MMF vs. 环磷酰胺 用于 IV LN的对照研究
Chan et al, NEJM 2000; 343:1156-1162 42 例病人治疗 12 月 口服环磷酰胺 (CYC) vs. MMF 结论: MMF 的有效性和毒性与CYC相当
Hu et al, Chin Med J 2002; 115:705-709 46 例病例治疗6月 静脉用CYC vs. MMF 结论: MMF 比 IV CYC有效 • 蛋白尿，尿红细胞数，抗-DNA滴度，肾脏病理都有更好的改善 • 副作用更少 (胃肠道症状, 感染)
* Tak Mao Chan, et al.NEJM.2000; 343(16): 1156-62
香港试验－副作用
副作用
感染 发生起数 呼吸道感染* 结核 泌尿道感染 带状疱疹
其他 白细胞减少症 脱发 闭经# 腹泻
死亡
治疗组(N=21)
NO. %(95%CI)
4
19(5-42)
6
4
67
0
0
2
33
0
0
0
1
5
0
对照组(N=21)
P值
NO.
%(95%CI)
7
33(15-57) 0.29
10
0.45
5
50
0.63
1
10
1.00
2
20
0.50
2
20
0.60
2
10
0.49
4
19
0.11
3
23
0.09
0
1.00
Hale Waihona Puke 2100.49
* 除感染发生的次数和类型外，表内数值均指病人数目。 † 治疗组和对照组能够提供资料的患者人数分别为6人和10人。 ‡ 治疗组和对照组分别有15人和13人处于绝经前状态。
1.0
0.5
0.0
病人数 0 治疗组 21 对照组 21
治疗组(21) MMF+pred
对照组(21)
CTX与pred 随后改为 Aza+pred
月
3
6
9
12
20
20
20
17
20
20
17
16
两组病人治疗后的血清C3和Scr水平动态变化图
* Tak Mao Chan, et al. New Engl J Med 2000.343(16):1156-62
代表性、大组临床试验
– 香港试验（随机、对照、开放）及其扩展试验
– 美国多中心、随机、开放对照活动性LN诱导试验
– 迈阿密试验（单中心、随机、开放LN维持治疗研究）
– 国内多中心研究（黎磊石、王海燕、林善锬等）
LN的MMF 诱导治疗
Chan TM, et al. N Engl J Med 2000;343:1156 Hu WS, et al. Chin Med J (English) 2002;115:705 Ginzler EM, et al. Arthritis Rheum 2003;49:S64 Li LS, Wang HY, Hu WX,et al. Chin J Inter Med, 2002;41 :476 Li LS, et al: J Am Soc Nephrol 1999;10:172 Ginzler, et al: N Engl J Med 2005;353:2219
MMF的临床应用
90 年代后期 MMF 逐渐推广至自身免疫性疾病和由免疫介导 的疾病的治疗中：
❖ 自身免疫性疾病： ❖ SLE、类风湿关节炎、鳞屑病、天疱疮、系统性血管炎、自身溶 血性贫血、肌无力、 Crohn’s 病等
❖ 原发性肾小球疾病
MMF的临床应用
❖ 肾脏疾病
❖ 狼疮性肾炎（最早应用、报道最多） ❖ 系统性血管炎肾脏损害 ❖ 紫癜性肾炎 ❖ 急进性肾小球肾炎（RPGN） ❖ 难治性肾病综合征等
Tak Mao Chan, et al. NEJM. 2000; 343 (16): 1156-62
香港试验—LN IV
血清白蛋白 (g/dl)
尿蛋白 (g/24hr)
5.0 4.0 3.0 2.0 1.0 0.0
12 10
8 6 4 2 0
0 病人数 第一组 21 第二组 21
3
6
9
20
20
20
20
20
17
治疗组(21) MMF+pred
对照组(21)
CTX与pred 随后改为 Aza+pred
香港试验－治疗结果
治疗组(N=21) NO. %(95% CI)
对照组(N=21) NO. %(95% CI)
组间差异† P值 %(95% CI)
CR
17
PR 治疗失败
3 1
复发‡
3
治疗中断 1
死亡
0
81(58to95) 14
5 15
5
16 76(53to92)
3
14
2
10
2
11
1
5
2
10
5(-20to30) 1.00 0(-21to21) 1.00 -5(-21to11) 1.00 4(-16to25) 1.00 0(-13to13) 1.00 -10(-22to3) 0.49
吗替麦考酚酯（骁悉）在肾脏疾病中的应用 （最新专家共识/2006年3月修订）
内容
MMF在肾脏疾病中的应用(循证医学资料） 专家共识（2006年3月最后修订）
简介
20世纪90年代初开始进行MMF对肾移植临床试验， 以后逐步发展至肝移植、骨髓移植、胰肾联合移植等， 大量数据表明移植患者应用MMF可以预防急性排斥 和治疗难治性移植物排斥，安全性高，并能显著改善 移植物的长期存活。
循证医学资料
❖ 骁悉治疗狼疮性肾炎 ❖ 骁悉治疗原发性系统性血管炎 ❖ 骁悉治疗肾病综合征 ❖ 骁悉治疗IgA肾病
狼疮性肾炎治疗原则
诱导缓解治疗
维持缓解治疗
治疗 目标
尽快控制炎症 争取完全缓解
长期保护肾功能 减少复发
减少副作用
骁悉治疗狼疮性肾炎
查询临床文献
约 52 篇
其中临床试验文献
14 篇
12m 17 16
两组治疗后血清白蛋白水平和尿蛋白排泄量的动态变化图
* Tak Mao Chan, et al. Engl J Med 2000.343(16):1156-62
香港试验----LN IV
血清C3 (mg/dl)
血肌酐 (mg/dl)
140 120 100
80 60 40 20
0 1.5
诊断后的周数
周(95% CI)
达到CR所需的时间
17±11
22±11
-5(-13to2)
0.15
达到PR所需的时间
16±14
14±3
2(-28to32)
0.81
复发时间§
37,42,42
36,42
1.3(-8.5to11.2)
0.70
† 组间差异用治疗组数值减去对照组表示；‡ 两组能够提供资料的患者人数分别为2人和19人 § 针对具体患者列出了数据。组间差异以平均值表示。