规范儿童肺间质疾病的治疗任重而道远（全文）
摘要
"儿童弥漫性肺实质疾病/肺间质疾病治疗建议"的制定，是一项既困难又颇具挑战性的工作，但治疗的规范化又是临床医生迫切需要的，尽管本次只是提供了专家观点相对一致的治疗原则，我们坚信今后一定能逐渐完善，再上一个台阶。

正文
儿童弥漫性肺实质疾病/肺间质疾病（简称chDPLD/chILD）是呼吸系统的疑难少见病，病因谱较繁杂，诊断和治疗的难度较大，具有挑战性。

为了提高对本病的诊断水平，中华医学会儿科学分会呼吸学组
chDPLD/chILD协作组自成立以来，一直坚持每年1次的临床－放射－基因－病理诊断工作会议，对来自全国各地的病例进行严谨的诊断和汇总，相继发表了一系列文章[1,2,3,4,5,6,7,8]，并于2013年制定"中国儿童肺间质疾病诊断程序专家共识"，较为详尽地规范了我国儿童肺间质疾病的诊断和病因程序。

通过近5年的实践，全国儿科医生对chDPLD/chILD的认识和诊断水平明显提高，不仅发现和总结了引起chDPLD/chILD常见疾病
的特征，如特发性肺含铁血黄素沉着症[9,10]，神经内分泌细胞增生症[11]，还诊断和总结了少见病因如肺表面活性物质蛋白相关基因缺陷[12,13,14,15,16,17,18]、先天性遗传代谢疾病[19]、21三体综合征等相关的肺间质疾病[20]，更值得一提的是发现了国外尚未纳入到
chDPLD/chILD病因谱的一些病因，如赖氨酸尿性蛋白耐受不良等，标志着我国对chDPLD/chILD的诊断已达到一定的水平。

与诊断水平相一致的应该是治疗水平的同步提升，若能早期对chDPLD/chILD恰当治疗，有些病因是能治愈或控制的，也是可以减少死亡和致残的，这就提示早期恰当治疗对预后的重要性。

然而由于chDPLD/chILD病因复杂，我们的认识滞后，针对原发病的治疗如先天性遗传代谢疾病的替代治疗，国内多学科共治的模式尚未建立，国内报告的多数chDPLD/chILD病例没有肺组织病理活检证实和分类，具有自身免疫特征的肺间质疾病或结缔组织疾病、免疫介导的肺泡出血综合征等需要糖皮质激素，甚至需联合其他免疫抑制剂治疗，但存在糖皮质激素使用剂量不足、减量过快以及疗程过短、对联合免疫抑制剂的使用不甚了解等问题。

凡此种种受制于此，目前我国chDPLD/chILD的治疗水平相对滞后。

有鉴于此，协作组汇总既往成功治愈或好转病例的治疗个案，汲取专家的经验并结合国内外文献，制定了"儿童弥漫性肺实质疾病/肺间质疾病治疗建议（2018年版）"（以下简称"治疗建议"）。

诚然，"治疗建议"的制定最主要依据是随机对照研究，但由于chDPLD/chILD是少见疾病，同一病因的病例数有限，目前国内外均无随机对照研究，美国和欧洲有关的治疗方案共识也是以病例报道和非系统性观察（如临床经验）为依据而形成。

又因成人的病因谱和儿童不同，如成年人中比较常见的特发性间质性肺炎（idiopathic interstitial pneumonias）在儿童时期比较罕见，其中特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis）在儿童几无报道，所以我们不能借鉴成人经验。

尽管如此，"治疗建议"仍为临床医生提供了专家观点相对一致的治疗原则，包括积极地寻找原发疾病并进行针对性治疗；针对多数chDPLD/chILD发病过程中涉及炎症反应和纤维化，"治疗建议"着重推荐了糖皮质激素的使用；另外，也推荐了支持和对症疗法。

而强调个体化治疗是基于个体病情严重程度的不同，选择的治疗方法、药物的剂量和用法也应有所区别。

需要指出的是：限于目前医疗水平，部分患儿在初步诊断chDPLD/chILD的相当长时间（可达数年）后才得以最终确诊。

所以对于不明原因、所谓"特发性的肺间质疾病"，在进行必要治疗的同时，必须积极地利用免疫学、基因检测及肺活检（包括光镜及电镜）等手段寻找病因，如果当地无法完成检测，可转诊到有条件的单位进一步诊断。

明确病因一方面可以提高治疗的针对性，同时可以预判疾病的预后，告知家长以达到沟通、咨询和管理的目的。

千里之行始于足下。

中国chDPLD/chILD协作组经过近10年的努力，在chDPLD/chILD的诊断方面已经取得了可喜的成绩，而本期刊出的"治
疗建议"必定会提高我国儿科对该疾病的治疗水平。

有了方向而不再迷茫，努力与国际诊治水平接轨。

衷心期待国内同道积极总结本地区的chDPLD/chILD的治疗现状，不断积累经验、逐渐完善治疗方案，科学而严谨地再上一个台阶，以此迎接chDPLD/chILD领域新的挑战。