高度选择，容易出现偏倚 不能估计疾病或临床事件的发生频率 据Fletcher统计，国外主要的医学期刊发表的原始研究中
大约20%--30%为10例以下的病例报告，如BMJ的“Lesson of the Week”
病例报告实例
1980-1981年6个月的时间内，洛杉矶三家医院先后 发现5例以前健康的男性同性恋青年患卡氏肺囊虫 肺炎，这种情况引起了人们的注意，因为这种类 型的肺炎以前几乎毫无例外地发生于老年男性或 女性，因为他们的免疫系统受到了抑制。这种不 常见的情况提示医生他们可能患了一种以前不知 道的疾病，后来证实他们患的是获得性免疫缺陷 综合征，即艾滋病
例资料不全 对病例有一定的选择性，容易导致偏倚 缺少对照，难以比较效果 评价：（1）样本量；（2）前瞻性还是回顾
性；（3）连续样本、抽样样本、选择样本； （4）诊断标准
系列病例分析实例
1997年新英格兰医学杂志报道了24例既往健康且 相对年轻的妇女患有瓣膜性心脏病。通过分析发 现, 这些妇女在患病前的1年时间里均服用了一种 通过抑制食欲而达到减肥目的的减肥药 （fenfluramine-phentermine)。作者推论这种减肥 药可能导致严重的瓣膜性心脏病。后经病例-对照 研究证实。
临床医学科研设计方 法及论文的严格评价
中华医学会
一、临床医学科研设计方法的分类
描述性研究(Descriptive Study)
病例报告（Case Report) 系列病例分析(Case Series Analysis) 横断面调查(Cross-sectional Survey)
分析性研究(Analytical Study)
病例-对照研究是一种用于分析暴露和疾病（或临 床事件）之间因果关系的分析性研究设计方案。 选择具有所研究疾病（或临床事件）的一组病人 组成病例组，无此病（或临床事件）的一组为对 照组，比较两组的暴露率或暴露水平的差异，以 研究该疾病（或临床事件）与暴露的关系。如果 病例组的暴露率或暴露水平高于对照组，则认为 该暴露因素与疾病或事件有联系。这里“暴露” 指暴露于某些危险因素、具有某种预后因素或接 受某种诊疗措施等
横断面研究
是在某一时点或相当短的时间内(如1天、一周或 一个月）对某一人群中有关疾病或临床事件的患 病（或发生）状况及影响因素进行调查分析，因 此又称为现况研究或患病率研究
现况研究的目的是了解某一疾病或临床事件的发 生状况及其影响因素，根据不同的研究目的可获 得不同的结果，如患病率、抗体阳性率、实验室 指标的阳性率、疾病的伤残率和死亡率等
横断面研究的评价
横断面研究论证强度较低，用于病因或预后研究 时，因为是同时调查疾病和影响因素，没有时间 因果关系。因此，横断面研究主要功能是普查或 抽样调查获得疾病的患病率及用于诊断试验的评 价，而对防治、病因、预后研究，只能是提供线 索，为进一步作分析性研究或试验性研究打下基 础
病例-对照研究
可同时进行危险因素调查，如年龄、性别、吸烟、 饮酒等
横断面研究的评价
横断面研究基本上属于描述性研究，但与病例报 告及病例分析相比，其研究设计较为严密，需要 计算样本大小，在选择研究对象、抽样方法、影 响因素的调查及结果的分析等方面均较为规范， 对患者和非患者的特征及影响因素又可以进行某 些比较性研究和分析。现况研究主要是通过普查 和抽样调查方式进行。普查是对选定的目标人群 的所有对象都进行调查，抽样调查则随机抽取目 标人群的样本人群作为研究对象。代表性最好的 抽样方法是随机抽样
病例-对照研究（Case-Fra bibliotekontrol study) 队列研究(Cohort Study)
干预性研究（Interventional Study)
随机对照临床试验（RCT)、非随机同期对照临床实验（CCT)、 历史对照临床试验、自身前后对照实验（Before-After Study)、交 叉试验（Cross-Over Study)
病例-对照研究的设计模式
病例-对照研究的结果
病例组
对照组
病例报告
是有关单个病例或10例以下病例的详尽临床报告，系对罕 见病进行临床研究的主要形式。
对新发生的疾病或临床事件的首例报告具有重要的价值， 许多疾病首次认识都是通过病例报告形式，如AIDS、莱 姆病等
病例报告由于详细描写病例的临床表现和治疗经过，有时 可以提示实验室尚不能证实的发病机制，如血小板减少性 紫癜、海豹肢畸形
Hymes KB,Greene JB,Marcus A, et al. Kaposi’s sarcoma in homosexual men-a report of eight cases. Lancet, 1981, 2: 598.
系列病例分析
是对一组病例资料进行的分析（一般>10例） 可以是前瞻性的，但多数是回顾性的，病
诊断试验评价的科研设计可以视为特殊形式的横 断面研究
横断面研究实例
我国糖尿病研究协作组进行的“我国14省市30万 人口糖尿病调查报告”，是我国首次在全国范围 内进行的糖尿病患病率调查，获得我国糖尿病的 实际患病率为0.609%，对研究我国糖尿病的分布 及制定防治规划都有十分重大意义。
评价这项研究要注意：所抽取的30万人口作为研 究对象代表性如何？所应用的筛选试验本身敏感 性和特异性如何？糖尿病的诊断标准如何确定？
Connolly HM. Valvular heart disease associated with fenfluamine-phentermine. N Engl J Med, 1997,337:581-588.
描述性研究的评价
病例报告和病例分析都是描述性研究，缺乏严格 的科研设计和规范的对照分析，科学性差，论证 强度低，只能为进一步进行分析性和试验性研究 提供线索，本身并不能验证假设。但描述性研究 容易进行，临床医生面临大量临床资料和病史记 录，随时可以总结分析，所需时间短，不需很多 的人力、物力，因此至今仍是临床医生应用的最 主要的科研设计方案