核糖核酸
（缩写为RNA，即Ribonucleic Acid)，存在于生物细胞以及部分病毒、类病毒中的遗
传信息载体。由至少几十个核糖核苷酸通过磷酸二酯键连接而成的一类核酸，因含核糖而
得名，简称RNA。RNA普遍存在于动物、植物、微生物及某些病毒和噬菌体内。RNA和
蛋白质生物合成有密切的关系。在RNA病毒和噬菌体内，RNA是遗传信息的载体。RNA
一般是单链线形分子；也有双链的如呼肠孤病毒RNA；环状单链的如类病毒RNA1983年还
发现了有支链的RNA分子。
在细胞中
根据结构功能的不同，RNA主要分三类，即tRNA（转运RNA）, rRNA（核糖体RNA）,
mRNA（信使RNA）。mRNA是合成蛋白质的模板，内容按照细胞核中的DNA所转录；tRNA
是mRNA上碱基序列（即遗传密码子）的识别者和氨基酸的转运者；rRNA是组成核糖体
的组分，是蛋白质合成的工作场所。 在病毒方面，很多病毒只以RNA作为其唯一的
遗传信息载体（有别于细胞生物普遍用双链DNA作载体）。 1982年以来，研究表明，
不少RNA，如I、II型内含子，RNase P，HDV，核糖体大亚基RNA等等有催化生化反应
过程的活性，即具有酶的活性，这类RNA被称为核酶（ribozyme）。 20世纪90年代以
来，又发现了RNAi（RNA interference，RNA干扰）等等现象，证明RNA在基因表达调
控中起到重要作用。
在RNA病毒中
RNA是遗传物质，植物病毒总是含RNA。近些年在植物中陆续发现一些比病毒还小
得多的浸染性致病因子，叫做类病毒。类病毒是不含蛋白质的闭环单链RNA分子，此外，
真核细胞中还有两类RNA，即不均一核RNA（hnRNA）和小核RNA（snRNA）。hnRNA
是mRNA的前体；snRNA参与hnRNA的剪接（一种加工过程）。自1965年酵母丙氨酸tRNA
的碱基序列确定以后，RNA序列测定方法不断得到改进。目前除多种tRNA、5SrRNA、
5.8SrRNA等较小的RNA外，尚有一些病毒RNA、mRNA及较大RNA的一级结构测定已
完成，如噬菌体MS2RNA含3569个核苷酸。
RNA指ribonucleicacid核糖核酸核糖核苷酸聚合而成的没有分支的长链。分子量比DNA小，
但在大多数细胞中比DNA丰富。RNA主要有4类，即信使RNA（mRNA），核糖体RNA
（rRNA），转移RNA（tRNA），微小RNA（microRNA，miRNA）。这4类RNA分子都是
单链，但具有不同的分子量、结构和功能。 在RNA病毒中，RNA是遗传物质，植物
病毒总是含RNA。近些年在植物中陆续发现一些比病毒还小得多的浸染性致病因子，叫做
类病毒。类病毒是不含蛋白质的闭环单链RNA分子，此外，真核细胞中还有两类RNA，即
不均一核RNA（hnRNA）和小核RNA（snRNA）。hnRNA是mRNA的前体；snRNA参与
hnRNA的剪接（一种加工过程）。自1965年酵母丙氨酸tRNA的碱基序列确定以后，RNA
序列测定方法不断得到改进。目前除多种tRNA、5SrRNA、5.8SrRNA等较小的RNA外，
尚有一些病毒RNA、mRNA及较大RNA的一级结构测定已完成，如噬菌体MS2RNA含3569
个核苷酸
miRNA
MicroRNAs（miRNAs）是在真核生物中发现的一类内源性的具有调控功能的非编码
RNA，其大小长约20~25个核苷酸。成熟的miRNAs是由较长的初级转录物经过一系列核
酸酶的剪切加工而产生的，随后组装进RNA诱导的沉默复合体，通过碱基互补配对的方式
识别靶mRNA，并根据互补程度的不同指导沉默复合体降解靶mRNA或者阻遏靶mRNA的
翻译。最近的研究表miRNA参与各种各样的调节途径，包括发育、病毒防御、造血过程、
器官形成、细胞增殖和凋亡、脂肪代谢等等。
snRNA
除了上述几种主要的RNA外，细胞内还有小核RNA(smallnuclearRNA，snRNA)。它是
真核生物转录后加工过程中RNA剪接体（spilceosome）的主要成分。现在发现有五种snR
NA，其长度在哺乳动物中约为100-215个核苷酸。snRNA一直存在于细胞核中，与40种左右
的核内蛋白质共同组成RNA剪接体，在RNA转录后加工中起重要作用。另外，还有端体
酶RNA(telomeraseRNA)，它与染色体末端的复制有关；以及反义RNA(antisenseRNA)，它
参与基因表达的调控。 上述各种RNA分子均为转录的产物，mRNA最后翻译为蛋白
质，而rRNA、tRNA及snRNA等并不携带翻译为蛋白质的信息，其终产物就是RNA。
法尔和梅洛的发现
科学家在矮牵牛花实验中所观察到的奇怪现象，其实是因为生物体内某种特定基因“沉
默”了。导致基因“沉默”的机制就是RNA干扰机制。 此前，RNA分子只是被当作从
DNA（脱氧核糖核酸）到蛋白质的“中间人”、将遗传信息从“蓝图”传到“工人”手中的“信使”。
但法尔和梅洛的研究让人们认识到，RNA作用不可小视，它可以使特定基因开启、关闭、
更活跃或更不活跃，从而影响生物的体型和发育等。 诺贝尔奖评审委员会在评价法尔
和梅洛的研究成果时说：“他们的发现能解释许多令人困惑、相互矛盾的实验观察结果，并
揭示了控制遗传信息流动的自然机制。这开启了一个新的研究领域。”
siRNA 的作用原理
RNA干涉（RNAi）在实验室中是一种强大的实验工具，利用具有同源性的双链RNA
（dsRNA）诱导序列特异的目标基因的沉寂，迅速阻断基因活性。siRNA在RNA沉寂通道
中起中心作用，是对特定信使RNA（mRNA）进行降解的指导要素。siRNA是RNAi途径
中的中间产物，是RNAi发挥效应所必需的因子。siRNA的形成主要由Dicer和Rde-1调控
完成。由于RNA 病毒入侵、转座子转录、基因组中反向重复序列转录等原因,细胞中出现
了dsRNA，Rde-1(RNAi缺陷基因-1)编码的蛋白质识别外源dsRNA，当dsRNA达到一定量
的时候，Rde-1引导dsRNA与Rde-1编码的Dicer（Dicer是一种RNaseIII 活性核酸内切酶，
具有四个结构域：Argonaute家族的PAZ结构域，III型RNA酶活性区域，dsRNA结合区域
以及DEAH/DEXHRNA解旋酶活性区）结合，形成酶-dsRNA复合体。在Dicer酶的作用
下，细胞中的单链靶mRNA（与dsRNA具有同源序列）与dsRNA的正义链互换，原来dsRNA
中的正义链被mRNA代替而从酶-dsRNA复合物中释放出来，然后，在ATP的参与下，细
胞中存在的一种RNA诱导的沉默复合体RNA-induced silencing complex （RISC，由核酸内
切酶、核酸外切酶、解旋酶等构成，作用是对靶mRNA进行识别和切割）利用结合在其上
的核酸内切酶的活性来切割dsRNA上处于原来正义链位置的靶mRNA分子中与dsRNA反
义链互补的区域，形成21-23nt的dsRNA小片段，这些小片段即为siRNA。RNAi干涉的关
键步骤是组装RISC和合成介导特异性反应的siRNA蛋白。siRNA并入RISC中，然后与靶
标基因编码区或UTR区完全配对，降解靶标基因，因此说siRNA只降解与其序列互补配对
的mRNA。其调控的机制是通过互补配对而沉默相应靶位基因的表达，所以是一种典型的
负调控机制。siRNA识别靶序列是有高度特异性的，因为降解首先在相对于siRNA来说的
中央位置发生，所以这些中央的碱基位点就显得极为重要，一旦发生错配就会严重抑制RNAi
的效应。
RNA干扰技术的前景
RNA干扰技术不仅是研究基因功能的一种强大工具，不久的未来，这种技术也许能用
来直接从源头上让致病基因“沉默”，以治疗癌症甚至艾滋病，在农业上也将大有可为。从
这个角度来说，“沉默”真的是金。美国哈佛医学院研究人员已用动物实验表明，利用RNA
干扰技术可治愈实验鼠的肝炎。 目前，尽管尚有一些难题阻碍着RNA干扰技术的发
展，但科学界普遍对这一新兴的生物工程技术寄予厚望。这也是诺贝尔奖评审委员会为什
么不坚持研究成果要经过数十年实践验证的“惯例”，而破格为法尔和梅洛颁奖的原因之一。
诺贝尔生理学或医学奖评审委员会主席戈兰·汉松说：“我们为一种基本机制的发现颁奖。这
种机制已被全世界的科学家证明是正确的，是给它发个诺贝尔奖的时候了。”