 医生发现这的确是一个非常值得进一步研究的问 题。
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2、 影响预后的因素
● 疾病的预后受多种因素的影响，研究各种影响预后的 因素及对预后的影响程度非常重要。对疾病的治疗就 是通过改变可改变的预后因素，促进疾病的良性转归。 ● 预后研究类似病因学研究，只是起点为已经患有疾病 的人，而终点为疾病发展或接受治疗后出现的各种结 局；而病因学研究起点为尚未患疾病的人群，终点为 发生或未发生特定的疾病。
从中找到政府关注的健康问题和计划资助的研究方向
和研究项目。
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医学研究问题的类型
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诊断问题（确定疾病类型和病因） 治疗和预防问题（选择安全有效的防治方 法）
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预后问题（判断和改善预后）
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管理的问题
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（一）诊断的问题
1、病因问题
● 随着人类社会的发展和自然环境的变化，新的未知疾病不
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二、研究设计三原则



对照的原则：医学研究中，没有对照就难有结 果； 随机的原则：包括随机选择和随机分组。随机 选择是确保研究对象的代表性的主要手段，而 代表性是研究结果真实性的前提；而随机分组 时确保可比性的手段； 可重复性：要有符合统计学要求的样本量。
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4、 新的治疗方法在真实的临床
实践中的评价研究