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三、临床预后研究设计、分析 （一）以“了解或者明确各种疾病的发生、发展的规律性以及预测各种不同结局发生的 可能性”为目的的预后研究设计、分析----预测生存结局的研究 （二）以“评价治疗措施的效果”和“研究影响疾病预后的各种因素 ”为目的的预后 研究设计、分析----预后因素的研究
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三、临床预后研究设计、分析 （一）预测生存结局的研究
法已经不再推荐使用。
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三、临床预后研究设计、分析
例1 《对既往有偿献血人员HIV感染者自然史分析》中，采用回顾性分析，对来自河 南省12个村庄的2364例有偿献血感染HIV的患者进行5年的观察，发现死亡病例709例，计 算既往有偿献血人员HIV感染者5年粗生存率。
5年观察的总病例数为2364例。 活满5年的病例数=2364-709=1655例 5年粗生生存率
4）复发率（recurrence rate）： 指疾病经一定的缓解或者治愈后又重复发作的病例数占总观察病例总数的百分 比。
复 发 率 ( % ) = 接 受 复 观 发 察 的 的 病 病 例 例 数 总 数 1 0 0 %
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二、临床预后的相关概念、指标
5）致残率（disability rate）： 指因某疾病引起肢体或器官功能丧失者占总观察病例总数的百分比。
影响因素
危险因素 保护因素
一、概 述
预后： 是指在疾病发生之后，对该病未来的发展过程和不同结局做出的事先估计。
疾病
预后
存活 死亡
治愈 残疾 缓解 慢性化 并发症 恶化
一、 概 述
预后研究的目的与意义在于
（1）了解或者明确各种疾病的发生、发展的规律性以及预测各种不同结局发生的可 能性
（2）研究影响疾病预后的各种因素 （3）用于正确评价治疗措施的效果
预 后 因 素 研 究
一、 概 述
❖ 预后因素：指影响疾病结局的因素；强调当患者具有这些因素时，其病程发展过程中 出现某种结局的概率就可能发生改变。
疾病本身特征 患者的机体状况 医疗条件
患者及医护人员的依从性 早期诊断、早期治疗 患者、家庭、社会因素
？
危险因素
一、概 述
预后因素与危险因素的区别
（1）危险因素
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3）生存率曲线（survival curve）： 它是以时间t为横轴，生存率P（X>t）为纵轴，可直观地对某一病例任
意时刻的生存率做出估计
二、临床预后的相关概念、指标
相同生存率的不同预后过程
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二、临床预后的相关概念、指标 应用预后指标的注意问题 ❖ 首先要根据疾病的特点选择指标 ❖ 其次要注意多选择客观、特异、明确、具有公认标准的指标
limit）法。 计算生存率时，先将每个个体的生存时间按照由小到大的顺序排列，排序时若截尾值与非
截尾值的观察时间相同，则规定非截尾值小于截尾值，排在截尾值之前。然后依次计算出各 时段的死亡概率、生存概率，进而计算出从观察开始至各时刻的生存率及其标准误。
临床预后研究的设计与分析
燕虹 武汉大学公共卫生学院
2015年12月
案例1
❖ 资料收集方法：
❖ 在心力衰竭患者入院时收集患者一般资料、生活质量、服药依从性、生活行为方式、抑郁等 资料；在心力衰竭患者出院后每个月进行电话随访，记录心力衰竭患者出院后一年内每个月 的再住院或死亡原因及日期。
❖ 研究中对心力衰竭患者再住院及死亡界定如下：①再住院是指因心源性相关事件（如心力衰 竭、心绞痛、心肌梗死、心源性导致的栓塞、各种心律失常等）导致。②死亡是指因心源性 事件（包括心力衰竭加重、猝死等）导致的死亡。
失访
0
12+
78 2002/5/10 2005/12/7 女 26 未使用
死于AIDS
1
43
89 2003/11/13 2008/12/31 男 26 未使用
截止日期
0
61+
三、临床预后研究设计、分析
生存时间资料的特点
一般为正偏态分布 常存在局
id
生存结局
4
1
29
病 死 率 (%) = 患 死 某 于 病 某 的 病 病 的 例 病 总 例 数 数 100%
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二、临床预后的相关概念、指标 2、疾病恢复情况的指标 1）反应率（response rate）： 指经“干预”后出现某些改善的证据的病例数在全体受干预的病例总数中所占的 百分比。
反 应 率 ( % ) = 接 受 改 干 善 预 的 的 病 病 例 例 数 总 数 1 0 0 %
3）缓解率（remission rate）： 指给予某种治疗后，进入某疾病临床消失期的病例数占总治疗例数的百分比。 分为完全缓解率、部分缓解率和自发缓解率。
缓 解 率 ( % ) = 治 疗 后 接 进 受 入 治 临 疗 床 的 消 病 失 例 期 总 的 数 病 例 数 1 0 0 %
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二、临床预后的相关概念、指标
❖ 统计学分析：
以随访期一年内发生心源性再住院或死亡定义为终点事件，随访期内未发生终点事件定 义为删失，以性别、年龄、NYHA 心功能分级、生活行为方式、服药依从状况、抑郁状 况等为自变量，以发生心源性再住院或死亡为终点事件，结合生存时间做Cox 回归分析 。
❖ 结论：
心力衰竭患者1 年内的累积再住院或死亡率为34.3%。性别、手术治疗状况、血钠浓度 、血红蛋白浓度和NTpro-BNP 水平仍是影响心力衰竭患者1 年内生存的主要因素。
5 p 0 5 年 活 观 满 察 5 年 的 的 总 病 病 例 例 数 数 1 0 0 % = 1 2 6 3 5 6 5 4 1 0 0 % = 7 0 .0 %
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三、临床预后研究设计、分析
2、Kaplan-Meier分析法 该方法属于非参数法，是用乘积极限法估计生存率，故又称为乘积极限（product-
❖ 随访方法
生存时间以手术日起至末次随访时间为准, 通过书信、电话和门诊随访, 失访68例 , 随访率89. 9% ( 603 /671) , 随访时间最长12. 5年, 最短5年, 平均7. 9年 。
❖ 统计方法
用Kaplan-Meier法计算患者的生存率, Log-rank检验进行单因素分析, 应用 Cox模型进行预后的多因素分析, 统计分析采用SAS6. 12软件。
描述性研究 预后研究中的描述性研究主要是对一定时期内确定的一群病人纵向调查观察的各种指 标如生存率、病死率、致残率、复发率等和相关临床指标情况及其变化，以此为基础预 测生存结局指标。
临床多通过病案资料进行资料收集,包括前瞻性和回顾性
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三、临床预后研究设计、分析
生存资料收集的内容
开始观察日期 终止日期 结局
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二、临床预后的相关概念、指标
2）治愈率（cure rate）： 指经过治疗后某疾病患者中治愈者所占的百分比。治愈率作为预后指标常用于 病程比较短不易引起死亡的疾病。
治 愈 率 ( % ) = 接 受 治 治 愈 疗 病 的 例 病 数 例 总 数 1 0 0 %
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二、临床预后的相关概念、指标
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二、临床预后的相关概念、指标
3、生存状况的指标 1）生存时间（survival time） 从起始事件到终点事件之间的时间跨度
起始事件 确诊HIV 确诊HIV 冠心病病人初次发病 开始戒烟 接受治疗
生存时间常呈偏态分布
重点事件 死于AIDS AIDS发病
冠心病病人再次发病 重新吸烟 死亡
二、临床预后的相关概念、指标 2）n年生存率（survival rate）： 狭义的生存率指从疾病临床过程的某一点开始，经过n年后存活的病例数占总 观察例数的百分比。
结论: 影响胃癌预后的因素较多, 以肿瘤的TNM 分期与预后的关系最密切, 其中淋巴结转移度 对预后的影响比肿瘤浸润深度更大。
以上两个案例研究设计有什么特点？
❖ 纵向描述性研究 ❖ 对预后进行估计并分析影响预后的因素 ❖ 生存资料：
生存资料的获得需长期追踪随访观察，如观察病人术后的生存情况，需随访观察几年、十几 年乃至几十年；有截尾值是生存资料的特点。 ❖ 预后概率预测：生存分析 ❖ 预后因素分析：Cox比例风险模型
❖ 前瞻性队列研究、回顾性队列研究 病例对照研究？临床试验？
❖ 预后因素研究 ❖ 生存资料 ❖ 生存分析、Cox比例风险模型
内容 1 2 3
概
述
临床预后的相关概念、指标
临床预后研究设计、分析
一、 概 述
针对疾病的治疗 医生需要关心的问题 疾病的进程？ 什么样的结局？ 结局 何时发生？ 发生的概率？
1
38
0
78
1
89
0
生存时间
34 29 12+ 43 61+
注意：结局可以是死亡，也可以是病人治愈后复发，并发症发生等，还可以适用于其他情 况，如移植器官的失效等。
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三、临床预后研究设计、分析 常用的生存率计算方法有三种： 1、直接法：又称粗生存率法
公式：
应前用一：年直生接存法率计高算的生n不存P0合率理简随 现便随 象，访 ，在访这病满种满 例方n较n年 法多年 获时存 得误病资差活料例 不效大病总 率，例 低但数 1，例0数 且数0不%少能时预会测出，现目后前一该年方比
案例2
❖ 1994年6月-2002 年1月, 我科室共收治的941例胃癌患者, 其中698 例行根治 性切除手术, 除去术后一个月内因手术合并症或并发症死亡的27例和失访的68例, 可作分析者603 例。其中男性374例, 女性229例, 平均年龄63. 2岁( 24~86 岁)。本组603例胃癌患者中, 早期胃癌83 例,进展期胃癌520例。
痊愈 病残 死亡
临床病程（clinical course）： 是指疾病的临床期，即首次出现症状和体征到最后结局所经历的全过程。