分子生物学与医药专业：11生技姓名：檀慧芳学号：1102021036摘要：分子生物学是从分子水平上研究生物体生命活动及其规律的一门科学，其不仅是目前自然科学中进展最迅速、最具活力和生气的领域，也是新世纪的带头学科。
在医学中，分子生物学主要研究人体生物大分子的结构、功能、相互作用及其同疾病发生、发展关系，乃至在诊断治疗上的应用[1]。
医药是关于人类同疾病作斗争和增进健康的科学，医药产业是国民经济的重要组成部分，与人民群众的生命健康和生活质量等切身利益密切相关。
随着分子生物学和医药的逐步发展，分子生物学被越来越广泛的应用到生物医药行业中。
下文将通过对分子生物学和医药的介绍、分子生物学在医药领域的应用、分子生物学再生医药领域的发展趋势和展望这三方面内容来介绍分子生物学与医药。
关键词：分子生物学生物医药应用发展趋势与展望1、分子生物学与生物医药简介1.1分子生物学分子生物学是研究核酸、蛋白质等所有生物大分子的形态、结构特征及其重要性、规律性和相互关系的学科，是人类从分子水平上真正揭开生物世界的奥秘，由被动地适应自然界转向主动的改造和重组自然界的基础科学。
分子生物学从分子水平上研究生命现象、生命本质、生命活动及其规律，它涵盖了生命科学的各个领域，改变了或正在改变着整个生物学的面貌，其研究成果已在工业、农业、医学、食品、材料、能源、冶金、环保等领域得到了广泛的应用[2]。
分子生物学是研究所有生物学现象的分子基础，内容十分广泛，但可以把分子生物学的研究内容可以概括为以下五个方面：1.基因与基因组的结构与功能：基因的研究一直是影响整个分子生物学发展的主线。
近20年来，由于重组DNA技术的不断完善和应用，人们已经改变了从表型到基因型的传统研究基因的途径，能够直接从克隆目的基因出发，研究基因的功能及其与表型的关系，使基因的研究进入了反向生物学阶段。
2. DNA的复制、转录和翻译：此方面研究的重点是DNA或基因怎样在相关的酶与蛋白质因子的作用下按照中心法则进行自我复制、转录和翻译，以及对mRNA分子剪接、加工、编辑和对新生多肽链折叠成为功能结构的研究。
3.基因表达调控和研究：基因表达的实质是遗传信息的转录和翻译。
在生物个体的生长、发育和繁殖过程中，遗传信息的表达按照一定的时空发生变化，并且随着内外环境的变化而不断地加以修正。
基因表达调控主要表现在对上游调控序列、信号转导、转录因子以及RNA剪辑等几个方面。
4. DNA重组技术：DNA重组技术是20世纪70年代初兴起的一门科学技术。
应用此技术能将不同的DNA片段进行定向的连接，并且在特定的宿主细胞中与载体同时复制、表达。
它的主要目的用于大量生产某些在正常细胞代谢中产量很低的多肽也可用于定向改造某些生物有效阻止病情发展。
DNA重组技术还被用来进行基础研究。
分子生物学研究核心是遗传信息的结构、传递和控制，在这个过程中DNA重组技术必不可少。
5.结构分子生物学：任何一个生物大分子当它在发挥生物学功能时需要有两个前提：必须具有特定的空间结构，并且在发挥生物学功能的过程中必定存在结构和构象的变化。
分子生物学已经渗透到生物学的各个领域，正在改变着生物学的面貌[3]。
1.2生物医药生物制药是指运用微生物学、生物学、医学、生物化学等的研究成果，从生物体、生物组织、细胞、体液等，综合利用微生物学、化学、生物化学、生物技术、药学等科学的原理和方法制造可用于预防、治疗和诊断制品的技术。
改革开放以来，中国医药行业一直保持较快的增长速度，1978-2010年，医药工业产值年均增速达到15%以上，规模不断扩大，经济运行质量与效益不断提高。
我国已成为全球最大的药物制剂生产国。
《2013-2017年中国生物制药行业产销需求与投资预测分析报告》显示，国家加大对生物技术创新和生物产业发展的支持力度，使我国生物制药行业保持快速发展势头[4]。
数据显示，2003-2010年中国生物制药行业销售收入年复合增长率达21.52%，2010年行业产销规模突破千亿元，同比增速超过40%。
认为，未来十年，一批基因治疗方案、药物将进入应用阶段。
中国生物药研发与产业化能力也将大幅度提高，形成化学药、中药、生物药三足鼎立的药物新格局。
我国将针对癌症、心脏病、高血压、糖尿病、神经系统疾病等重大疾病，取得200个生物新药证书，开发近200种生物药，近400个生物药进入临床试验阶段，中国生物制药的高速发展时代已经到来。
2、分子生物学在医药领域的应用2.1分子生物学中的基因治疗基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。
也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。
从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术[5]。
基因治疗分为二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，目前开展的基因治疗只限于体细胞。
(1)生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。
实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。
基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这难适用于人类。
而在人类实行基因转移到生殖细胞，并世代遗传，又涉及伦理学问题。
因此，就人类而言，多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。
(2)体细胞基因治疗：体细胞基因治疗是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。
基因治疗按基因操作可分为两类：一类为基因修正和基因置换，即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。
通过同源重组即基因打靶基因治疗技术将外源正常的基因在特定的部位进行重组，从而使缺陷基因在原位特异性修复。
另一类为基因增强和基因失活，是不去除异常基因，而通过导入外源基因使其表达正常产物，从而补偿缺陷基因等的功能；或特异封闭某些基因的翻译或转录，以达到抑制某些异常基因表达。
基因治疗的策略有基因矫正、基因置换、基因增补、基因失活、自杀基因、免疫治疗、耐药治疗等几种。
基因治疗步骤为治疗性基因的获得、基因载体的选择、靶细胞的选择、基因转移方法、转导细胞的选择鉴定、回输体内六步。
基因治疗研究一般要符合下列要求：①为已明确了的单基因缺陷疾病；②仅限于体细胞；③靶细胞的亲缘性和可操作性等；④有明显疗效和无或低危害性等；⑤表达水平稳定时程长；⑥必须有动物实验基础。
人类细胞基因治疗的临床实验已经开始。
进行基因治疗必须具备下列条件：①选择适当的疾病，并对其发病机理及相应基因的结构功能了解清楚；②纠正该病的基因已被克隆，并了解该基因表达与调控的机制与条件；③该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达；④具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型。
已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。
2.2分子生物学应用于法医学脱氧核糖核酸(deoxyribonucleic acid，DNA)分析应用于法医学鉴定是近十几年来的事，是将分子生物学方法应用于法医学领域，对案件所涉及的生物检材的DNA 进行分型，达到个人识别或亲子鉴定的目的。
世界上有120 多个国家和地区已应用DNA分析技术办案，解决刑事案件、民事纠纷问题，以及追查尸体身源，包括战争及大型灾难中罹难者的个人识别等，个人同一认定接近100%[6]。
2.2.1法医DNA分析技术的理论基础DNA主要是由四种碱基腺嘌呤A、胸腺嘧啶T、鸟嘌呤G和胞嘧啶C组成，是存在于细胞中的遗传物质。
遗传物质—DNA包含了任一机体发育和功能所必需的全部信息。
人类DNA 含有3.2×109个碱基对，其中约99.9%的DNA序列是相同的，另外的0.1%在个体之间有差异（除同卵双生外）。
个体之间的DNA差异有的在个人特征如眼睛、发色和肤色中表现出来，更多的是不表现在个人的生理外观特征上，必须用实验室的特殊技术才能被测定出来。
最早用于法医检验的DNA技术—限制片段长度多态性检验（RFLP）被人们通俗形象地称为DNA 指纹技术。
DNA指纹技术引入到法医物证鉴定后，由于DNA指纹的高度个体特异性，同一个体不同组织之间的一致性和遗传稳定性，使个体同一认定成为现实。
2.2.2法医DNA分析的主要方法DNA指纹技术：是1980年从人类DNA文库中发现的一种可变串联重复序列（variable number of tandem repeat ,VNTR），又名小卫星DNA。
之后，人们相继发现了一些与之类似的可变区。
基因组上存在着多位点的VNTR。
VNTR主要分布于基因组的非编码区，尤以染色体端粒部位居多。
VNTR内的“核心序列”（重复单元）长10拟70bp。
不同个体基因组上同一VNTR 位点的核心序列相同，但重复次数相差悬殊。
故不同个体间同一位点VNTR区的DNA片断长度变化较大，在群体中呈多态性，即VNTR长度片断多态性。
因此，这些多位点的VNTR长度片断多态性就为法医学中的个体识别提供了有利证据。
STR分型检验：STR是短串联重复序列（short tandem repeat）的简称，又称微卫星DNA。
STR是由2拟10bp重复单元组成的短串联重复序列。
片段长100bp-500bp。
STR广泛分布于人类基因组。
据估计，人类基因组每20 bp就有一个3bp或4bp串联重复序列的STR位点。
Edwards等人研究发现，约50%STR位点具有高度多态性。
这些高度多态性的STR为法医个体识别提供了又一有利证据。
2.3分子生物学与中医药开发长期以来，中药以其确切的疗效、低微的毒副作用以及没有耐药性而受到人们的信赖，特别是中药独特的双向调节和整体调节效应更成为当前研究的重点。
随着分子生物学技术在中药研究中的应用，必将是中药的开发应用进入一个新阶段。
2.3.1分子生物学为中药的品种鉴定和质量控制提供了机遇我国中药材种类繁多，资源丰富，然而来源复杂，过去一直采用形态分类法来鉴别生物物种，这种建立在宏观观测水平上的方法往往不完善，易致争议，从而为中医遣方用药中道地药材采用带来困难。
随着分子生物学及分子克隆技术的发展，现在可以根据遗传物质DNA 在不同生物个体的差异来鉴别生物物种，如利用限制性内切酶酶切片段长度多态性(RFLD)来研究品种间、种属间的DNA的变异情况，从而揭示不同品种间的亲缘关系，为鉴别药材品种提供依据；同时，这种方法也能为寻找新的药用资源提供线索。
而聚合酶链式反应(PCR)技术的出现，以其DNA扩增产物的专一性强、不需进行特殊纯化，而且高速、高效、优质和全部自动化的优点，为中药材特别是贵重药材的鉴别带来了方便。