医 学 统 计 学（第二版） 李晓松
统计方法的正确选择
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研究目的 设计类型
资料类型
数据特征 对比组数 样本含量
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综合判断
表1
资 料 类 型 定 量 资 料 数据 特征
单变量资料差异比较的分析方法小结
完全随机设计 配对或配伍设计 两组 多组
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对完全随机设计的数据，应选择相应的方法：
两样本(成组)t 检验 单因素(完全随机设计)方差分析 卡方检验(独立样本) 两 样 本 Wilcoxon 秩 和 检 验 或 多 样 本 KruskalWallis秩和检验
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对于配对或配伍设计的数据，应选择相应的方法:
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总体 规定纳入标准 和排除标准 确定适宜纳入试验的对象 确定样本含量 试验组 按随机化原则 分配试验对象
对照组
防止测量性偏倚的措施 如避免干扰、沾染 采用盲法 增强依从性 严格控制失访率
得出试验结果
选择统计分析方法 进行统计分析
估计并分析混 杂性偏倚
统计和专业结论
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4. 数据特征
对于同一设计类型和同一资料类型，仍然 有许多方法可以选择。
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表3. 九个测定点用甲、乙两种方法的测定结果(μg/m3)
对象号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 甲法 210 40 320 30 232 35 35 300 45 乙法 225 45 335 37 250 30 34 327 53
表2. 甲、乙两药治疗小儿上消化道出血的效果
组别 甲药 乙药 合计 有效 27 40 67 无效 18 5 23 合计 45 45 90
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2. 设计类型
从实验研究设计来看，常见的设计类型为
• 完全随机设计(成组设计) • 配对或配伍设计(随机区组设计)
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第一节 医学统计学的地位和作用
医学统计学在医学科学研究中的地位和作用举足轻重
由于研究设计、数据收集、统计分析、结果解 释及结果报告任何一个环节的缺陷或错误，已经断送 了许多先进的甚至非常前沿的医学研究成果，即使已 经发表的研究成果也存在着大量的统计学缺陷或错误。 现在，人们已逐步认识到统计学在医学和公共 卫生科学研究中的极端重要性。医学统计学正日益彰 显其蓬勃的生命力和广阔的应用空间。
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t检验和方差分析属参数检验方法，对数据要求较高， 通常要求数据服从正态分布和方差齐性。 如果服从该条件或经变量变换后服从条件，则采用 参数检验方法，否则采用秩和检验这类非参数检验 方法。 能否不考虑分布和方差齐性问题，直接采用非参数检验？
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定 性 资 料
无序
二项分布 2检验、 直接计算 概率法、 Fisher确切概 正态近似 率法 法(Z检验) ____ Wilcoxon秩 和检验
2 检验、Fisher确 切概率法
R C表资料
配对四格表 检验
2
配对 R R 列 2 联表 检验
有序
Kruskal-Wallis H秩和检验


对于均数比较问题，一般情况下采用t检验。
在大样本时：可考虑Z检验作近似。
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在实际工作中，遇到的实际问题可能并非 如此简单，须结合专业问题和所要分析的 具体内容加以综合考虑和仔细判断，有时 需对各种统计方法加以综合运用。
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此外：
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第一节 医学统计学的地位和作用

பைடு நூலகம்
如何描述这部分人高血压病的患病状况？ 如何从这部分人推论到整个城市人群？ 对于这种推论的正确性抱有多大的信心？
统计学将回答上述问题！
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第二节 医学统计学基本内容和统计工作基本步骤
一个常见和普遍的误解: “统计”就是分析数据
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1. 研究目的
一是通过比较 , 回答观测指标的差别是否归因于处
理因素或分组因素，在本教材范围内所涉及的主要 是单变量问题。
二是分析变量之间是否存在某种联系，这主要涉及
相关分析和回归分析，在本教材范围内所涉及的主
要是双变量问题。
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以患者为对象
现场试验(field trial)
以自然人群为对象
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实验设计的三项原则
贯彻以下三原则是控制误差和偏倚的重要措施： 随机化原则 设立对照 足够的样本含量（重复原则）
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随机化原则
是指采用随机的方式，使每个受试对 象均有同等的机会被抽取或分配到实验 组和对照组
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调查研究
统计研究设计
临床试验
实验研究
动物实验
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实验研究设计
根据研究对象不同又可分为 动物实验研究(animal experiment design)
以实验动物和实验样品为对象
临床试验(clinical trial design)
Wilcoxon符号秩 和检验
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表2 双变量(多变量)资料的关联性分析方法小结 数据特征 相 关 分 定性资料 析 （R C 表） 定量资料 分析方法
x、y服从双变量正态分布
x、y不服从双变量正态分布 双向无序 双向有序、属性不同 双向有序、属性相同
直线相关分析
当分析目的是分析变量之间是否存在某种 联系时，这就涉及到双变量的分析方法， 即相关关系或回归关系的分析。
需注意相关分析和回归分析的区别与联系
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关联性分析：
对于定量变量，需根据两个变量是否满足双变量 正态分布，相应地采用 Pearson 积矩相关分析或 Spearman秩相关分析。 对于等级变量则直接采用Spearman秩相关分析。
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5. 对比组数
单组问题(样本与与已知总体参数比较)
两组问题 多组(3组或以上)比较 注意，多组比较在差别有统计学意义时，需再 进行两两比较。
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6. 样本含量
在样本较小时：

如果是一个样本率与总体率的比较，可采用 直接计算概率的方法如基于二项分布的确切 概率法。 如果是四格表资料则采用 Fisher 确切概率法 或校正卡方检验。
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随机化(Randomization)
随机抽样 随机分配 实验顺序随机
二者区别与联系
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设立对照
是控制实验中其它非实验影响因素和偏倚不可缺少的 重要手段。 根据研究目的设立恰当的对照，如： 安慰剂对照 空白对照 实验对照
Spearman秩相关 检验 Spearman秩相关、线性趋势检验 一致性检验(kappa系数的假设检验) 一个应变量，一个自变量：直线回归分 析 一个应变量，多个自变量：多重线性回 归分析 Logistic回归分析 Cox比例风险回归分析
回 应变量为连续型定量变量，服从正态分布 归 分 析 应变量为定性变量 应变量为含有截尾数据的生存时间
单组设计
两组
多组
正态、 方差齐
非正态 和/或方 差不齐
样本与总 体均数比 两样本t检验 较的t检验
Wilcoxon 符号 秩和检验
单因素方差分析 配对t检验 Kruskal-Wallis H秩和检验
随机区组设 计方差分析
t ¢ 检验、
Wilcoxon秩 和检验
Wilcoxon符号秩 Friedman秩 和检验 和检验
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重复原则
指在相同实验条件下进行多次实验或观 察 主要包括以下两方面:
对多个受试对象进行实验 对同一受试对象进行重复观测
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实验设计的基本内容
研究背景 研究目的 资料来源（研究地点、抽样方法、研究对象、 纳入排除标准、研究因素、研究指标样本量、 资料内容） 研究方法（资料整理、误差和偏倚的控制、资 料描述、资料推断） 研究结果 研究特色及问题 技术路线图
标准对照
自身对照
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例 某医生欲观察某中药对慢性支气管炎的预防效 果，设计时在城市某工厂选择工人100名服用该 中草药，在农村选择某乡农民100名作对照，不 服用此药。结果是城市慢性支气管炎患者明显较 少，而农村慢性支气管炎患者增加，由此得出该 中草药有防治慢性支气管炎的作用。
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第二节 医学统计学基本内容和统计工作基本步骤
现代统计学奠基人之一、世界 著名统计学家Fisher曾精 辟指出
“做完实验后才找统计学家无异于请他 作尸体解剖，他能做的全部事情就是告诉你 这实验死于什么原因”。
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第二节 医学统计学基本内容和统计工作基本步骤
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第一节 医学统计学的地位和作用
应采用什么样的指标来反映新药的有效性和安全性？