真实性和可靠性
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2.2 临床实验的设计
1. 明确实验研究目的 ❖计数指标 ❖评价治疗措施
计量指标 ❖治疗措施
2. 确定研究因素
❖有效率
血压
（四）研究结果之二：
❖ 试验组中有2例在接种后的第14天即产生了 SARS抗体，第35天已经有超过50％的受试者出 现了抗体，第42天血清抗体检测阳性率则达到 了100％，试验结果令人满意。
（五）研究结论：
我国首创的SARS疫苗 一期临床实验安全可靠！
临床研究(clinic study)
观察性研究
随访并比较两组人群研的究发对病象（进或入死实亡） 情 况 或 健 康 状 况 有 无验差组别或及对差照别组大的小 ，
机会均等，从而 从而判断干预措施效提果高的两一组种的前可瞻比性、
实验性研究方法。 性或均衡性
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1. 临床试验 clinical trial
在医院或其他医疗环境下进行的实验。 接受处理或某种预防措施的基本单位 与个体分组试验一样是个人，但不同 的是个体分组试验研究对象是尚未患 所研究疾病的个体，而临床试验的研 究对象是病人，包括住院和未住院的 病人。
临床试验设计 Design of Clinic Trial
我国SARS疫苗研究临床试验揭秘
疫苗研制
（一）研究目的：
❖ 评价疫苗的安全性 ❖ 评价疫苗免疫原性
（二）研究对象：
❖实行自愿报名、知情同意、遵从入选和 排除标准；
❖共筛选受试者36人，为21～40岁的健康 成人
（三）研究方法：
❖随机双盲试验设计
Z
Z
2 2
d2
σ：为估计的标准差； d：为两组主要评价指标均值之差
2.2 临床实验的设计
1. 明确实验研究目的 观察期限：
药物预防试验
2. 确定研究因素
慢性病试验
3. 选择研究对象
结局变量：发病 率、死亡率、伤
4. 估计样本含量
残率等
5. 确定实验结局和观
相关性 特异性
察
客观性
6. 主要评价指标
目的是评价临床治疗、预防措施的效果和 病因研究。
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临床随机对照试验
randomized control test RCT 应用最广泛
2.2 临床实验的设计
1. 明确实验研究目的 暴露疾病
2. 确定研究因素
干预结局
3. 选择研究对象 4. 估计样本含量
通常一次实验只解 决一个问题。
5. 确定实验结局和观 察
6. 主要评价指标
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不同的研究目的
新药（设备） 不同的剂量 已有药物针对新的疾病类型 与“金标准”“标准疗法”比较 两种药物或者设备的相互比较
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2.2 临床实验的设计
1. 明确实验研究目的
干预措施：药物、 疗法、手段
2. 确定研究因素
性质、强度和实
3. 选择研究对象
如：评价低剂量aspirin和vitamin E对妇女心血管疾病和肿瘤的危险和 益处
干预性研究
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NIH分类
预防试验（药物，维生素，疫苗， 矿物质以及生活方式）
筛选试验 诊断试验 治疗试验 生活质量试验
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临床科研设计分类
分类
设计方案
病因研究
随机对照试验、前瞻性队列研 究、病例对照研究
常用于对某种药物或治疗方法的效果 进行检验和评价。
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临床试验
有效
实验组
(干预组）
无 效
研究对象
（病人）
有效
对照组
无
效
2.1 临床实验（Clinic Trial）
按实验方法，运用随机分配的原则将试验 对象（患者）分为试验组和对照组，给前 者某种治疗措施，不给后者这些措施或给 以安慰剂或常规治疗，经过一段时间后观 察两组的临床过程及转归，比较两组的治 愈率、好转率、病死率等指标，从而评价 干预措施的效果。
发生率
3. 选择研究对象
以往研究结果 预试验=0.01所需样本
4. 估计样本含量
I型错误量(=a大0).的1于0所概=需0率.0样5本
5.
确定实验结局和观
察
II型错误量(b大)于的=概0.率20 单 分双 组侧数单量检量侧比验检双验侧所检需验样少本
6. 主要评价指标
分组数量越多所需 样本量越大 23
临床疗效评估 诊断试验评估
随机对照试验、自身前后对照 、交叉研究
与标准诊断（金指标）相对照
预后和自然病程评估
队列研究
疾病在人群中的定量分布 横断面研究
特殊病例描述和介绍
病例报告、病例分析
1.1设实立验对(照介入，)同的分概来念自 总 体 的 随
析实性验调流查行病学是指将机来抽自样同人一群总体的
研究人群随机分为实验随组机和分对配照组到，实 研究者对实验组施加验某组种和干对预照措组施，后，
临床试验设计
非连续变量样本大小的计算： 所谓非连续变量是指计数资料
，如治愈率、有效率、感染率
、病死率等
N Z
2P 1 P Z P11 P1 P21 P2 2 P1 P2 2
临床试验设计
连续变量样本大小的计算：HIV 病毒负荷、血糖、血压、血脂和
胆固醇等计量资料
N
2
施方法
4. 估计样本含量
5. 确定实验结局和观 察
6. 主要评价指标
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2.2 临床实验的设计
1. 明确实验研究目的
2. 确定研究因素
3. 选择研究对象
4. 估计样本含量
5. 确定实验结局和观
察
6. 主要评价指标
统一、明确的入 选条件和排除标 准 干预试验必须证 实确属对人体无 害 研究对象需症状、 体征明显，配合， 依从性好 特殊人群（老弱 幼孕）应排除
❖12名受试者接种16SU试验疫苗，12名 受试者接种32SU试验疫苗，12名受试 者接种对照疫苗。受试者一共接种两 针疫苗，中间间隔28天。定期接受随 访和相关的血、尿、胸片以及血清抗 体的检查。
（四）研究结果之一：
36位受试者均未出 现异常反应。试验组24 人中曾有5人出现轻微反 应——腹泻（对照组12 人中有2人也出现了腹泻， 两组的发生率没有明显 差别）；还有1例曾在接 种后12小时一过性地出 现了37.4℃的低热，但 很快恢复正常。
21Байду номын сангаас
2.2 临床实验的设计
1. 明确实验研究目的
选择研究对象的 主要原则
2. 确定研究因素
代表性
3. 选择研究对象
诊断标准 其他要点
4. 估计样本含量
设立对照组
5. 确定实验结局和观 察
6. 主要评价指标
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2.2 临床实验的设计
1. 明确实验研究目的
研究因素的有效 率和研究疾病的
2. 确定研究因素