对照组
有效 无效 有效 无效
临床试验研究的结构示意图
一、 概 述
• 个体试验
• 社区试验
现场试验（
研究对象 (未患病者)
实验组 (干预组)
对照组
有效 无效
有效 无效
个体试验研究的结构示意图
二、 临床试验设计要素
临床试验 设计的要素
研究因素
研究对象 效应指标
二、 临床试验设计要素 研究因素（intervention） 选择研究因素应该注意的问题：
效的影响，而且节省了一半的研究对象。 ➢ 局限性：仅适用于病程长且病情稳定的疾病
的疗效评价
三、 临床试验设计的原则
有效
病人
试验组 随机分组 治疗后随访 判断结果
对照组
无效 有效
无效
图1 平行随机对照试验示意
A组1方案
无效
随机分组 病人
有效
B组2方案 无效
洗脱期 A组2方案 有效
无效
洗脱期 B组1方案 有效
三、 临床试验设计的原则
同期非随机对照临床试验： 该方法是由研究者指定而不是随机分配试
验组和对照组。 ➢ 优点：易被患者和医生接受，可以避免来自患
者的偏倚。 ➢ 局限性：不同病区或病房收治的患者，其基本
临床特征和主要预后因素的分布可能不均衡， 该方法易使临床试验的结论产生偏倚。
三、 临床试验设计的原则
➢ 研究因素的性质和强度 ➢ 研究因素的数量 ➢ 研究因素的标准化
二、 临床试验设计要素
研究对象（study participants）
➢ 目标人群（target population） 研究结果能够适用和推论到的人群
➢ 合格人群（ eligible population） 按照严格定义和计算纳入的合格对象人群
社区试验（community trial） 个体试验（individual trial）
按所具备设计的基本特征划分 ➢ 真实验（true experiment） ➢ 类实验（quasi-experiment） 即半实验
（semi-experiment）
一、 概 述
研究对象 (病人)
实验组 (干预组)
对照的类型 按对照的性质分类 ➢ 有效对照（标准对照standard control）
➢安慰剂对照（placebo-control） 安慰剂：感官性状与试验药物相似，但完全 没有药理作用的类似物。 目的：排除非特异性效应，可减少受试者和 研究者的主观期望所致的偏倚，控制心理效 应。
➢空白对照（blank-control）
➢临床试验结局——治疗作用和副作用 ➢结局变量的类型
二、 临床试验设计要素
选择效应指标应该注意的问题： ❖指标的关联性 ❖指标的特异性 ❖指标的客观性 ❖指标的真实性和可靠性
三、 临床试验设计的原则
临床试验的设计原则
对照原则 随机原则 重复原则 盲 法
三、 临床试验设计的原则
对照的原则（control） 设置对照的意义
三、 临床试验设计的原则
临床试验的设计原则
对照原则 随机原则 重复原则 盲 法
三、 临床试验设计的原则
随机原则
➢ 目的 使实验组和对照组具有相似的临床特
征和预后因素。 ➢ 方法 ①完全随机化（complete randomization） ②区组随机化（block randomization） ③分层随机化（stratified randomization）
➢ 科学地评定药物疗效或措施效果 ➢ 排除非研究因素对疗效的影响 ➢ 确定治疗的毒副反应的可靠方法 ➢ 消除霍桑效应 ➢ 消除安慰剂效应
三、 临床试验设计的原则 对照的类型 按选择对照的方法分类 ➢ 随机对照（randomized control）
➢ 非随机对照（non- randomized control）
临床试验设计的要 素、原则和评价
内容
1
概述
2 临床试验设计的要素
3 临床试验设计的原则
4 临床试验的结果评价
一、 概 述
实验流行病：
将来自同一总体的研究人群随机分为实验组和对照 组，研究者对实验组人群施加某种干预措施后，随访并 比较两组人群的发病（死亡）情况或健康状况有无差别 及差别大小，从而判断干预措施效果的一种前瞻性、实 验性研究方法。
有效
无效
图2 交叉设计试验示意图
三、 临床试验设计的原则
交叉设计对照（cross-over design control）临床 试验：
❖ 优点：既有同期的随机对照，又有前后的自身 对照，从理论上讲是最严格、最合理的试验类 型。
❖ 局限性：仅适用于病程长且病情稳定的疾病。 每个阶段的开始，组间的病情都应具有可比性， 加大了实施的难度，限制了应用。
二、 临床试验设计要素
样本含量的估计
影响因素 ➢ 研究因素的有效率
➢ 研究事件或疾病的发生率
➢ 显著性水准
➢ 检验效能
➢ 检验的单双侧
n
2(u
u
)
2
2
N u 2 p (1 p ) u p 1 (1 p 1 ) p 2 (1 p 2 ) (p 1 p 2 )2
二、 临床试验设计要素 效应指标（outcome）
三、 临床试验设计的原则 对照的类型
按照设计方案分类 ➢ 自身对照（self control）
➢ 平行设计对照 ➢ 交叉设计对照（cross-over design control） ➢ 历史性对照（historical control）
三、 临床试验设计的原则
自身对照（self control）临床试验： ➢ 优点：不仅消除了研究对象的个体差异对疗
➢ 研究对象（study participants） 为研究提供资料且研究结果唯一直接适用
的一部分个体
二、 临床试验设计要素
选择研究对象的原则
➢ 有公认的诊断标准，并有纳入标准和排除标 准；符合纳入标准的研究对象应按顺序尽量 纳入；
➢ 研究对象应能获得健康效益； ➢ 选择有代表性的研究对象； ➢ 选择预期发病率高的人群作为研究对象； ➢ 应获得研究对象的知情同意书； ➢ 应选择依从性好的患者作为研究对象； ➢ 尽量不选择志愿者。
一、 概 述
实验研究与调查研究的主要区别
实验研究
调查研究
主动加干预措施 未加任何干预措施
一、 概 述
起点
时间
同质 总体
试验组
出现结局 未出现结局
对照组
出现结局 未出现结局
收集资料的方向
比较
一、 概 述 特征
➢ 实施干预 ➢ 前瞻观察 ➢ 随机分组 ➢ 设置对照
一、 概 述
分类
按研究场所划分 ➢ 临床试验（clinical trial） ➢ 现场试验（field trial）