①研究者能人为设置处理因素 ②受试对象接受何种处理因素或水平是由随机分配而定 的。
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二、医学研究的基本步骤
1、建立科学假说，提出拟探索和解决的医学问题以及明 确而具体的目标； 2、查阅文献，并对文献进行综述、评价； 3、拟定研究设计方案和技术路线 ，必要的信息及条件 保障； 4、实施研究计划； 5、收集、整理、分析研究所得信息和资料； 6、对研究结果进行解释，对提出的假说进行评价，并据 此向更高更深的层次探索。
7.无害性
医学研究工作者医德的具体表现，必须遵守。
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（四）拟定并合理安排处理因素 “处理”是科研设计中的通用术语，指一种方法或步骤。
必须明确的是对照也是一种处理。
处理的效应要进行组间的比较，因此在实验的全过程 中处理要始终保持不变，按一个标准进行。 根据处理因素和水平的多少选择恰当的实验设计类型， 根据所研究因素的特点选择恰当的抽样方法。 对其他非处理因素，应尽量使之相似，控制混杂因素对 实验效应的影响。
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2.特异性和灵敏性
特异性（specificity）－－该指标能鉴别真阴性的能力， 特异性高可以降低误诊率（假阳性率）。 灵敏性（sensitivity）－－该指标检出真阳性的能力。 灵敏性高可以降低漏诊率（假阴性率）。
如对于原发性肝癌－－甲种胎儿球蛋白（AFP）就是比
较特异的指标。
干预措施的影响，总结干预因素的效果。
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实验研究与调查研究的主要区别：
１.实验研究中研究者能人为地设置处理因素； ２.实验单位接受何种处理及处理的何种水平是随 机分配的。 实验研究的优点在于能够较好地控制非处理 因素的影响，使比较组间具有更好的均衡性。
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专业设计：从专业角度考虑实验的科学 安排。 包括选题、建立假说、确定实验单位
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三、实验设计基本原则 （一) 对照原则
对照（control） ：受试对象不施加处理因素的状态。 对照的基本要求是实验组与对照组除处理因素 不同以外，其他条件应尽量保持一致。即保持实验
条件的均衡性。
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对照的意义
①鉴别处理因素与非处理因素的差异，是比较的必要基础。
例: 老年性慢性支气管炎
气候转暖,自然缓解
药物治疗
②消除和减少实验误差 。 处理组： 处理因素 + 对照组： 比较结果 处理因素
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非处理因素 非处理因素
+ 处理效应
非处理效应 非处理效应
处理效应
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对照设置的原则
(1) 合理性原则——在医学科研实践中要注意对照的合 理性，即采用适当的对照形式。 (2) 均衡性原则——对照的基本要求是实验组与对照组
进行不同处理，比较其间测定值的差异。平行对照。
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客观性：借助定量测量的方法获得指标的观测结果。 (客观指标具有较好的真实性和可靠性。) 特异性：指标鉴别真阴性的能力。
(特异度高的指标不易受非处理因素的干扰，
降低假阳性率。) 灵敏性：指标鉴别真阳性的能力。 (灵敏性高的指标能敏锐地反映处理因素的效应， 降低假阴性率。)
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第九章 实验设计与调查设计
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预防系卫生统计学教研室 Tel:68752343
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教学内容 第一节 概述 第二节 实验设计 第三节 调查设计 教学要求 了解实验设计的基本要素；了解实验中误差的来源及 其特点；了解医学研究的分类及医学研究设计的基本内容。 掌握实验设计的基本原则；掌握对照的设立、随机化 分组。 掌握样本含量的估计；熟悉常用的调查的方法。
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1. 观察性研究
观察性研究又称调查研究（survey）－－研究者不 需对研究对象采取什么干预措施（处理因素），只是 “被动”观察客观实际情况。
如调查2005年疫区和非疫区部队官兵血吸虫感染率。
①研究的因素（处理因素）是客观存在的； ②不能用随机化分组的方法来平衡组间的混杂因素。
除处理因素不同以外，其他条件应尽量保持一致，
即保持实验条件的均衡。 (3) 具体性原则——根据实验研究的具体内容，选用不 同的对照形式。
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对照的类型
配对对照 每对受试对象的非处理因素控制一致 ，因
而减少了误差，节省样本含量，故有条件时应优先选
用。
包括同源配对与异体配对。
组间对照 将受试对象随机分为两组或若干组，并对各组
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2. 实验性研究
研究者根据研究目的人为地对实验单位设置干预措施 （处理因素），控制非干预措施的影响，通过对实验结果 的分析，评价干预措施的效果，这种研究称为实验研究。
如在不同矫正中小学近视眼措施效果的比较研究中， 将随机抽取的若干中小学近视眼患者随机分配到甲乙两 组，甲组每天定时滴明视眼药水，乙组每天按时做眼保 健操，追踪观察一段时间后，比较两组视力的恢复情况。
例如调查某地某年不同性别、年龄别居民食管癌死亡率
研究对象－－该地某年的常住人口
研究单位－－每个“人”
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（三）确定观察指标 1.合理性和正确性 这是最基本的要求。观察指标必须与研究目的相关 联，能正确回答所研究的问题。
如试验某治疗肺结核的新药
目的若是验证其是否有疗效 －－痰菌检出率、X光片表 现、体温、血沉等； 目的若是在了解药物的副作用 －－肝、肾功能指标
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一个医学研究课题是否可以立项，应考虑： 1、该研究问题是否有医学意义和研究价值； 2、该研究问题是否具有研究的必要性； 3、该研究问题的研究设计和技术路线是否具有 科学性和可行性；
4、研究该问题是否具有重要性和迫切性。
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（二）确定研究对象（单位） 研究对象的选择是根据研究目的而定的。在确定研 究对象时要划清总体的同质范围，并结合观察指标确定 观察单位。
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一、实验研究的基本要素 （一）处理因素
研究者根据研究目的施加或观察的能作用于受试对 象并引起直接或间接效应的因素，称为处理因素（study factor，treatment）。因素在实验中所处的状态称为因 素的水平（level）。
在确定处理因素时应注意： ①明确处理因素和非处理因素。 ②处理因素的性质、强度、施加方法等必须标准化，在 试验全过程不应改变。
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5.可转换、能分级
这是指数据处理方面的要求。
有些数据不是正态分布－－经过数值转换后呈近似正 态分布，处理上就方便得多。 有些数据不能精确测得作定量处理－－划分为等级， 变为等级资料，对说明问题和结果分析都有好处。
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6.能与其他指标配合
多种指标联合运用，对诊断和分析有重要作用。
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第 一节
Байду номын сангаас
概 述
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一、医学科研的形式
医学科学研究主要以人体为研究对象， 从宏观（生态、环境、心理、社会因素等） 和微观（人体器官、细胞、分子水平等） 的多维角度，揭示生命运动规律、揭示疾 病发生发展机制、探索防治疾病、促进人 群健康、提高生命质量的有效方法、手段 和技术。
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三、科研设计的基本内容
拟探索和解决的医学问题以及具体的目标 科学假说及其依据
医 学 科 研 设 计
专业设计
设计方案和技术路线 必要的信息和条件保障等 确定设计类型 确定研究总体及样本
统计设计
拟定观察指标及测量方法 资料的可靠性及质量控制 数据的管理及统计分析计划等
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（五）正确估计样本含量
通过预试验或查阅文献的方法获得计算样本含量
的相关信息，结合研究目的和指标特征计算样本含量，
以期用较少的样本含量获得尽可能丰富的的信息 。
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（六）实验分组和随机化
确定适当的规则，合理地将各实验对象（单位）根 据随机的原则分配到各处理组中去（包括对照组）。 在分组过程中要注意非处理因素在组间的均衡性问 题，因此要严格遵守随机化原则。
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一、医学科研的形式
验证性研究（confirmatory study） 按研究目的 探索性研究（exploratory study） 观察性研究（observational study） 按是否施加干预 实验性研究（experimental study） 前瞻性研究（prospective study） 按研究的时限 回顾性研究（retrospective study） 横断面研究（cross-sectional study）
实验设计
和技术方法等；
统计设计：从统计学的角度考虑设计的 科学性，对资料的收集、整理和分析的 安排。 包括确定设计类型、对照类型、分配
处理、估计样本含量、选定统计分析指标和统 计分析方法。
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实验设计（experiment design）是对实验性研究 中资料收集、整理和分析全过程总的设想和安排，它包 括确定设计类型、对照类型、分配处理、估计样本含量、 选定统计分析指标和统计分析方法等。 实验设计是以Fisher为主的统计学家在20世纪30年 代发展起来的。
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（一）明确研究目的 研究者根据专业知识、经验，以及大量文献中得到 的启示，对本领域某问题提出理论假设，并据此立题。 整个研究设计就是围绕如何验证假说而进行的。 医学研究课题切忌过大或过于笼统，一次研究中 最好只解决1～2个主要问题，贪多求全的设计往往会 造成主次不分、资料分散，最后难以获得确切的结论。