注：是ICH (International Conference on Harmonization) GCP（Good Clinical Practice） 中定义的译文。
临床试验的特点
临床试验属于实验研究，受试对象通常是患 者
对干预措施进行前瞻性追踪研究 需经历从探索到确证的递进性过程 整个过程影响因素错综复杂，偏倚随ent died of.
R.A.Fisher
内容
实验研究的概念和特点 实验设计的三要素 实验设计的三原则 实验设计的类型 样本含量的估计
医学史上第一次临床试验
自从世界上有了船，有了航海，有了以船为 家，周游世界的海员，就有了一种病。
当船员们夜以继日地航行于茫茫大海，很多 人就会莫明其妙地出现疲乏无力、牙床溃烂、 皮肤淤斑等，以至于不能正常工作，这种病 当时被叫做“坏血病”
受试对象
例：研究某药物对高血压的治疗效果 宜选用II期高血压患者为受试对象 I期高血压患者血压波动较大 III期高血压患者对药物不够敏感
受试对象
患者： 公认的疾病诊断标准 纳入标准（inclusion criteria） 排除标准（exclusion criteria） 依从性好：依从性指受试对象在试验过程 中对于处理因素的服从程度。 由于各种原因退出试验的可能性小。
医学史上第一次临床试验
1747年5月20日，苏格兰海军军医James Lind 在公海海域的一条叫做Salisbury的船上开始 用他设计的方法来给12名船员治疗。
James Lind把12名船员安排在同一房间里， 饮食也相同。不同的是，将12名船员俩俩一 组，分别给他们不同的方法治疗：两个人给 苹果酒；两个人给硫酸丹剂；两个人给醋； 两个人给海水；两个人给香料、大蒜和芥子 的混合物；两个人给桔子和柠檬。
医学统计学
实验设计experimental design
余红梅
Department of Health Statistics School of Public Health, Shanxi Medical University
医学研究的四大步骤
研究设计 搜集资料 整理资料 分析资料
统计学家与科学研究者的合作应该在实验设计阶
直接影响研究的质量—科学性。
实验研究的特点
处理因素是研究者根据研究目的人为设置的， 是在研究者完全或部分控制的“非自然条件 下”进行的研究。
受试对象接受何种处理与水平是由随机分配 而定的。
证据的可靠性强
二、实验设计的三要素
受试对象（subject） 实验因素（处理因素，treatment） 实验效应（effect）
段，而不是在需要数据处理的时候。
To call in the statistician after the experiment is
done may be no more than asking him to perform
a postmortem examination: he may be able to say
医学史上第一次临床试验
6天过去后，接受桔子和柠檬治疗的海员一 个可以正常工作了，另一个也可以帮助医生 照顾其他病人了。
1753年，Lind以“A treatise of the scurvy”为 题，报告了上述试验的结果。
从那以后，医生就用桔子和柠檬来治疗坏血 病。当然，直到维生素C被发现后，桔子和 柠檬治疗坏血病的机制才得以阐明。而Lind 医生做梦也没有想到，他的试验成为医学史 上第一次临床试验，开创了临床试验的先河。
受试对象
衡量病人依存性的方法：
清数剩余药量法： 依存性＝（实际服用的药量/处方量）×100％
生物化学测定法： 用生化等方法测定病人血液中药物浓度水平
样本获取-来自研究生开题报告
人参皂甙Rg3治疗子宫内膜异位症体外实验 研究
子宫内膜异位症患者的在位及异位内膜细胞 组：选取2006年4月至2007年4月因子宫内膜 异位症在某医院妇产科行腹腔镜术或剖腹术 的住院患者15-30例，均于月经第3-13天施术， 取在位内膜和异位内膜组织，术后病理组织 检查证实为子宫内膜异位症。
例：某中药治疗十二指肠溃疡疗效观察
纳入标准：①年龄在18～70岁之间;②入选 前3～5天内经胃镜检查证实为活动期十二指 肠溃疡,溃疡长径在0.4ｃｍ～2ｃｍ之间,溃 疡数不超过2个;③入组前48小时内停服一切 抗溃疡药物。
排除标准：①复合性溃疡或溃疡数超过2个 ; ②有溃疡严重并发症 (出血、穿孔、癌变 等 )史;③有胃、十二指肠手术史;④孕妇或 哺乳期妇女;⑤心、肝、肾功能异常者;⑥正 在服用非类固醇抗炎药或皮质激素类药物。
后来，为了纪念James Lind和这次试验，还 发行了邮票。
一、实验研究的概念
将一组随机抽取的受试对象随机分配到两个 或多个处理组，观察比较不同处理组的效应， 称为实验研究（experimental study）。
专业设计和统计设计的结合 专业设计指研究者对专业知识的把握能力，
直接影响研究的深度和水平—先进性。 统计设计指研究者对统计学知识的正确应用，
正常妇女的子宫内膜细胞组：为同期本院门 诊正常育龄妇女共15例，于放置宫内节育器 前行细管吸宫法获取子宫内膜，术后病理组 织检查证实无病理改变。
一、临床试验的定义、特点与要求
临床试验（clinical trial):指对人类对象进行的 任何意在发现或证实一种试验用药品的临床、 药理学和（或）其他药效学作用；和（或） 确定一种试验用药品的任何不良反应；和 （或）研究一种试验用药品的吸收、分布、 代谢和排泄，以确定药物的安全性和（或） 有效性的研究。
处理因素 受试对象 实验效应
（一）受试对象（subject）
实验分类 受试对象
动物实验 动物
临床试验 患者或健康人
实验室研究
来自人或动物的器官、组织、 细胞、基因及代谢物等生物 材料
受试对象
1、受试对象的“质”： 同质性（homogeneity） 敏感性：对处理因素敏感 稳定性：实验效应稳定