,U6PI>:NC;TB-@FWp`ljcakgboe r{|*v t /|xy}|*y -z +,u{v ,~vw +yw +*+~|w s 0v}/v .|+*-X \Z [[^Y中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations（2011版）《中国药物经济学评价指南》课题组联系邮件地址：China.PEG@二O一一年四月九日II中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic EvaluationsIII中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations《中国药物经济学评价指南》课题组总 顾 问： 桑国卫 院士，全国人大常委会副委员长，中国农工民主党中央主席，中国药学会理事长组 长： 刘国恩 北京大学光华管理学院教授，中国药学会药物经济学专业委员会主任委员副 组 长： 胡善联 复旦大学公共卫生学院教授，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员吴久鸿 解放军306医院药学部主任，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员工作成员： 吴 晶 天津大学杨 莉 北京大学李洪超 中国药科大学董朝晖 国家人力资源和社会保障部李明晖 中国药科大学常精华 北京大学，诺和诺德<中国>制药有限公司史 宁 解放军306医院IV中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic EvaluationsV中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations专家组（按姓氏笔画排序）马爱霞 中国药科大学国际医药商学院教授卢凤霞 国家发展和改革委员会药品价格评审中心主任史录文 北京大学医学部药学院教授白慧良 中国非处方药物协会会长关志强 中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员孙利华 沈阳药科大学工商管理学院教授朱士俊 解放军301医院教授许嘉齐 国家食品药品监督管理局政策法规司巡视员余功斌 国家财政部社会保障司副司长吴 镭 国家自然科学基金委员会医学科学部医学科学七处处长宋瑞霖 中国药学会医药政策研究中心执行主任张命良 美国强生公司全球卫生经济与定价总监张宗久 国家卫生部医疗服务监管司司长张振忠 国家卫生部卫生发展研究中心主任李大魁 中国药学会副理事长，中国药学会医院药学专业委员会主任委员李少丽 中国药学会副理事长兼秘书长李幼平 四川大学华西公共卫生学院教授李玉珍 北京大学人民医院药剂科主任李树泉 澳大利亚纽卡斯尔大学教授陈 文 复旦大学公共卫生学院教授陈 怡 中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会卫生经济事务总监 陈 洁 复旦大学公共卫生学院教授陈盛新 第二军医大学药学院教授武志昂 沈阳药科大学工商管理学院教授罗 南 新加坡国立大学助理教授罗景虹 中国药物经济学杂志社社长郑 宏 国家卫生部药物政策与基本药物制度司司长姚 宏 国家人力资源和社会保障部医疗保险司司长郭剑英 国家发展和改革委员会价格司政策法规处处长VI中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations顾 海 南京大学政府管理学院公共卫生与医疗保障政策研究中心主任曾 渝 海南医学院副校长程晓明 复旦大学公共卫生学院教授董恒进 浙江大学医学院教授谢 锋 加拿大麦克马斯特大学助理教授熊先军 中国医疗保险研究会副会长谭延辉 台湾药师公会联合会药事照护发展中心执行长I中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations目 录引言（Introduction） (I)使用说明（Instructions） (1)执行摘要（Executive Summary） (5)指南1：研究问题（Study Question） (11)1.1 研究背景（Background） (13)1.2 研究目的与假设（Objectives and Hypothesis） (13)1.3 研究角度（Perspective） (13)1.4 目标人群（Target Population） (14)1.5 干预措施及对照选择（Interventions and Comparators） (15)指南2：研究设计（Study Design） (17)2.1 研究类型（Types of Study） (18)2.2 研究假定（Assumptions） (20)2.3 样本大小（Sample Size） (20)2.4 研究时限（Time Horizon） (21)指南3：成本（Cost） (23)3.1 成本的确认（Cost Identification） (25)3.2 成本的测量（Cost Measurement） (27)3.3 贴现（Discounting） (28)指南4：健康产出（Health Outcomes） (31)4.1 效果（Effectiveness） (33)4.2 效用（Utility） (34)4.3 效益（Benefit） (36)指南5：评价方法（Evaluation Techniques） (39)5.1 评价类型（Types of Evaluations） (41)5.2 增量分析（Incremental Analysis） (42)II中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations 指南6：模型分析（Modelling Analysis） (45)6.1 决策树模型（Decision Tree Models） (47)6.2 计量经济模型（Econometric Models） (49)指南7：差异性和不确定性（Variability and Uncertainty） (51)7.1 差异性分析（Variability Analysis） (53)7.2 不确定性分析（Uncertainty Analysis） (53)指南8：公平性（Equity） (57)指南9：外推性（Generalizability） (61)指南10：预算影响分析（Budget Impact Analysis） (65)10.1 基本作用（Role） (66)10.2 操作细则（Operations） (67)参考文献（References） (71)附录1：标准报告格式（Standard Reporting Format） (78)附录2：术语表（Terminology ） (83)I中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations引言（Introduction）医药技术是人类维护健康的重要手段。
研究表明，伴随着经济发展和收入水平的不断提高，人们消费结构中用于医疗服务的支出增长速度最快。
从全球资源配置来看，卫生总费用（Total Health Expenditure）占GDP比重平均在9.7%左右（WHO, 2010），中国目前约为5.1%（国家卫生部，2010）。
而且，中国的药品费用占卫生总费用的比重远高于其他国家和地区的平均水平。
可以预期，中国未来的医药卫生必将越来越成为社会资源配置的主导项目，因此，如何科学评估并有效配置医药资源将是中国实践科学发展观的重大议题。
药物经济学（Pharmacoeconomics）是人类为应对医药资源配置问题而发展起来的新兴交叉学科。
药物经济学应用经济学的理论基础，系统、科学地比较分析医药技术的经济成本和综合收益，进而形成决策所需的优选方案，旨在提高医药资源使用的总体效率。
鉴于药物经济学评价方法在应用和实践中所起的重要作用，其科学性和规范性将影响最终评价结果的适用价值。
根据世界主要发达国家的经验，如果没有系统的研究和评估规范，不同药物经济学的研究将可能因为研究设计和报告范式等方面的差异，导致其研究结果的标准和质量各异，从而影响药物经济学评价的可比性、科学性以及对医药卫生决策的参考意义。
为此，目前已经有32个国家和地区的相关部门制定出了适合本地区的34个药物经济学评价指南（Guideline），用于指导和规范药物经济学研究（ISPOR，2011）。
在人类21世纪的第一个十年，中国迈入了历史发展的新阶段，选择了科学发展观作为中国新阶段经济社会发展的指导原则，这在中国共产党十七届五中全会和”十二五”规划发展纲要中再次得以深化和彰显。
在此背景下，中国于2006年启动了前所未有的国家医药卫生体制改革，科学发展观自然成为了指导新医改的基本原则，医药卫生的制度安排和决策机制都亟待加强其科学论据基础，提高资源配置的综合效率。
由于药物治疗在当前中国医疗实践中的重要位置，药物政策问题成了中国新医改的焦点议题，也得到了国家有关部门在新医改政策中的高度重视，并特别明确了药物经济学的评价研究在未来的基本药物、药品定价和医保等政策中的重要作用。
2009年4月6日，国家公布的《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发[2009]6号）（以下简称《意见》）提出，将“建立科学合理的医药价格形成机制”，“对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度”。
《意见》明确指出了将应用药物经济学China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations来指导药品定价及其它相关政策的制定。
在国家发改委2010年新修订的《药品价格管理办法（征求意见稿）》（2010年6月1日）中提出，“可替代药品治疗费用差异较大的，可以以对照药品价格为基础，参考药物经济性评价结果进行调整”。
《2009年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》中，也明确指出在药品的调入和调出时，需考虑按照药物经济学原则进行疗效价格比较的结果。
2009年新出台的《国家基本药物目录管理办法（暂行）》中，也提出在基本药物专家库中需要包括药物经济学专家，“咨询专家组根据循证医学、药物经济学对纳入遴选范围的药品进行技术评价”。
中国的药物经济学研究开展较晚，到目前为止还没有系统性地应用于中国医药卫生的决策过程。
近年来，中国的研究者们每年发表的药物经济学文献数量大约在350-400篇之间，研究队伍和能力不断得以壮大和发展（刘国恩等，2009）。
与此同时，中国药物经济学研究质量参差不齐，规范性差，亟待提高和完善（陈文等，2004；李明晖等，2008；李海涛等，2009）。