谷卡匹酶（Glucarpidase）
商品名:Voraxaze（Orphan） 上市公司：BTG International Inc 给药方式：注射 适应症：甲氨蝶呤解毒药（孤儿药） 背景：甲氨蝶呤为抗叶酸类抗肿瘤药，其在正常情况下可经肾排泄，但大剂量使
用则可能导致肾功能严重受损乃至肾衰竭，而受损的肾脏无法及时清除甲氨蝶呤 ，使之长时间高水平存在于血液中，可进一步造成肝肾损伤、严重口腔溃疡等。 特点：目前临床上常用的甲氨蝶呤解毒剂为亚叶酸钙，然而对于高剂量甲氨蝶呤 所致甲氨蝶呤排泄延迟的缓解不尽理想。它将甲氨蝶呤转换化为无毒性的代谢产 物为体内甲氨蝶呤提供了一条非肾消除途径。
恩杂鲁胺 （enzalutamide ，Xtandi）
商品名： Xtandi 上市公司：安斯泰 给药方式：口服 适应症：雄激素受体激动剂，用于去势治疗无效的晚期前列腺癌的患者 。 特点：近 3 年来批准上市的第 4 个治疗转移性前列腺癌药物，并被认为是有史
以来疗效最好的一个。2015年22亿美，预计 2017 年年销售额有望达到 35 亿美 元。全球抗肿瘤药销售额第八位， Evaluate Pharma预测到2021年该药物位居 肿瘤药销售全球第4位。
凋亡，但其治疗AK的具体作用机制尚不明确。
阿西替尼（Axitinib）
商品名：Inlyta 上市公司： Pfizer Inc 给药方式：口服 适应症：用于一线治疗失败的晚期肾癌（Renal Cell Carcinoma）。 特点：多靶点激酶抑制剂（VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3、PDGFR、cKIT
2012年fda批准新药简介
2012年批准新药
上市新药39个
新分子实体33个 新生物制品6个
依伐卡托 （ivacaftor ，Kalydeco ）
商品名： Orkambi 上市公司： Vertex 给药方式：口服 适应症：用于 6 岁或 6 岁以上囊性纤维化跨膜传导调节蛋白CFTR）基因存在
托法替尼 （tofacitinib ，Xeljanz ）
商品名： Xeljanz 上市公司： 辉瑞 给药方式：口服(片剂) 适应症：疗成人患者的对甲氨喋呤应答不充分或不耐受的中度至重度活动性
类风湿性关节炎。 背景： JAK-STAT信号通路功能广泛，参与细胞的增殖、分化、凋亡以免疫
调节等目前与疾病及药物创新相关的研究都集中于炎症性疾病及肿瘤性疾病 。 特点： Tofacitinib是开发用于类风湿性 关节炎治疗的首创药物(first-in- class drug),当前多数其他RA治疗药物主要作用于细胞外靶点不同的是，Tofacitinib 以细胞内信号转导通路为靶点。2016年超过了9.27亿美元,增长率为77.25% 。2017年将成为该产品冲破十亿
巨戟醇甲基丁烯酸酯（Ingenol Mebutate）
商品名：Picato 上市公司：LEO Pharma AS 给药方式：局部凝胶 适应症：细胞死亡诱导剂，用于日光性角化病的局部治疗。 背景：光线性角化病又名老年角化病或日光性角化病，是一种由持续日晒引起的
癌前病变，可进一步演变为鳞状细胞癌（Squamous Cell Carcinoma）。 特点：从澳大利亚植物的汁液中提取的活性成分，母核为巨大戟醇，可诱导细胞
Vismodegib是首个被批准用于治疗基底细胞癌的药物。阻断Hedgehog配位体， 从而阻断Hedgehog信号通路。
他氟前列腺素（Tafluprost）
商品名：Taflotan 上市公司：Merck 给药方式：滴眼液 适应症：前列腺素类似物，用于治疗开角型青光眼眼高压症。 特点：他氟前列腺素能选择性激动前列腺素FP受体（前列腺素有DP、EP、FP
G551D 突变的囊性纤维化患者的治疗。 背景：囊性纤维化是一种复杂的遗传性疾病，主要由于 CFTR 基因突变导致多
种重要脏器（包括肺）的水、盐转运异常。 特点：是首个直接针对病因治疗囊性纤维化的新型药物，临床试验结果表明，依
伐卡托有效改善 CF 患者的肺功能，延缓肺功能恶化。2015销售额13亿美元
）
维莫他吉（ Vismodegib ）
商品名：Erivedge 上市公司：Genentech Inc 给药方式：口服 适应症：用于治疗成人晚期基底细胞癌（Basal Cell Carcinoma）。 背景：Hedgehog通路信号的异常激活，及不受控制的细胞增殖，可能与
Hedgehog配位体有关。 特点：基底细胞癌是三大皮肤癌之一，另两种为鳞状细胞癌、恶性黑色素瘤，
阿哌沙班 （apixaban ）
商品名：艾乐妥 上市公司：辉瑞和施贵宝 给药方式：口服 背景：凝血通路包括外源性凝血通路和内源性凝血通路，两条通路汇聚于因子
Xa.Fxa是凝血过程中的关键酶，将凝血酶原转化为凝血酶，凝血酶作用是将纤 维蛋白原转化为纤维蛋白，进而发挥抗凝作用。 适应症：针对心房颤引发卒中患者的抗凝药物，主要用于预防血液斑块以及在关 节置换手术后的深静脉血栓的形成。药物通过抑制凝血因子Xa，中断内源性和 外源性凝血途径，抑制凝血酶的产生和血栓形成。 特点：对于由房颤引发的 卒 中 风 险 的 预 防 ，是Apixaban 最主要的适应证。 同类型的竞争药物还有利伐沙班以及达比加群酯。2016销售额33.43亿美元
帕妥珠单抗 （pertuzumab ，Perjeta ）
商品名:Perjeta 上市公司：罗氏 给药方式：注射 适应症：乳腺癌 背景：帕妥珠单抗是第一种可抑制人表皮生长因子受体 2（HER2）二聚化的人
源化单克隆抗体，主要通过与 HER2 受体胞外区结合而抑制 HER2 与其他受体 （如 HER1、3、4）形成异源二聚体，从而阻断其下游信号转导。 特点：作用机制上与已有的曲妥珠单抗互补，帕妥珠单抗的获准上市将有望与曲 妥珠单抗形成更为有效的联合应用方案，进一步改善 HER2 阳性的乳腺癌患者 的转归，延长生存期。2015年销售额15亿美元以上。