Today：2020/12/12
第八、九章 医学科研设计
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内容提要
第一节 概述 第二节 实验设计 第三节 调查设计
第一节 概述
专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验 统计设计：对象、分组、数量、指标、分析方法 设计好： （1）既省又可靠
（2）可估计误差 （3）获取多方面知识 设计不好：（1）杂乱无章、虽多犹无
（一） 对照(control)的原 则
对照的意义 ：
①区分处理因素与非处理因素的效应，是比较的必要基础
例: 老年性慢性支气管炎
②消除和减少实验误差
气候转暖,自然缓解 药物治疗
处理组： 处理因素+ 对照组： 比较结果 处理因素
非处理因பைடு நூலகம் 非处理因素
处理效应 + 处理效应
非处理效应 非处理效应
对照的形式
包括：空白对照、实验对照、标准对照、自身对照、相互对照 、历史对照
㈠空白对照(blank control)：对照组不加任何处理因素。
例如：①实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。 ②试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。
特点：
简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实 验效应的测定。
control)
X
n
无限地增加样本含量，将加大实验规模，延长实验时间，浪费人力物力， 反而增加系统误差出现的可能性。
样本含量不足，检验效能（Power，1－β）偏低，导致总体中本来具有的 差异无法检验出来。
三、几种常见随机化分组设计
㈠ 完全随机设计 ㈡ 配对设计 ㈢ 随机单位组设计 ㈣ 交叉设计 ㈤ 盲法设计
—— 安慰剂对照(placebo
对照的形式
㈡实验对照(experimental control)：施加基础
实验条件（非处理因素）。
含赖氨酸面包+非处理因素→赖氨酸效应 + 面包效应+非处理因素效应
面包+非处理因素→ 应
面包效应+非处理因素效
非处理因素→ 应
+非处理因素效
赖氨酸
赖氨酸效应
对照的形式
（2）只能罗列现象、无规律可言
是否主动施加干预?
1. 实验研究(干预，第8章): 受试对象：人——临床试验（clinical trial） 动物——动物实验（ animal experiment ）
临床试验：治疗——临床疗效实验 预防——社区干预实验（community intervention
trial） 2. 调查研究(无干预，第9章):被动地观察、如实记录
㈢ 标准对照(standard control)：以现有的标准 或正常值作对照。
例①某种新的方法能否代替传统方法的研究； ②某病患者与正常人的某生理、生化指标是否相同。
——实验室应用较多
对照的形式
㈣ 自身对照：实验在同一受试对象上进行
特点： 简单易行，使用广泛。但若试验前后某些
环境或自身因素发生改变，并且会影响试验结 果，就难以说明问题。
编号 7 2 10 1 8 3 9 5 4 6 随机数 0.01 0.10 0.14 0.38 0.41 0.60 0.86 0.88 0.90 0.96 分组 甲组 甲组 甲组 甲组 甲组 乙组 乙组 乙组 乙组 乙组
(三)重复的原则
重复(replication)是指各处理组与对照组要有
一定样本含量(sample sizes)。
对照的形式
㈤ 相互对照 ：几个实验组互相对照 例如：比较几种药物治疗同一疾病的疗效
对照的形式
㈥ 历史对照：以过去的研究结果作对照。 与本人或他人过去的研究结果作比较 —— 不好！！！！！！
（二）随机化(randomization) 分组的原则
随机化原则：随机≠“随便”, 指每个受试对象 以机会均等的原则随机地分配到试验组和对照组 。
目的是使各组非实验因素的条件均衡一致， 以消除对实验结果的影响。
随机化分组方法
1. 抽签等 2. 随机数字表(附表15） 3. 计算器或计算机
随机数字表分组
例 试将10头动物应用随机数字表分配到甲、乙两组。
⑴按动物体重编号 ⑵从附表15的第21行，第21列往上查10个随机数 ⑶规定双号为甲组，单号为乙组
精密度(precision)或可靠性（reliabiliy）或重复性 （repeatability） ：重复观察时观察值与其均值的接近程度，受 随机误差的影响（如一致百分率、Kappa值）。
准确度和精确度都好
准确度差、精确度好
准确度？、精确度差
准确度和精确度都差
二、实验设计的基本原则
（一）对照（control） （二）随机化（randomization）分组 （三）重复（replication）
病例的选择：纳入标准、剔除标准
㈢ 实验效应(experimental effect)
处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指标 表达。观察指标应客观、精确、灵敏、特异。
1. 客观性：主观指标和客观指标。
2. 精确性：
准确度(accuracy)或真实性（validity） ：观察值与真值的接 近程度，受系统误差的影响(如灵敏度、特异度)。
其他因素
其他效应
处理因素
降压药
受试对象
高血压病人
实验效应
血压值
㈠ 处理因素(study factor， treatment)
例：药剂、手术方法、毒物 ❖抓住主要处理因素 ❖区分处理与非处理因素 ❖处理因素必须标准化
㈡ 受试对象(study subjects)
动物的选择：种类、品系、年龄、体 重、窝别、营养……
联系： 调查研究可为实验研究提供线索，而实验研究还 需要通过调查研究加以证实。
第二节 实验设计 Experimental Design
一、 实验研究的基本要素 二、 实验设计的基本原则 三、 几种常见随机化分组设计 四、样本含量的估计方法 五、临床试验设计
一、实验研究的基本要素
三要素：1.处理因素；2.受试对象；3.实验效应
动物编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 随机数字 6 9 2 6 4 7 2 9 9 8 组 别甲 乙 甲 甲 甲 乙 甲 乙 乙 甲
⑷调整：再接着查一个“6”以内的随机数，以决定甲组中哪一号拨到乙组。本例 查得随机数为4，将甲组第4个（5号）调到乙组。
计算(器)机随机化分组
例 用电脑产生随机数将 10 头动物随机分到甲、 乙两组 （1） 动物编号 （2） 产生随机数 （3） 事先规定随机数者小为甲组，大者为乙组 （4） 按随机数排序，分组