年 份 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 年平均数
美国 21 27 36 24 40 47 22 31
日本 30 34 41 23 52 30 46 39
欧盟 16 29 27 32 52 45 33 31
中国* 16 16 9 20 8 11 7 12
*含进口
全球Me-too改良创新新药 （化学+生物药）批准数目
2010. JAMA. 2017 May 9;317(18):1854-1863. doi: 10.1001/jama.2017.5150.
二 创新指数与创新贡献
创新指数与创新贡献
新药创新指数是全球首次对全球主要国家/地区新药研
原创 药物 20
发，整体实力的量化指数，旨在对新药板块的投资， 战略布局，发展方向提供一个量化指标 （药渡）
Safety Efficacy NDA ND
上市 100 50 10 2 Marketing 1
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
Development 7-10 years （年）
Liu CX, Constantinides PP. Li YZ. Acta Pharm Sin B, 2014, 4(2):112-119.
2001-2017
按完成临床前研究分析在研新药年年增长
临床前新药增长较快，而注册成功率处于低位
2016/2017
新药研发热点还是抗癌药物
新实体分子、生物大分子和改良行新分子成功率也有差异
Neckermann C. 10 year study on Clinical Development Success Rates. [2016-6-8] / pulse/ 10-year-study-clinical-development-success-rates-christian-neckermann
71个延迟批准新药 37个药物(52.1%) 安全性 28个药物(39.4%) 有效性 48个只存在有效性 31.3%的新药通过 后审批上市 39个只存在安全性 61.5%的新药通过 后期审批上市
2000-2012年美国FDA新分子实体332个药物上市申请审批概况
批准上市新药安全问题严重不可忽视
美国医学会期刊(JAMA)2017年5月9日发布的一项研 究显示，在美国 FDA 批准的药品中，近三分之一的 药品在获批之后发现安全性风险。研究表明在新治 疗药品进入市场后需要开展持续监测 2001年至2010年间批准的222个产品 （1）发现其中 32%（71 个）的药品批准后出现 的安全性问题 （2）3 个药从市场上撤出，7个有效性问题 （3）要求 61 个用黑框警告安全性问题
Abernathy 等在Technol Rev 提出 转化研究用于产业发明 New Eng Med J 提出 “Translation”的医学概念
1967
FDA新药研发的“转化研究”路径
1960年代以来美国FDA创新的新药研发的 “转换研究”模式是一“万里挑一” 的模式
开始 StartActivity 10000 Discovery 1-2 2-4 Research
年份 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 年平均数 美国 12 12 14 12 15 13 11 13 日本 3 3 5 7 13 7 3 6 欧盟 4 6 3 8 6 8 10 6 中国 1 6 0 4 1 0 4 2
Downing NS, Shah ND, Aminawung JA, Pease AM, Zeitoun JD, Krumholz HM, Ross JS. Postmarket Safety Events Among Novel Therapeutics Approved by the US Food and DrugAdministration Between 2001 and
美国NIH应用转化医学改革科 研管理，提高研究效率
2003 转化医学杂志J. Transl. Med. 问世 2003 1996 1992 1978 1972
Elias 在Science杂志全面阐明 转化医学的概念
Graghty 在 Lencet 杂志 提出转化 医学 translational medicine Choi在 Science杂志提出从实验 室到临床的概念
创新 艰巨 性
1993-2016年平均批准新药为30个
高成本
长周期 低成功 率
导致新药上市申请失败的主要原因
151个新分子实体药物申请失败（安全性、有效性、说明书生产控制）
89个新药存在有效性问题 48个新药仅有效性 41个新药有效和安全性 80个新药存在安全性问题 39个新药仅安全性 41个新药有效性安全性 19个新药存在化学生产控制 6个新药存在说明书 80个从未批准新药 43个药物(53.8%)安全性 61个药物(76.3%) 有效性
从转化医学到精准医学与精准药学认识
创新药物研发的难点和挑战
一
研发难！
新药研发“转化研究” 艰难
难！难？难！？
转化医学 （转化研究） 发展50年的历程 （1967-2017）
2012
建立基金开展转换科学研究
2009 Science 杂志创刊转化医学子刊 2006 2003 美国NIH设立转化医学奖， 鼓励其研究模式的应用
从I期临床开始能进入新药申请的比例 不到在研药物的十分之一
Neckermann C. 10 year study on Clinical Development Success Rates. [2016-6-8] / pulse/ 10-year-study-clinical-development-success-rates-christian-neckermann
改良型 创新药物 5
新复方、新适 应症、新剂型
3
仿制药物
以“加权系数”最为评定 创新指数的标准来计算
1
市场指数：中国医药市场位列世界第二
研发投入指数
国医药研发投入增长快速，近10年复合增长超过30%
来源于 IMS Health
全球新药批准数目（化学药+生物技术药）
来源：药渡数据, 2017-7