Ø 促进干细胞分化为原红细胞 Ø 加速幼红细胞的分裂增殖和促进网织细胞的成熟和释放 Ø 稳定红细胞膜，提高红细胞膜抗氧化能力
【临床适应症】
Ø 肾衰性贫血----特效药 Ø 多发性骨髓瘤相关的贫血和骨髓增生异常及骨癌引起贫血 Ø 癌症化疗药物（如顺铂）引起贫血 Ø 结缔组织病如红斑狼疮和类风湿关节炎所致贫血
【不良反应】
Ø 高血压、高血压脑病、流感样症状、凝血反应 Ø 脑血栓、癫痫患者或其他中枢神经系统病变的患者慎用
四、细胞集落刺激因子
粒细胞集落刺激因子（G-CSF）
【药理作用】 粒细胞前体的选择性生长剂及分化因子 【临床应用】 Ø 用于加强宿主抵抗力，防感染 Ø 保持造血功能，防止抗癌药等损伤骨髓 Ø 通过诱导分化，消灭造血系肿瘤（白血病）细胞
• 生化药品：包括氨基酸、核苷、核苷酸及其衍生物、多肽、 酶、辅酶、脂质及多糖类等生化物质。 Ø 部分为非处方药。
第一节 细胞因子
一、干扰素
机体受到病毒感染刺激时，免疫细胞通过免疫应答反应而 产生的低分子糖蛋白。 Ø 人类的干扰素有α、β 、γ 三型Ø 生产的主要品种
• IFN-α-1b、α-2a、α-2b：抗病毒、抗肿瘤、免疫 调节。
现超敏反应 Ø 如：乙型脑炎疫苗、狂犬疫苗等
减毒活病毒疫苗：
Ø 选用抗原性与野毒株一致而稳定无毒或显著减毒的活病毒突变株作为疫苗 Ø 缺点： ①野毒株感染可干扰疫苗株的免疫效果；②在接种者体内增殖中有
重组人白介素-12（rHuIL-12）
【药理作用】
Ø 能促进Thl细胞发育，诱导CTL和NK细胞的细胞毒活 性并促进其分泌INF-γ、TNF-α、GM-CSG等细胞因 子
Ø 具有重要抗细胞内病毒作用
【临床应用】
Ø 慢性乙型肝炎治疗
三、促红细胞生成素
重组人促红细胞生成素（rHuEPO） 【药理作用】
全国普通高等中医院校药学类专业“十三五”规划教材 （第二轮规划教材）
药理学
第四十三章 生物技术药
目录
1．细胞因子 2. 疫苗 3. 其他生物技术药物 4. 基因治疗
教学目标
❖ 学习目的
▪ 通过学习生物技术药物基础知识，为使用生物制品时 严格掌握适应证、使用方法提供理论依据。
❖ 学习重点
▪ 细胞因子、疫苗、激素类生物制品、人血液制品、酶 激活剂及酶类生物制品、抗毒素或免疫血清等在疾病 预防、治疗和诊断中的药理作用和临床应用。
概述：生物技术药
• 生物制品：以微生物、寄生虫、动物毒素、生物组织作为 原始材料，采用生物学工艺或分离纯化技术制备。
• 生化药品：从动物、植物和微生物等生物体中经分离提取、 生物合成、生物-化学合成、DNA重组等生物技术获得。
• 生物制品：包括疫苗、毒素、类毒素、免疫血清、血液制 品、免疫球蛋白、抗原、细胞因子、激素、酶、发酵产品、 单克隆抗体、DNA重组产品、体外免疫诊断制品等。 Ø 必须凭医生处方使用，使用时应严格掌握适应证、方 法、剂量及禁忌。
（与阿昔洛韦及齐多夫定等抗病毒药合用）
五、肿瘤坏死因子
肿瘤坏死因子-α（tumor necrosis factor, TNF –α）
【药理作用】 Ø 杀伤和抑制肿瘤细胞 Ø 提高中性粒细胞吞噬能力 【临床应用】 Ø 对多种肿瘤如MethA肉瘤、乳腺癌、结肠癌等有效。 Ø 与放线菌素D、阿霉素、TNF-γ联合应用于子宫、卵巢、口腔及绒癌
【不良反应】
Ø 流感样反应、毛细管渗漏; 心、肺、肾等系统的不良反应。
白介素-3（IL-3）
【药理作用】 Ø 多能集落刺激因子: 促进骨髓中多能造血干细胞的定 向分化与增殖，产生各种类型的血细胞。
【临床应用】 Ø 放射引起损伤或化疗的造血系统重建或骨髓增生不 良症。 Ø 自身骨髓或异体骨髓移植与抗癌治疗后防止白细胞 减少症。
• IFN-γ：抗病毒、免疫调节。
【临床应用】
抗病毒治疗：慢性乙型肝炎、丙型肝炎及丁型肝炎、带 状疱疹、复发性疱疹等。
抗肿瘤治疗：毛细胞白血病、艾滋病的Kaposi肉瘤、 非霍奇金淋巴瘤、慢性髓样白血病、多发性骨髓瘤等。
【不良反应】
流感样症状：疲倦、发烧、寒战等，停药后缓解。 骨髓抑制、神经系统反应：高剂量长期使用。
等，对肿瘤细胞的杀灭具有协同作用。
六、生长因子
重组碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）
【药理作用】 Ø 促进血管新生 Ø 促进骨、软骨组织及肌肉、皮肤等软组织的再生和修复 Ø 促进晶状体上皮细胞及角膜的再生和修复 Ø 促进受损神经组织的修复 【临床应用】 Ø 神经系统疾病（如帕金森病、神经性肌肉萎缩、脑外伤后遗症及视神经
第二节 疫苗
• 疫苗：用细菌、病毒、肿瘤细胞等制成的可使 机体产生特异性免疫的生物制剂，通过疫苗接 种使接受方获得免疫力，属主动免疫制剂。 Ø病毒类疫苗 Ø细菌类疫苗 Ø联合疫苗 Ø基因工程疫苗
病毒类疫苗
灭活病毒疫苗：
Ø 将纯化的病毒感染性灭活，但不损伤病毒结构蛋白而制成 Ø 是完整的病毒，可诱生循环抗体，获得免疫力 Ø 缺点：①制备中可能有残留的活病毒；②加强免疫或后续病毒感染时可能出
萎缩等） Ø 一般外伤（烧伤、骨损伤、烫伤及慢性溃疡以及瘘管等）
神经生长因子（nerve growth factor，NGF）
【药理作用】 Ø 营养支持：维持正常神经元功能 Ø 修复损伤的神经元 Ø 诱导发育期的神经纤维定向生长 Ø 通过神经内分泌轴改变淋巴器官微环境，参与免疫调节
【临床应用】 Ø 神经元退行性病变：如早老性痴呆与神经系统的损伤修复 Ø 某些神经性肿瘤的治疗
二、白介素类
重组白介素-2（rIL-2）
【药理作用】
Ø T细胞生长因子: 促进Tc细胞、B细胞、NK细胞分化增殖。
【临床应用】
Ø 抗肿瘤治疗: 如白血病、肾细胞瘤、恶性黑色素瘤等，特别是 对恶性胸膜肿瘤具有选择性治疗效果;与顺铂联合腔内注射治 疗恶性浆膜腔积液。
Ø 抗病毒治疗: 如改善慢性活动性肝炎。
粒巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）
【药理作用】参与造血调节过程，促进正常造血细胞增殖分化 【临床适应症】 Ø 再生障碍性贫血、骨髓再生不良综合征 Ø 髓移植（自身骨髓移植后，促使血液学的重建） Ø 骨、癌症放化疗以及各种原因引起的粒细胞减少 Ø 提高AIDS患者白细胞水平，减少潜在性的感染并发症