小咖：很好，你get到了所有的point。以本研究为例，计算样本量时，需要
知道以下几个重要的参数：1、研究设计类型（随机对照试验）；2、结局指标类 型（二分类变量——体重下降10%以上的人数比例）；3、结局指标的预计值（安 慰剂组10%，利拉鲁肽组14%）；4、检验水准α（通常取α=0.05）；5、把握度1β（通常为80%或更高，本研究为90%）。
小咖：你可以按照以下方式撰写。当然，你要是觉得我的语文学的不好，也 可以再修改修改。
本研究为平行设计的随机双盲对照试验。干预组为利拉鲁肽治疗组，对照组 为安慰剂治疗组，研究对象体重下降 10%以上的人数比例为主要观察的结局指标。 根据既往文献报道（或预试验结果），估计对照组体重下降 10%以上的人数比例 为 10%。利拉鲁肽组的这个比例为 14%。设α=0.05（双侧），把握度=0.90。利 用 PASS 11 软件计算得到利拉鲁肽组的样本量 N1=2097，安慰剂对照组的样本量 N2=1049 例。假定研究对象的失访率为 10%，则需样本量 N1=2097÷0.9=2330 例， N2=1049÷0.9=1166 例。最终利拉鲁肽组纳入研究对象 2400 例，安慰剂对照组 纳入 1200 例。
The power for the primary endpoint weight change is calculated based on a two sided t-test with a significance level of 5%. The power with regard to the co-primary dichotomous endpoints proportion of subjects with a weight loss larger than of at least 5% and or more than 10%, respectively, is calculated based on a two-sided chi-square test. With a sample size of 2400 subjects treated with liraglutide and 1200 subjects treated with liraglutide placebo, the trial will have more than 90% power to detect a difference between liraglutide and liraglutide placebo in the proportion of subjects with a weight loss greater than 10%, given that the probabilities to achieve this weight loss is 10% for liraglutide placebo and 14% for liraglutide.
Weight Management. N Engl J Med. 2015 Jul 2;373(1):11-22. PMID：26132939
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小玲：嗯，太好了。对于平行设计的随机对照试验，结局指标是二分类变量 的样本量计算方法，我已经掌握了。那其它的样本量计算方法是怎样的呢？
小咖：这个...我妈喊我回家吃饭了，咱们以后再详说吧。 小玲：好的，谢谢小咖。
参考文献 1. Pi-Sunyer X, et al. A Randomized, Controlled Trial of 3.0 mg of Liraglutide in
小咖：你没看明白就对了。这段话确实没有讲明白样本量到底怎么计算来的。 你应该去看看这个研究的Protocol和Supplementary Appendix，里面应该会详细写 到。因为限于篇幅，有些研究会在正文中省略一些信息。
小玲：那么，哪里能找到这个研究的Protocol和Supplementary Appendix呢？
1、打开PASS 11软件后，在左侧的菜单栏内选择Proportions→Two Independent Proportions→Test (Inequality)→Test for Two Proportions[Proportions]
2、要计算样本量，需要在 Find (Solve for)中选择 N1。这个研究中，选择的把握 度为 90%，因此 Power (1-Beta)中输入 0.9；选择的 Significance level（也就是 P 值）为 5%，因此 Alpha (Significance Level)中输入 0.05；利拉鲁肽组和安慰剂对 照组的样本量比值为 2:1，因此 N2 (Sample Size Group 2)中选择 Use R，R (Sample Allocation Ratio)中选择 0.5；P1 (Treatment Group Proportion|H1)为本研究中利拉 鲁肽组体重下降 10%以上的研究对象比例，输入 0.14；P2 (Control Group Proportion)为本研究中安慰剂对照组体重下降 10%以上的研究对象比例，输入 0.1。 其它为默认选项，点击 RUN。
小咖：很好。你先总结一下大意。 小玲：比较主要结局（体重变化）时，按照P=0.05进行双侧t检验。对于另 一个主要结局（二分类变量）——体重下降5%及以上、10%以上的人数比例， 采用双侧卡方检验比较。假设对照组体重下降10%以上的人数比例为10%，利拉 鲁肽组的这个比例为14%。当利拉鲁肽组和对照组的样本量分别为2400例、1200 例时，可以有超过90%的把握度发现这种差异。
小玲：莫非研究设计和结局指标类型不同，样本量计算的方法也不同？ 小咖：是的，上述5个参数（尤其是前3个）不同时，样本量计算的方法也不 同，一共好几十种呢。这个研究是平行设计的随机对照试验，结局指标是二分类 变量，其样本量计算方法就是最常见的一种。
小玲：呃，这么多啊。那我今天就先学习这一种，以后的慢慢学怎么样？ 小咖：好呀。样本量计算推荐使用PASS软件。下面，我用PASS 11来介绍一 下怎么计算这个研究的样本量吧。
小咖：来，跟着我操作。首先搜到新英格兰医学杂志的这篇文章，然后点击 ①PDF下载这篇文章，再点开②Supplementary Mplentary Appendix。
小玲：原来是这样啊，那我赶紧再去读一读这两个文件。 小玲读完后，又来找小咖。 小玲：我找到啦，原来在Protocol的84-85页有样本量计算的详细介绍。
实例教程：手把手教你计算样本量
作者：张耀文
小玲看了新英格兰医学杂志的一篇文章[1]后，有些地方不明白，于是来找 小咖讨论。
小玲：我觉得这个研究做的棒棒哒，但有一点没看明白，就是原文中统计方 法部分的样本量计算到底写了个啥：
We estimated that with a sample size of 2400 patients assigned to receive liraglutide and 1200 assigned to receive placebo, the study would have more than 99% power to detect a betweengroup difference in the three coprimary efficacy end points of the main 56-week trial and in the primary end point of the 2-year extension.
3、结果解读
PASS 软件给出了样本量计算的结果、参考文献、报告中的名词定义和总结 性描述。在样本量计算结果中我们需要重点关注以下两列：
1) Sample Size Grp 1 (N1)：干预组样本量。干预组需要 2097 例研究对象。 2) Sample Size Grp 2 (N2)：对照组样本量。对照组需要 1049 例研究对象。
小玲：这么神奇啊！不过我有点疑惑，为什么计算出来的样本量不是 Protocol 中写的 2400 和 1200 例呢？
小咖：这是因为上面计算得到的是研究所需的最少样本量。实际研究过程中， 研究对象会不依从或失访，因此需要适当地扩大样本量。
小玲：嗯，我明白了。那样本量计算的结果在研究方案或者论文中怎么撰写 呢？