研究
Байду номын сангаас
结果
预防治疗 按需治疗
以关节为终点的研究1(JOS) 总出血/年(中位数)
(Manco-Johnson 2007)
关节出血/年(平均数)
患者 无关节损伤(MRI)
ESPRIT 研究2
(Gringeri 2011)
总出血/年(中位数) 关节出血/年(平均数) 患者 无关节损伤(MRI)
1.2* 0.63* 93%*
目录
✓ 中国血友病诊疗现状 ✓ 如何缩短国内外血友病治疗的差距 ✓ 百因止，血友病A预防治疗的首选
如何缩短国内外血友病治疗的差距
1. 治疗模式的转变 2. 预防治疗剂量的选择 3. 定期监测健康状况和疾病转归
按需治疗导致关节严重损伤
✓ 重度血友病患者90%以上的出血发生于关节部位 ，80%的关节 积血发生部位位于 ：
450,000 400,000 350,000 300,000 250,000 200,000 150,000 100,000
50,000 0
400,000
130,000
11,108 中国注册患病人数1
中国预估患病人数 2 世界预估患病人数 2
1. World Federation of Hemophilia Report on the ANNUAL GLOBAL SURVEY 2013,P14. 2. 2013 WFH 血友病管理指南
➢ 脚踝、膝盖、肘部
✓ 由于出血已经发生，即使能够尽快止血，也可能造成关节肌肉 的伤害；
✓ 同一关节反复出血可能导致：
➢ 肥厚性滑膜炎 ➢ 进行性软骨退化 ➢ 血友病性关节病 ➢ 关节功能永久性（不可逆）损害控制关节活动
的肌肉渐渐萎缩，活动功能完全丧失；
2013 WFH 血友病管理指南
1. 治疗模式的转变
预防治疗使不同患者群保持相对健康状态
目标
患者群 一级 预防治疗
防止危及生命的出血
√
预防慢性关节疾病
√
防止残疾
√
（正常上学和工作）
预防矫形手术
√
改善个人/家庭生活质量
√
二级 预防治疗
√ √ √
三级 预防治疗
√
√
√
√
√（疼痛）
唐凌，吴润晖. 中华儿科杂志 2012;50(1):70-73.
2. 选择标准剂量预防治疗，年出血率更低
4.0 1.0 71%
17.0 4.89 55%
12.0 5.5 26%
*P<0.001
1. Manco-Johnson et al, N.Engl.J.Med., 2007; 357:535 2. Gringeri A. et al. J Thromb Haemost 9(4): 700-710. 2011
研究
治疗
平均出血次数/年 平均凝血因子用量/年
按需治疗1
31
Tang L et al1
小剂量预防治疗1
6.8
Valentino LA et al 2
标准剂量预防治疗2
1
1238 IU/公斤体重 1234 IU/公斤体重 5733 IU/公斤体重
低剂量预防治疗年平均出血次数为6.8，不能完全预防关节损伤，标准剂量预防 治疗年平均出血次数为1，能够有效预防关节损伤。
急性出血
更易频繁关节出血
进展性关节病变
慢性滑膜炎
滑膜内出血
关节内出血
滑膜炎症， 增生
滑膜增厚 滑膜变脆， 形成绒毛状
表面侵蚀， 骨囊肿，关 节腔狭窄
关节腔完全 消失
终身残疾
1. Zhang L, Li H, Zhao H et al. Haemophilia 2003;9:696-702. 2. Valentino LA.J Thromb Haemost 2010;8(9):1895-1902.
中国的人均八因子用量处于全球较低水平
IU/Capita 人均用量
8
7
6.77
6 5
4.18 4 3 2 1 0
5.05
5.31
4.38
3.65
2.91
1.95
1.57
1.18 0.74 0.49 0.59
1.28 0.95 0.38
0.03
StonebrakerJS, et al. Haemophilia 2010;16:33-46.
中国血友病治疗率低
中国接受预防治疗的血友病患者不足10%
百分比 (%)
60
50
40
38.8
30
20
10
0 偶尔治疗
54.1
按需治疗
3.8
3.4
间断预防治疗 基本预防治疗
曲艳吉,等. 中国循证医学杂志 2013;13(2):182-189.
中国血友病致残率高
中国血友病患者关节残疾发生率高达77.7%1,2
1. L. Tang, R. Wu, J. Sun, X. Zhang et al. Short-term low-dose secondary prophylaxis for severe/moderate haemophilia A children , Hemophilia, 2012
2. Valentino LA,Mamonov V, Hellmann A et al.J Thromb Haemost. 2012;10:359-367
指南推荐血友病A预防治疗用药方案
✓ 2013 WFH指南推荐方案：
➢ Malmö方案： 每剂25-40 IU/kg，每周3次 ➢ Utrecht方案： 每剂15-30 IU/kg，每周3次 ➢ 个性化方案：
此ppt下载后可自行编辑
中国血友病预防治疗 现状及展望
目录
✓ 中国血友病诊疗现状 ✓ 如何缩短国内外血友病治疗的差距 ✓ 百因止，血友病A预防治疗的首选
目录
✓ 中国血友病诊疗现状 ✓ 如何缩短国内外血友病治疗的差距 ✓ 百因止，血友病A预防治疗的首选
中国血友病诊断率低
中国注册血友病患者11,108名，远低于实际患病人数
出血治疗 （按需治疗）
预防任何自发性出血 （预防治疗）
Powell JS. Recombinant factor VIII in the management of hemophilia A: current use and future promise . Ther Clin Risk Manag, 5(2): 391-402. 2009
预防治疗防止出血和关节损伤
2013 WFH 血友病管理指南
2012年WFH血友病管理指南
✓ 预防治疗防止了出血和关节的损坏，
是以维持正常骨骼肌肉功能为目标的治 疗。(第2级)
✓ 预防治疗并不能使已有的关节损伤逆
转，但降低出血频率，可能会减缓关节 病变的进展并提高生活质量。
两项随机对照研究证实了预防治疗减 少出血和关节损害的益处