药事法规概述
第十章 新药研究管理
• 第一节 新药研究概述 • 第二节 药物非临床试验质量管理 • 第三节 药物临床试验质量管理 • 第四节 药品知识产权
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第一节 新药研究概述
新药上市后生命周期不断缩短，更新换代速 度越来越快，新药研究开发已成为国际制药企业 生存与发展的必然选择。同时，随着生命科学及 相关基础学科的迅速发展，新药研究开发的技术 与手段日趋成熟，逐渐形成了其独立的研究体系。 但由于新药研究具有知识技术高度密集，周期长， 风险大，投入高，产出高的特点，决定了药物研 究是一个复杂的系统工程。
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第二节 药物非临床试验质量管理
二、GLP基本内容
我国现行的《药物非临床研究质量管理规范
（10）化学药物和生物制品临床试验的生物统
计学技术指导原则；
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第一节 新药研究概述
三、药物研究技术指导原则
（一）化学药物研究指导原则（16个）
（11）化学药物急性毒性试验技术指导原则； （12）化学药物长期毒性试验技术指导原则； （13）化学药物一般药理学研究技术指导原则； （14）化学药物刺激性、过敏性和溶血性研究技术指 导原则； （15）化学药物非临床药代动力学研究技术指导原则； （16）化学药物质量标准建立的规范化过程技术指导 原则。
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第一节 新药研究概述
三、药物研究技术指导原则
（一）化学药物研究指导原则（16个）
（1）化学药物稳定性研究技术指导原则；
（2）化学药物原料药制备和结构确证研究的技
术指导原则；
（3）化学药物杂质研究的技术指导原则；
（4）化学药物制剂研究基本技术指导原则；
（5）化学药物质量控制分析方法验证技术指导
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第一节 新药研究概述
一、新药研究基本概况 （一）新药概念
我国《药品管理法实施条例》规定， “新药，是未曾在中国境内上市销售的药品。” 已上市药品改变剂型、改变给药途径、增加新 适应症的，按照新药申请管理。
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第一节 新药研究概述
一、新药研究基本概况
（二）新药分类
1.中药、天然药物新药（中药、天然药物 注册分为9类）
原则不符，2003年国家食品药品监督管理局（SFDA）根据
《药品管理法》、《药品管理法实施条例》，并参照国际公
认原则，重新修订并颁布了《药物非临床研究质量管理规范
》（GLP），于2003年9月1日正式实施。同时原国家药品监
督管理局于1999年10月14日发布的《药品非临床研究质量
管理规范（试行）》废止。
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第二节 药物非临床试验质量管理
三、药物研究技术指导原则 （二）生物制品目前颁布的指导原则 （6个） （1）《预防用疫苗临床前研究技术指导原则》； （2）《生物制品生产工艺过程变更管理技术指导原则
》； （3）《联合疫苗临床前和临床研究技术指导原则》； （4）《多肽疫苗生产及质控技术指导原则》； （5）《结合疫苗质量控制和临床研究技术指导原则》； （6）《预防用疫苗临床试验不良反应分级标准指导原
原则；
（6）化学药物残留溶剂研究的技术指导原则；
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第一节 新药研究概述
三、药物研究技术指导原则
（一）化学药物研究指导原则（16个）
（7）化学药物临床药代动力学研究技术指导 原则；
（8）化学药物制剂人体生物利用度和生物等 效性研究技术指导原则；
（9）化学药物临床试验报告的结构与内容技
术指导原则；
则》。
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第二节 药物非临床试验质量管理
一、药物非临床研究质量管理发展概况
原国家药品监督管理局成立后开始对GLP进行修订，于
1999年10月颁布了《药品非临床研究质量管理规范（试行）
》，并于1999年11月1日正式实施。但是在我国加入世界贸
易组织（WTO）之后，该规范中某些有些条款已与国际公认
二、新药研究程序
新药研究大致可分为三个阶段，其研究的 内容、对象、重点和目的各不相同。
1.新药发现与筛选
2.临床前研究与IND（Investigational New Drug ）
3.临床研究与NDA（New Drug
Application ）
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第一节 新药研究概述
I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性 评价试验。观察人体对于药物的耐受程度和药代动 力学，为制定给药方案提供依据。病例组数20-30 例。
Ⅳ期临床试验：新药上市后由申请人进行的应用
研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下，药物
的疗效和不良反应，评价在普通或特殊人群中其使
用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。病例组
数≥2000例。
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第一节 新药研究概述
三、药物研究技术指导原则
国家食品药品监督管理局药品审评中心于
2003年5月正式启动药物研究技术指导原则的起
Ⅱ期临床试验：治疗作用初步评价阶段。其目
的是初步评价该药物对目标适应症患者的治疗作用
和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药
剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以
根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲
法对照临床试验。病例药组事法数规概述≥100例。
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第一节 新药研究概述
Ⅲ期临床试验： 治疗作用确证阶段。其目的是 进一步验证该药物对目标适应症患者的治疗作用和 安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申 请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够 样本量的随机盲法对照试验。病例组数≥300例。
2.化学药物新药（化学药物新药注册分为 6类 ）
3.生物制品新药（治疗用生物制品和预防
用生物制品分别注册，并分为15类 ）
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第一节 新药研究概述
一、新药研究基本概况 （三）新药研究特点
1.知识技术密集，多学科渗透
2.高投入
3.周期长
4.风险大
5.高产出、高效益
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第一节 新药研究概述
草和修订工作。国家食品药品监督管理局药品注
册司于2005年3月18日颁布了《关于发布化学药
物稳定性研究等16个技术指导原则的通知》；于
2005年10月24日颁布了《关于印发预防用疫苗
临床前研究技术指导原则等6个技术指导研究概述
三、药物研究技术指导原则 （一）化学药物研究指导原则（16个） （二）生物制品目前颁布的指导原则（6个）