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• 比较的效果是接受治疗后1 年内的生存率，成本是所有疾病相关 的医疗成本，研究分别对成本和效果未经过调整的结果、多元回 归结果、基于倾向值匹配的结果和基于倾向值分层的结果进行了 比较。
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讨论
倾向值分析只能尽量减少混杂因素产生的影响，并不能完全消除， 其消除程度取决于可以被观测和控制的变量数量以及匹配的质量。 此外，倾向值分析只能对可观测的混杂因素进行平衡和控制，并不 能够控制不可观测的混杂因素，当有重要的混杂因素缺失或不可观 测时，采用倾向值分析所得结果可能与真实值存在较大偏差。
• 倾向值（propensity score）是在控制其他混杂因素的条件下个体接 受 干预的概率，对其在干预组和控制组间进行控制或匹配以估计干 预效 果，可以用来控制大量的混杂因素变量。
• 目的：将多个变量（多维）转化为一个中间变量（一）
• 特点：不在关注每个需要控制的混杂因素的具体取值，转为关注将这 些变量纳入logistic回归方程后预测出来的倾向值。只要保证倾向值匹 配，这些所有需要控制的混杂因素都考虑了。
score
Select the matching method
Assessing balance （test
model)
Estimating the
treatment effect
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选择协变量
找出既影响干预分组又影响结果的混杂因素： 一般协变量是根据已有经验或理论依据来选取的。 通过双变量检验，与干预分组变量和结果变量都相关的协变量均应包含在估计 倾向值的模型中； 与结果变量相关的协变量也应包含在估计倾向值的模型中（不管其与分组变量 是否相关），这样有助于降低估计结果的方差； 而只与协变量不应包含在估计倾向值的模型中。干预分组相关，但与结果变量 无关的
• 该研究中用到的混杂因素包括患者年龄、性别、心源性休克、急性和慢性肾衰竭、 有并发症的糖尿病、充血性心力衰竭、脑血管疾病、恶性肿瘤、肺水肿、心律失 常、Charlson 合并症指数和家庭中位收入。对两组基线协变量的比较发现，大多 数协变量存在显著性差异，即两组患者的基线信息不平衡。
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估计倾向值
• Logistic 回归模型 • 令y=组别，x为各协变量
每个个体在给定可观测混杂因素的条件下接受干预的条件概率。
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选择匹配方法
最近邻匹配
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卡钳匹配 马氏距离匹配
贪婪匹配法
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匹配后的均衡性检验
• 协变量的平衡可通过均值上的绝对标准化差值来衡量
• 最大的优点：不丢失样本量。
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应用
• 1：关注的结果变量只考察成本或效果 • 2：分开检验混杂因素对成本和效果的影响
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• Manca 等应用倾向值分析对不同手术方案的成本和效果进行研究
• 通过加拿大安大略湖省的心肌梗死数据库（OMID），对经皮腔内冠状动脉成形 术（PTCA）和冠状动脉旁路移植手术（CABG）对因急性心肌梗死（AMI）入院 患者的成本和效果进行评价。
倾向值匹配法（PSM）
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RCT：很多限制，如费用，伦理学要 求，操作困难，不适合发病率很低的 疾病 非RCT：避免以上繁杂的问题，容易 组间基线不齐，使之成为处理效应的 混杂因素从而产生偏移
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• 为了消除混杂因素的影响，传统的解决方式是，用多变 量配对，多变量分析模型，M-H分层分析，协变量分析。
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PSM适用情形
• 前提：logistic多因素分析已经无法校正 • 1：实验组与对照组人数相差甚远（＞4:1） • 2：两组变量差异太大，可比性差，如基线不齐，或混杂因素多 • 3：变量过多，样本量偏少
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步骤
Select covariates
Estimate propensity-
• 通常dX＞dXm，说明在匹配后样本的平衡程度有所改善。
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使用倾向值加权
• 还可在不匹配的情况下使用倾向值，将倾向值作为抽样权重进行 多元分析。倾向值加权的目的在于对干预组和控制组的成员分配 权重，使其能够代表研究总体。可以对加权后的总体直接进行多 元分析，也可用于非参数回归的倾向值分析，进行基于内核的匹 配。
• 当需要匹配的变量很多时，多变量配对通常是不可行的； 当混杂因素很多或有多个亚组时，分层分析也是不可行 的；多因素回归则要求不同组间的协变量具有一致的分 布
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倾向值分析是分析观察性数据常用的一类 方法，目前也越来越多地用于采用观察性 数据开展的药物经济学评价。
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倾向值分析简介