/双侧） 统计分析方法 参数估计、置信区间、P值
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假设检验类型
优效(Superiority): “试验组(E)优于对照组(C )”
等效(Equivalence): “试验组(E)与对照组(C )相当”
非劣效(Non-inferiority ):
“试验组(E) 比对照组(C ) 差但不多”
不良事件 不良事件
5
156
A组
20020423
20020618
失访
5
160
A组
20020514
20020802
其它
2
112
B组
20020522
20020607
失访
3
048
B组
20020517
20020518
不良事件
5
235
B组
20020507
20020521
失访
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未进入FAS、PPS人群者清单
以16周测定的HbA1c 相对基线(0周)变化值作为主要疗效指
标。 根据临床经验规定，如果试验组HbA1c不比阳性对照药差 0.3，即可判定试验药有效
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1）主要疗效指标治疗前后变化
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2）各中心主要疗效指标治疗前后变化
各试验中心主要疗效指标的基线和差值
HbAlc(%)
中心号 1 1 2 2 2 3 5 2 2 5 5
药物号 9 96 18
101 183 114 76 19 112 70 225
治疗分组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 B组 B组 B组 B组
未入PPS人群原因 基线主要疗效指标缺失
未完成试验 访视时间间隔过长
未完成试验 合并用药违背方案
未完成试验 Cr>133,符合排除标准
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3
目录
一、概述 二、数据核查 三、统计分析集 四、病例入组与试验完成情况 五、基线特征描述 六、有效性评价 七、安全性评价 八、结论
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4
一、概述
数据分析基于临床试验方案（注册）
要点： 试验完成情况总结 药物/器械试验结果的有效性、安全性评价
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10
所有疗效指标分别用FAS和PPS分析
的结论为主
--------一般以FAS
安全性分析采用SS
2020/1心入组及完成试验的病例数 各数据集（FAS、PPS、SS）的构成描述 脱落、剔除病例清单 观测指标缺失清单
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2）各指标疗前与疗后的比较
定量资料用配对 t 检验 定性资料用2 检验或确切概率 等级资料用符号秩和检验
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3）各组各指标疗前与疗后差值的比较
定量资料用t检验 等级资料用Wilcoxon检验
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有效性评价举例(定量指标)
基线和不同访视点及其变化进行统计描述，计算例数、均数 、 标准差、中位数、最小值、最大值
N(Missing) mean(SD) median Min,Max
低分化n(%) 中分化n(%) 高分化n(%) 合计
FAS
对照组
试验组
20(64.52) 11(35.48) 31
39(59.09) 27(40.91) 66
31(0) 51.63(12.63) 51.20 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
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统计分析报告的主要内容
试验目的 总体设计 评价指标及评价方法 统计分析方法 统计分析集 有效性评价 安全性评价 结论
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报告撰写流程
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二、数据核查
1. 核查内容：数据缺失、误填、数据逻辑矛盾等
2. SAS程序核查后，人工校对（主要指标）
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
8(26.67) 15(50.00) 7（23.33） 30
18(27.27) 30(45.45) 18(27.27) 66
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六、有效性分析
6.1 概述 6.2 有效性分析内容 6.3 中心效应 6.4 亚组分析
对照组（%） 120(100.0) 110(91.67) 10(8.33)
2(1.67) 7(5.83) 1(0.83) 118(98.33)
116(96.67) 107(89.17)
合计(%) 240(100.0) 224(93.33)
16(6.67)
5(2.08) 9(3.75) 2(0.83) 236(98.33)
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6.1 概述
分别分析主要、次要疗效指标 分别对FAS数据集和PPS数据集作分析 包括统计描述和统计推断
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6.2 有效性分析内容
统计描述：按组别、中心、时间点、前后差值等描述 统计推断：按组别、中心、时间点等比较
结果报告： 假设检验类型（等效/优效/非劣效，单侧
疗效的比较应该考虑协变量影响 (年龄,性别,病情,病程,中心效应…)
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常用统计分析方法
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平行对照资料分析思路
1）试验组与对照组疗前各指标的同质性比较
定量资料用 t 检验 定性资料用 2 检验, 或确切概率 等级资料用Wilcoxon检验
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协方差分析模型对评价指标变化进行组间比较，考虑基线、 分组、中心的作用,计算各组均数 、95% CI
各中心结果的一致性检验：模型中增加分组与中心交互项
对每组各指标治疗前后变化采用配对t检验比较
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31
例
评价某治疗糖尿病新药的有效性，采用随机、双盲双模
拟、非劣效、多中心临床研究 整个试验过程历时18周，其中药物治疗16周
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23
等效性检验：
△ ★ A药等效于B药
- △ < 95%CI （A药疗效-B药疗效）< P1 < 0.025且P2 < 0.025 （单侧检验），
95%CI （ A药疗效-B药疗效） < -△或 95%CI （A药疗效-B药疗效）> △ P1 > 0.025或 P1 > 0.025 ★无法判断A药是否等效于B药
未完成试验 未完成试验 用药时间不足11周 访视时间间隔过长
未入FAS人群原因 基线主要疗效指标缺失
无用药记录及用药后评
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五、基线特征描述
基线定义为随机入组时间 病例特征一般包括：人口学信息、饮食运动情况、疾病情
况等 分中心 /处理组别进行描述 基线描述分析采用FAS数据集
定量---协方差分析 定性---CMH检验 生存分析资料---Cox比例风险模型
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例
2020/12/2
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有效率的评价
中心间有效率一致性--- Breslow-Day检验 DF=4, P=0.7037，各中心有效率差异无统计学意义。
校正中心效应---CMH检验 DF=1,P<0.001，扣除中心效应后，试验组和对照组的 有效率差异有统计学意义，试验组的有效率高于安慰 剂对照组。
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24
优效性检验：
97.5%CI（试验药-阳性对照药） > △ P < 0.025（单侧检验）， ★试验药优于阳性对照药
97.5%CI（试验药-阳性对照药） < △ P > 0.025，
★无法判断试验药是否优于阳性对照药
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注意
疗效的判断标准必须与试验方案一致
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例 入组病例及安全性、有效性分析集
随机入组 完成试验 试验期间脱落 脱落原因
不良事件 失访 其它 安全性分析集 有效性分析集 FAS PPS
试验组（%） 120(100.0) 114(95.00) 6(5.00)
3(2.50) 2(1.67) 1(0.83) 118(98.33)
117(97.50) 108(90.00)
2020/12/2
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6.4 亚组分析
探索性：事先无计划 验证性：方案中预先计划 方可做为申报注册依据 常见亚组：病情轻重、疾病亚型等
注意事项：事先明确计划
保证检验功效
比较)
检验水准α适当调整（多次
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七、安全性分析
不良事件清单：与治疗关系，严重程度，时间，转归 等
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FAS/ PPS /SS
全分析集（Full Analysis Set，FAS）：指尽可能 接近符合意向性治疗原则的受试者集
符合方案集（Per Protocol Set，PPS）：充分依从 于试验方案的受试者集，全分析集的子集
安全性数据集（Safety Set，SS）：包括所有随机 化后至少接受一次治疗的受试者集
10
8
6
4
2
0
-2
1
2
3
4
5
6