临床试验的定义
Stuart J. Pocock: <CLINICAL TRIALS>
Any
form of planned experiment which involves patients and is designed to elucidate the most appropriate treatment of future patients with a given medical condition.
在研究结果经有关部门批准，
新药在市场上销售后，仍然要 进行不良反应的调查，以及长 期的病死率和死亡率的研究。
2018/10/9
研究生临床试验课
17
研究生临床试验课 10
2018/10/9
临床试验的定义
Lawrence M. Friedman: <Fundamentals of Clinical trials>
A
clinical trial is defined as a prospective study comparing the effect and value of (s) against a control in human beings.
研究生临床试验课 14
2018/10/9
第二期： 疗效的初步临床研究
第二期是小规模的药物效果和安全 性的研究，这一期试验需要对每一 个病人进行严密观察。目的是筛选 出有效药物，排除无效或毒性过大 的药物，为第三期试验打基础。 (Pocock: 很少超过100-200例/每 药。)

2018/10/9 研究生临床试验课 15
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2018/10/9
研究生临床试验课
国际上关于药物 临床试验的分期
第一期：临床药理学毒理学研 究 第二期： 疗效的初步临床研究 第三期：全面的疗效评价 第四期：销售后的监测

2018/10/9 研究生临床试验课 13
第一期：临床药理学毒理学研 究



第一期是解决药物对人的安全问题。实验一 般在志愿者身上进行。但有时，如放射治疗 等，则必需是在病人身上进行。 第一期试验的主要目的是确定单一剂量。 通常采用药物递增试验。 药物评价的第一步是估计在达到病人不能 接受的毒性前的最大剂量。这种剂量称为最 大耐受剂量（Maximum Tolerance doseMTD）。开始剂量可由动物试验所得数据推 导，然后增加剂量以达到MTD。
研究生临床试验课 11
2018/10/9
非药物的临床试验
பைடு நூலகம்
Lawrence M. Friedman: <Fundamentals of Clinical trials>：

A clinical trial must employ one or more intervention techniques. These may be “prophylactic, diagnostic or therapeutic agents, devices, regimens, procedures, etc.”
2018/10/9 研究生临床试验课 4
学习方法
1.各种原理。 如：”为什么要随机化？“、”假阳性、 假阴性和样本大小估计的原理“。 2.各种概念及其应用。 如：”临床试验的分期“、”分析 集”、”CFLO“、“请洗期”、“双模 拟”、”优效性、等效性和非劣效性检 “ 3.不要背公式。
2018/10/9 研究生临床试验课 5
临床试验
2018/10/9
研究生临床试验课
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科学的临床试验
临床试验必须十分严格科学。
《药品临床试验管理规范》 Good Clinical Practice -GCP
2018/10/9 研究生临床试验课 7
临床试验的定义 《药品临床试验管理规范》


附录2：名词释义 1。临床试验（Clinical Trial):指任何在人体 （病人或健康志愿者）进行药品的系统性研 究，以证实或揭示试验用药品的作用、不良 反应/或试验用药品的吸收、分布、代谢和排 泄，目的是确定试验用药品的疗效与安全性。 注：是ICH (International Conference of Harmonization) GCP的定义的译文。
研究生临床试验课 8
2018/10/9
什么是药品
《药品临床试验管理规范》

附录2：名词释义
15。药品(Pharmaceutical
2018/10/9
Product): 指用于预防、治疗、 诊断人的疾病，有目的地调节 人体生理机能并规定有适应症、 用法和用量的物质。(与试验药 品不同)
研究生临床试验课 9
第三期：全面的疗效评价


在证明了药物有相当的效果之后，就 需要与当前的标准治疗方法进行比较。 这种比较应在条件相同的情况下进行， 并需要较大数量的病例。 第三期试验是最全面的严格的新药临 床科学研究。有些人把临床试验作为第 三期临床试验的同义词。
研究生临床试验课 16
2018/10/9
第四期：销售后的监测
临床试验
卫生统计与社会医学教研室 临床试验设计与统计分析研究室 金丕焕
2018/10/9 研究生临床试验课 1
绪论
2018/10/9
研究生临床试验课
2
讲课老师
金丕焕 邓 伟 汪涛
2018/10/9 研究生临床试验课 3
学习目的



了解临床试验的原理、步骤和方法。 为做好临床试验打下基础。 了解怎样科学严谨地进行临床医学的研究。 为做好研究设计和分析打好基础。 正确认识临床上和市场上的各种药物、医疗 技术和设备。 正确应用各种药物、医疗技术和设备。