➢ 适合>40岁或<40岁但无相合同胞供者的AA患者； ➢ 血液学缓解率约60%～80%，5年生存率约75%； ➢ 复发率30%～40%，再次IST缓解率30%～60%； ➢ 起效慢，全血少持续时间长，感染、血小板输注无效发生多； ➢ 治疗反应常不完全，20%-40%长生存者血象不完全正常； ➢ 无早期预测疗效方法； ➢ 克隆演变：IST后11年 PNH:10%; MDS/AL:8%;实体瘤:11%
85%±2% 77%±4% 71%±7% 68%±8%
48%±10%
Passweg J R, Hematology Am Soc Hematol Educ Program,2010,2010:36-42
APHCON: AA treatment guideline
APHCON: AA treatment guideline
Marsh J C, et al . Br J Haematol,2009,147(1):43-70. Frickhofen N, et al. Blood,2003,101(4):1236-1242.
AA 的移植现状
Actuarial survival for patients undergoing HLA identical sibling BMT for SAA according to age
Peinemann, F, et al. PLoS One, 2011. 6(4): p. e18572.
Peinemann, F, et al. PLoS One, 2011. 6(4): p. e18572.
Peinemann, F, et al. PLoS One, 2011. 6(4): p. e18572.
HLA全相合同胞供者移植
干细胞来源—BM VS PBSC+BM
BM（25例）
PBSC/+BM （93例）
OS 90.3% 82.0%
Univaritate analysis
P-value
DFS
0.317
77.4% 78.7%
P-value 0.788
Ahmed P, et al. J Coll Physicians Surg Pak,2012,22(9):553-559.
CIBMTR资料：1999-2004年1300例SAA
患 者 年 龄 与 移 植 疗 效
Gupta V, et al. Haematologica,2010,95(12):2119-2125
HLA全相合同胞供者移植
EBMT数据: 1999-2009年：2316例SAA
患 者 年 龄 与 移 植 疗 效
Marsh JCW. Blood Rev 2005;19:143–151.
AA的移植现状
➢ 是目前唯一可治愈AA的手段； ➢ 主要阻碍:GF、GVHD及配型困难； ➢ 5Y OS 75%～90%,疗效受年龄及移植中心水平影响； ➢ 移植并发症多,风险大,费用较高。
Marsh J C, et al. Br J Haematol,2009,147(1):43-70.
SAA患者的造血干细胞移植选择
SACN.THYM.15.11.2475
内容
➢ AA的治疗现状 ➢ HLA全相合同胞供者移植 ➢ 无关供者移植 ➢ 单倍体供者移植
UK Guideline For Management of Severe Aplastic Anemia
Marsh JC et all. Br J Haematol. 2009;147:43-70.
WPSAA-EBMT
Bacigalupo A, et al. Haematologica,2012,97(8):1142-1148.
HLA全相合同胞供者移植
干细胞来源——BM VS PBSC
EBMT-CIBMTR资料
OS
OS
Bacigalupo A, et al. Haematologica,2012,97(8):1142-1148.
Frickhofen 43 32 (7-80) ALG+MP+CSA 70% at 4mo 45% 11y OS 58%
41 32 (2-67) ALG+MP
41% at 4mo 30% 11y OS 54%
Rosenfeld 122 35
ATG+MP+CSA 60% at 3mo 35% 7y OS 55%
UK Guideline For Management of Non Severe Aplastic Anemia
Marsh JC et all. Br J Haematol. 2009;147:43-70.
Results of Selected Studies of IST for AA
Study N Age Treatment Response Relapse Surv预处理方案
➢ WPSAA-EBMT： ≤30岁，推荐Cy联合ATG的非清髓预处理方案 Cy:200mg/kg（分4天：-6d～-3d） ATG:12.5～15mg（分4天；-6d～-3d)
GF:1-43%;Ⅱ-IVaGVHD:0-88%;cGVHD:3-27%; NO response to IST:6-71%;Overal MRT: HSCT(3-67%) vs IST(9-58%)
内容
➢ AA的治疗现状 ➢ HLA全相合同胞供者移植 ➢ 无关供者移植 ➢ 单倍体供者移植
HLA全相合同胞供者移植
Kojima 110 9 (1-18) ATG+CSA+DAN 68% at 6mo 22% 3y OS 88%
Locas 104
ATG+CSA+MMF 62% at 6mo 37%
Kao SY 24 70( 61-78) ATG+CSA
42% at 2yr
3y OS 49%
AA 的IST治疗现状
HLA全相合同胞供者移植
干细胞来源——BM VS PBSC
EBMT & CIBMTR资料
cGVHD
OS
Schrezenmeier H et al . Blood,2007,110(4):1397-1400.
HLA全相合同胞供者移植
干细胞来源——BM VS PBSC
WPSAA-EBMT资料:任何年龄组