随机数字
36
分配隐藏 37
研究对象纳入和随机分组分开 按顺序编码、密封、不透光的信封
设立盲法 38
单盲 - 研究对象不知分组情况
双盲 - 研究对象、研究者不知分组情况
三盲 - 研究对、研究者、负责资料收集者不知分组情况
39
15
主要内容
随机对照临床试验
16
第一篇随机对照试验的发表
1948年链酶素治疗肺结核的 随机对照试验发表
流行病学作为独立的学科开 始步入现代医学的殿堂
17
主要内容
临床流行病学的研究设计
18
主要内容
临床研究的问题和研究设计
19
主要内容
临床研究问题
使用非甾体类抗炎药物在老年人群中能否增加心衰的发生风险？ 多参数磁共振成像(MP-MRI)与列腺穿刺活检术相比是否可以用于前列腺癌的诊断？ 宫颈癌的早期筛检是否可以降低人群宫颈癌的病死率？ 接受西妥昔单抗联合化疗的转移性直结肠癌患者的生存期是否受KRAS、BRAF、
11
主要内容
随机对照临床试验
研究对象 估计样本含量 设立对照 随机化 分配隐藏 设立盲法 随访、收集和整理资料 统计学分析
12
主要内容
流行病学的定义
流行病学是研究人群中疾病与健康状况的分布及其 影响因素，并研究防治疾病及促进健康的策略和措施的 科学
——李立明教授《流行病学》教材第4版（1999）
13
主要内容
流行病学到临床流行病学
14
临床流行病学
临床流行病学是在临床医学研究中，以病人群体为研究对象， 应用流行病学原理和方法，观察、分析和解释临床医学中诊断、筛 检、治疗、预后以及病因等医学研究中所遇到的问题，为临床决策 提供科学依据的一门方法学。
——李立明教授《临床流行病学》教材第1版（2011年）
NRAS及PIK3CA基因突变状态影响？
20
随机对照临床试验设计的逻辑和要点
21
向均数回归
安慰剂效应
治疗的特异作用
疾病开始
Time
自然病程 (受年龄、性别和疾病严重程度等的影响)
预后
影响接受治疗病人预后的因素
Systemic lupus erythematosus (SLE)
试验 1
疾 病 的 严 重 程 度
预后因素不平衡对研究结果的影响
N 治疗組
研究
时间
对象
对照組
随 机 分 配
死亡
A
生存
B
死亡
C
生存
D
随机对照临床试验的研究设计
.
随机化分组 33
简单随机 分层随机 整群随机
简单随机
34
如何将编号100名研究对象随机分配为两组？
简单随机
35
https:///
1995
2000
时间
2005
疾 病 的 严 重 程 度
1995
试验 2
2000
时间
2005
两种药物治疗瘙痒的疗效比较
治疗
瘙痒评分
无治疗
50
A药: Cyproheptadine HCI
28
B药: Trimeprazine tartrate 35
* 评分越高，瘙痒越严重. Source: JAMA 1968;203:418-419.
mmHg
t1 t2 个体血压随时间的变化和向均数回归
时间
N 治疗組
研究
时间
对象
对照組
死亡
A
生存
B
死亡
C
生存
D
对照试验的研究设计
主要内容
29
主要内容
A药和B药疗效比较的对照试验
A组100例
研究
时间
对象
B组100例
A组治愈率：18% B组治愈率：42%
治愈
18
非治愈
82
治愈
42
非治愈
58主Βιβλιοθήκη 内容4主要内容生物医学研究的分类
5
主要内容
国家临床医学研究中心
6
主要内容
国家重点研发计划
7
主要内容
发表临床研究的杂志
8
临床研究中流行病学的作用
9
主要内容
临床研究的研究问题
诊断试验研究 病因与危险因素研究
预后研究 治疗性研究
健康阶段
亚临床阶段
临床疾病阶段
治疗好转或死亡
10
主要内容
治疗性研究
降压药物是否能降低高血压病人心脑血管事件的发生风险； 降糖药物是否能降低糖尿病病人微血管并发症的发生风险； 肿瘤的靶向治疗药物是否能延长肿瘤患者的总生存和无进展生存；
两种药物治疗瘙痒的疗效比较
治疗
瘙痒评分
无治疗
50
A药: Cyproheptadine HCI 28
B药: Trimeprazine tartrate 35
安慰剂
30
* 评分越高，瘙痒越严重. Source: JAMA 1968;203:418-419.
血
压
9
高血压界值
0
8
个人的真实或者平均血压
5
临床研究中流行病学的作用
1 1
学 科 领 域 : 流行病与卫生统计学
内容提要
1. 临床研究 2. 临床研究的意义和重要性 3. 临床研究中流行病学地位和作用 4. 研究设计的逻辑和要点
2
临床研究
3
主要内容
临床研究
临床研究是以疾病的诊断、治疗、预后和病因为主 要研究内容，患者为主要研究对象，以医疗服务机构为 主要研究基地，由多学科人员共同参与组织实施的科学 研究活动。