第四节 基因工程药物与疫苗
一、基因工程药物与疫苗的概念： u 指应用现代生物技术将目的基因转
入微生物或动、植物细胞大量表达 所制得的蛋白质/多肽类或核酸类药 物/疫苗。
二、基因工程药物与疫苗的研发现状 ：
1、国外发展迅速：美国领先，日、欧 紧随；
2、我国起步晚，底子薄、迎头赶上
三、基因工程蛋白质/多肽药物与疫苗 1、传统疫苗：减毒活疫苗、灭活疫苗
二、疾病发生的分子机制：
（一）分子病：
u 指由DNA遗传性变异而引起的以蛋 白质异常为特征的疾病。
1、酶缺陷疾病： 2、血浆蛋白或细胞蛋白缺陷疾病： 3、受体病：受体基因突变 4、膜转运障碍性疾病： 5、……（所有蛋白质功能均可涉及）
镰刀细胞贫血
（二）基因病：
u 指因基因本身突变、缺失或表达障 碍引起的疾病。已找到一些疾病的 相关基因或易感基因。
现代基础医学概论
PPT文档演模板
2020/11/23
现代基础医学概论
第一节 概述
一、医学分子生物学的定义: u 在医学领域研究生物大分子的结构、功
能/功能调控以及与人体各种生理功能和 病理状态的关系并运用有关的分子生物 学新技术诊断、治疗和预防疾病。
u 生物大分子：主要是核酸（生命信息载 体）和蛋白质（生命功能执行者）
再见，see you again
PPT文档演模板
2020/11/23
现代基础医学概论
第三节 分子生物学在疾病 诊断中的应用
一、基因诊断的概念： u 通过分子生物学技术从基因（DNA
）水平诊断疾病特别是遗传病。 u 可以定性、定量分析。
二、基因诊断的基本流程： 1、准确获取足量的待测样品： u 核酸抽提、目的基因扩增（PCR） 2、核酸分子杂交：有多种方法
三、基因诊断的应用： 1、遗传病辅助诊断：如产前诊断 2、植入前遗传诊断：胚胎移植前 3、遗传筛查： 4、疾病易感性预测： 5、疾病治疗指导： 6、病原体检测及法医学鉴定等：
时间短。 2、病毒载体导入法：
四、基因治疗中的病毒载体：
u 如逆转录病毒、腺相关病毒等，经 过改造，对人体无害。
五、基因治疗的临床应用： u 目前还刚刚起步，对单基因病较易 1、恶性肿瘤：抑癌基因；反义RNA； 2、心血管疾病： 3、遗传性疾病： 4、艾滋病： 5、其他：
3rew
演讲完毕，谢谢听讲!
u 单基因病；
u 多基因病。
三、分子病理学的研究方法：各种
1、核酸操作层面的技术： u 核酸分子杂交、PCR、DNA测序等 2、基因转移技术： u 基因转导、基因转染等 3、蛋白质操作层面的技术： u 蛋白质电泳、 4、细胞层面的技术： u 流式细胞仪，等等 5、其他：图像分析仪，等等
蛋白质电泳图
、亚单位疫苗
2、基因工程疫苗：用DNA重组技术 3、传统生物制品：如胎盘球蛋白 4、基因工程药物：细胞因子、蛋白质
激素、抗体、其他活性蛋白质类
四、基因工程药物与疫苗的发展趋势 ：
u 一是发展基因治疗
u 概念：指将正常基因或具有治疗作 用的DNA片段导入人体靶细胞以矫 正或置换致病基因的治疗方法。
u 趋势： 1、从根本上阐明疾病的分子机制： 2、从基因和分子水平诊断疾病和预测
其转归： 3、提供更多更好的治疗手段：
新药、新疫苗、基因治疗、个体化 4、解决器官移植排斥问题：
第二节 分子生物学理论和 技术在发病机制中的应用
一、分子病理学的概念： u 应用分子生物学等技术从分子水平
研究疾病的发生、发展、变化等机 制。
二、分子生物学的现状及发展趋势：
1、产生约半个多世纪：DNA结构 2、发展十分迅速：日新月异 u 人类基因组计划；2万多基因 u 动植物全基因测序：水稻、疟原虫、
蜜蜂、果蝇、小鼠等等，逐渐增加
u 各种基因组学、蛋白质组学、代谢 组学，等等
DNA的结构
蛋白质的结构
人类基因组计划（1990开始）
一、基因治疗的策略和基本程序： 1、致病基因的原位置换： 2、基因的异位替代： 3、直接抑制有害基因的表达： 4、其他基因治疗策略：
二、基因治疗的一般程序： 1、选择适宜的治疗基因： u 基础是彻底了解致病基因 2、将其导入靶细胞（体细胞）： u 有病毒载体导入法及非病毒法
三、基因治疗中基因导入的方法： 1、非病毒法： u 直接注射、脂质体转染等，维持