妇、儿童在非特殊情况下很少作为干预实验对象。
具体实验设计技术路线见图1。
选题立项 确立实验研究目的 确定实验设计方案
处理因素
处理因素个数
受试对象
受试对象的选择标准
观察指标
指标筛选
处理因素水平
受试对象的数量
实验研究实施 实验数据收集 实验数据统计处理 实验研究结论
指标的测量
处理因素标准化 受试对象随机分组方法 指标的标准化
实验设计
实验设计的基本原则
实验研究。
主要用于研究疾病的诊断、治疗和预防，根据
研究目的主要分为防治性研究和预防性研究试，其 研究对象、观察指标各异。
实验设计
表2 两种不同试验的比较
防治性试验 受试对象 处理因素 患者 药物/新方法 预防性试验 非患者 预防措施 有效率、 保护率、效果指数
评价指标 有效率、治愈率、 (观察指标) 阳（阴）转率 生存率、病死率
原理
方法
使每个受试对象进入两组的概率相等。
随机数字表、旋转金属分币等。
缺点 注意
当受试对象较少时，会出现两组人数
不均衡的现象。
按入院先后顺序交替地将受试对象
分配到两组中，不属于随机化分组。
实验设计
区组随机化
原理
根据受试对象进入试验的时间先后顺
序，将全部病人分成含量相等的若干区组，再随
实验设计
交叉对照
在实验过程中将研究对象随机分为两组，第一 阶段，一组人群给予干预措施，另一组人群为对照 组，随访结束后，经过间隔期再进入第二阶段，两 组对换处理方法，进行随访，最后得出结论。 交叉对照必须保证：第一阶段的干预不对第二 阶段的干预效应有影响。
实验设计
历史对照
以本人或他人过去的研究结果与本次研究结果 作对照。 这种对照形式一般情况下不宜使用。因为组 间可比性差，只有当非处理因素影响较小时方可应 用。如一些恶性肿瘤，过去从来没有治愈过，则可 以用历史对照。
接种任何疫苗和试剂，因素完全是空白的，比较两
组儿童血清学指标（产生抗体滴度的高低）。
实验设计
主要用于所考核的治疗措施非常特殊，如外科 手术，或试验药物的不良反应非常明显，无法使病 人处于盲态的治疗方法。 空白对照的适用条件：处理因素效应很强，非 处理因素作用很弱情况下使用。
实验设计
安慰剂对照
对照组不施加处理因素，但施加某种实验因素。 如研究某种新药的疗效，实验组服用该新药， 对照组服用安慰剂(安慰剂通常以淀粉、乳糖、生理
实验设计
随机原则
实验研究中，受试对象的分组及受试对象的实 验顺序应遵循随机化原则。
随机化的含义就是指分配受试对象时不受实验
者主观意愿的影响。
随机化是保证实验中非处理因素均衡一致的另
一种重要手段。
实验设计
常用随机化分组方法
简单随机化 区组随机化 分层随机化 序贯平衡
实验设计
简单随机化
如“多沙唑嗪对临床高血压病人的临床疗
效分析”，降压药物多沙唑嗪(处理因素)、临
床高血压病人(受试对象)、血压变化(实验效应)。
实验设计
三要素：处理因素；受试对象；实验效应
其他因素 其他效应
处理因素
降压药
受试对象
高血压病人
实验效应
血压值
实验设计
通过实验设计，优化各种实验条件 (随机分组、设立对照、应用盲法等)，可 正确评价处理因素的实验效应。
排除实验中自然变异和非处理因素对观察结果的 影响。 找出综合因素中的主要有效因素。 找出实验的最适条件。
实验设计
设立对照的形式
空白对照 安慰剂对照
标准疗法对照
自身对照
交叉对照
历史对照
实验设计
空白对照
即对照组不施加任何因素。 如，观察某新疫苗，而对照组易感儿童不
实验设计
受试对象
人存在个体差异，选择实验人群时必须严谨。 临床试验是以患者为受试对象，预防试验是以非患 者为受试对象。
患者的选择 自然人群选择
实验设计
患者的选择 诊断标准
应有明确、统一、可靠的诊断标准。
包括疾病的分期、分型、病情程度及急慢性，并且
要有体征、化验及其它检查结果作依据。
选择患者时应包括该病症的各种类型：轻型、
重型、典型的、不典型的等，各类型患者应分别成
组，并注意各类型之间的构成比。
实验设计
排除标准
排除标准。
对不符合要求的受试患者，应有明确的
某因素对研究病症有影响，必须明确排除，如有消化
道出血史者不应作为口服抗炎药物的实验对象。
可能降低随访率的尽量排除。 注意选择临床依从性好的研究对象。 对实验对象可能有害的人群应予以排除，如老人、孕
实验设计
实验设计
实验设计
实验设计
在人为控制或改变受试对象状态的条件下，
阐明受试对象在处理因素作用后所产生的实
验效应。
针对实验三要素—处理因素、受试对象、实
验效应进行周密计划和安排。
实验设计
处理因素

指对受试对象人为施加的外部因素，研究者观察、 研究的因素。 处理因素的性质：物理性、化学性、生物性、社会 心理等。 确定处理因素应注意：
据此可得到？层，每一层内再作区组含量为4 的随机化分配。
实验设计
序贯平衡
思路
假设病人陆续入院，新病人分组可根据该
患者的自身情况和已住院病人的分组情况，以不平
衡指数最小为原则，进行序贯平衡分组。
优点
使每次分配都达到当时情况下的最好平衡
程度，组间可比性以“不平衡指数”测量。
举例
已住院17例病人的分组结果，如下表。现有1例新 病人入院，为病情中等，青年，男性患者，该例应分 配到何组？
对照、随机、重复、盲法，这是鉴定和衡量实验 研究是否科学合理的基本依据。 对照原则 随机原则 重复原则 盲法原则
实验设计
对照原则
实验设计首要原则。设立对照是比较的基础，以
排除实验中非处理因素引起的干扰效应，显露处理因 素的真实效应。
设立对照的意义 设立对照的形式
实验设计
设立对照的意义
盐水等成分制成，不加任何有效成分，但外形、颜
色、大小、味道与试验制剂极为相近)。
实验设计
适用条件
使用安慰剂后对研究对象的身体无影响。 目前尚无有效药物或治疗手段的疾病。对于病情 较重的病人，治疗组和对照组仍应维持相同的常
规治疗 。
病情较轻，或研究周期较短、在观察期内病情不
致恶化的疾病。
病例选择：纳入标准、剔除标准等

人群试验和动物试验既有共性又有区别，实验设计时
应分别实施。
实验设计
实验效应

指处理因素作用于受试对象，后者产生的变化/反应。

实验效应主要通过实验指标反映
(一)选用客观性较强的指标
(二)选用精确性较强的指标
– 准确度(accuracy)或真实性(validity) ：观察值与真值的接近
重复能够反映机遇变异(偶然性因素)的客观真实情
况，可以消除偶发因素产生的偏倚。
实验设计
应用盲法
临床试验中，避免主观因素对结果影响的有效 方法是盲法随访，使受试病人和/或研究执行者不知 道各组受试对象接受治疗的真实内容。 根据是否采用盲法/盲法程度，可分为非盲、单 盲、双盲、三盲。
实验设计
非盲性随访

又称开放试验，即研究者和受试对象都知道分组情况。 如比较手术和内科治疗的效应，评定生活习惯改变对冠

心病发病的影响。

缺点：不能避免主观因素所致的偏倚；被分配在对照组
的患者，易对治疗丧失信心，往往中途退出临床试验。

注意选择客观指标判断疗效。
实验设计
单盲性随访
即研究者知道病人分组情况，而受试对象不知道
实验设计
实验设计模式
处理 有效 实验组 研究 随机 无效 人群 有效 对照组 无效
统 计 分 析
结 论
实验设计
实验设计的内容
专业设计 指运用专业理论技术选择恰当的处理
和结局效应而进行设计，主要阐述实验的创新性和 有用性，体现研究深度和学术水平。
统计设计 指运用统计学方法进行设计，目的是
减少或控制误差。
分清处理因素和非处理因素； 处理因素应标准化：处理因素的强度、施加方法等对实验


结果有较大影响，实验设计时应严格限制，实施标准化。
实验设计
受试对象

指人或动物（包括动物的器官、组织）。以人为受试 对象的称为人群试验，以动物为受试对象的则称动物 试验。

动物选择：种类、品系、年龄、体重、窝别、营养等
研究设计者来安排和控制全部试验。
优点：可大大减少来自研究观察者和受试对象两
方面的主观因素所致的偏倚。 缺点：程序较复杂，可行性较差；一旦出现意外， 较难及时处理，往往盲法有被破坏的危险。在设计阶 段应慎重考虑方法的可行性。
实验设计
三盲性随访
不但研究观察者和受试对象不了解分组情况，且
资料分析者也不了解分组情况。
程度。
– 精密度(precision)或可靠性(reliabiliy)：重复观察时观察值与
其均值的接近程度。
实验设计
三要素之间的关系
因素
评估 作用
效应
产生
对象
实验设计
实验设计
实验设计原理
实验设计的内容
实验设计的基本原则
实验设计主要类型 防治性研究的评价（标准）原则
实验设计
实验原理
应用正确的研究方法阐明处理因素作用于 受试对象的真实实验效应。
机分配。
优点
克服单纯随机化分配时两组例数不平衡的