分析中混杂因素的控制
例子3：为鉴别胃癌、胃炎、非胃病患者，各测定了50 名对象的铜兰蛋白等指标，其中铜兰蛋白的观察结果如 下:
胃癌 228 235 143 187 250 … 胃炎 100 153 178 143 200 … 非胃病 98 123 170 100 120 …
问：三种人的铜兰蛋白有无不同？ 能否根据测定的铜兰蛋白数据对患者进行初步诊断？
假设检验及判别诊断
例子4：研究心肌梗死患者预后的影响因素，以是否发 生心性死亡作为观察结果指标，对116名心梗患者的22 个可能影响预后的因素进行观察和记录
结局指标：心性死亡 预后因素：年龄、性别、高血压病、心梗位置、心梗分级、
传导阻滞、溶栓治疗，….，等
哪些预后因素与发生心性死亡有关系？ 关系的强度如何？
（二）分析目的
对临床资料进行统计描述
• 描述性统计分析方法 • 如，均数，中位数，标准差，百分比，频数分布等
估计总体参数
• 95%可信区间
对几组资料进行差异性检验
• 假设检验方法 • 如，t检验，卡方检验，方差分析，秩和检验等
探讨变量之间的关系，或者自变量（影响因素） 对应变量（结果变量）的影响大小
方差齐性
◦ 方差是否齐同（相等） ◦ 粗略判断
两组标准差之比在2.5倍以上，就得警惕方差不齐
描述数值变量资料的常用指标
指标名称 均数（X） 中位数（M） 几何均数（G） 标准差(s) 四分位数间距 极差（R） 变异系数（CV）
适用的资料 正态分布或近似正态分布 偏态分布、分布未知、两端无界 对数正态分布、等比资料 正态分布或近似正态分布 偏态分布、分布未知、两端无界 观察例数相近的数值变量 比较几组资料间的变异大小
中位数
平均水平
偏态分布 变异水平
P25，P75 四分位数间距
均数
平均水平
近似正态分布
标准差
论文中最常用组合
正态分布或近似正态分布:
•
均数 与 标准差
偏态分布或未知分布
•
中位数 与 P25、P75（四分位数间距）
（二）分类变量资料的描述
通常需要描述各个类别的频数及频率（百分比）
108 名高血压患者的疗效
30
2
6.7
15~
9400
1786
19.0
127
27
21.3
45~
4900Biblioteka 7350150.0
25
42
168.0
65~
2000
17400
870.0
5
48
960.0
合计
21300 28128
132.1
213
140
65.7
矛盾：移民组的发病率在各个年龄组均高于英格兰和威尔 士组，为什么它的合计发病率反而低？
影响因素筛选—回归分析
统计学在医学科研中作用
统计学是进行医学科研的重要工具 满足统计学原则要求是保障医学科研科学性的前提 采用恰当的统计学方法是研究结论可靠、可信的前提 课题申报、论文撰写均有明确的统计学要求
二、合理选择统计方法的四个因素
研究设计 分析目的 资料类型 数据特征
疗效 频数 百分比(%)
治愈 46
42.6
显效 29
26.9
有效 18
（一）研究设计
析因设计
--同时研究多个实验因素对结果的影响 --例如，研究药物剂量(3mg、6mg)及给药方式(口服、肌注) 对结果的影响，每种组合均需要做试验(3mg+口服，3mg+肌 注， 6mg+口服，6mg+肌注)，为2×2析因设计
重复测量设计
--同一对象在不同时间点上进行某个指标的观测，以分析该 指标在时间上的变化。 --临床上很常见的一类资料
临床科研中 常用统计方法及选择
2014.6 CQMU.PB
主要内容
统计学方法有什么用？ 合理选择统计方法的四个因素 数据资料的描述 数据资料的组间比较 变量间关系研究
一、统计学方法有什么用？
一张关于统计学的图片
几个例子
例子1：一研究者宣布找到一种治疗某病的新药， 试验的结果如下：
药物 新药 安慰剂
无序分类：指类别或属性间无顺序、程度之分
例如，性别（男、女）为二分类 血型（A、B、AB、O）为多分类
有序分类：指类别间存在着次序，或程度上的差异。
例如，治疗效果：无效、好转、显效、治愈 实验室检验：–、+、++、+++
（四）数据特征
任何统计方法都有自己的适用条件，只有当某个或某些条 件满足时，统计计算公式才成立
（一）研究设计
完全随机设计（成组设计）
--最常见，最易实施的实验设计方案 --将研究对象随机分配到几个组，然后做实验
配对设计(区组设计)
--将具有相似特征的研究对象配成对子，然后再将每个对子 的对象随机分配到两个组进行实验
--常见形式：同源配对（如样品一分为二） 异源配对（按性别、体重、年龄配对） 自身前后配对（试验前后的对比）
例数 60 50
有效 42 25
有效率 70% 50%
该新药是否值得推广？
假设检验及临床优效性检验
例子2：英国某年全人口统计资料
英格兰和威尔士
移民
年龄 分组
人口 (千人)
发病数
发病率 (10 万)
人口 (千人)
发病数
发病率 (10 万)
0~
1900
1406
74.0
5~
3100
186
6.0
26
21
80.8
◦ 多变量分析方法 ◦ 如，线性相关，线性回归，Logistic回归，Cox回归、生存分析等
（三）资料类型
数值变量资料 无序分类变量资料 有序分类变量资料
－ 计量资料 － 计数资料 － 等级资料
数值变量：每一个观察对象都有一个数值，且大小差异有意义
例如，血红蛋白(g/L)，住院天数，产前检查次数，住院费用
3 43 男 A 10.93 异常 有效
4 59 女 B 14.67 异常 无效
…
…
…
108 54 男 B 16.80 正常 无效
（一）数值变量资料的描述
通过绘制直方图可以直观了解数据的分布
平均水平
平均水平
变异水平 偏态分布
近似正态分布
偏态分布形状
研究中，右偏态分布更常见，如住院时间，住院费用，病程等 左偏态分布较少见，如考生成绩有时呈左偏态分布
适用条件可根据数据特征来判断
• 数据的分布特征（正态、偏态） • 方差齐性 • 理论数大小 • 样本量大小
三、数据资料的描述
108例高血压患者治疗后临床记录
编号 年龄 性别 治疗组 舒张压 心电图 疗效
NO X1 X2 X3 X4 X5 X6
1 37 男 A 11.27 正常 显效
2 45 女 B 12.53 正常 有效