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第10章 循证医学实践的决策分析
以选择手术治疗为例,假设10 万病例 纳入分析,其最终结果是人均获得 16 个
QALYs (计算的结果见表 10-3 )。用同样
的方法可以计算选择“临床观察”方案的 人 均 QALYs , 然 后 可 以 比 较 两 个 方 案 的
QALYs大小,进行决策。
无症状性颈动
生存(伴脑卒 中) 例数 2000 QALYs
14.18 QALYs
手术的期望值: EVS=(15×1×0.95×0.98×0.99)+(15
×0.5×0.05×0.98×0.99)+(15×0.5
×0.02×0.99)+(0×0×0.01) =14.34 QALYs
比较两者的期望值,手术治疗的期望 值稍高,提示应该选择手术治疗,但是应 该看到,两个方案的期望值相差不大,而
复杂决策问题
在循证临床决策中,可供选择的决策选 项可能很多,同时可能会出现多种结局, 并且从干预措施到结局出现又会经过许 多过程(状态),这些过程又有可能受 众多因素的影响。在这些情况下,决策 分析就变得比较复杂。 Markov模型有助于解决复杂决策问题。
Markov模型及方法
Markov模型能够更精确而且非常简洁的 表示在不同健康状态间多次的或者时间 不确定的转换,从而对复杂决策树进行 决策分析。
其结论加以评估。
敏感性分析也可以通过观察哪些假设对 结果影响最大而发现对于该分析最重要
的假设,从而为问题的深入研究和进一
步解决提供线索。
敏感性分析在决策分析中具有重要的
地位,它可以验证决策分析结果的可 靠性,因此决策分析应该常规进行敏 感性分析。
例10-1 进行敏感性分析,当取不同的手术 病死率时,可分别计算出不同的手术治疗 方案的期望值,下图显示的就是当手术病 死率在一定范围内变动所对应的期望值。
死亡则为0。假设从手术开始当年起,根据相
关文献数据估计选择手术治疗的相关数据为: 维持无症状性颈动脉硬化状态占97%,伴脑卒
中生存的占2%,死亡为1%。此后人群在这3个
状态的转移概率如表10-2。
表10-2 手术治疗后3种自然状态每年的转移概率 无症状性颈 生存(伴脑 死亡 动脉硬化 卒中) 无症状性颈动 脉硬化 生存(伴脑卒
如果选择进行手术,手术虽然有益于解 决问题,减少发生脑卒中的可能性,但是却 有围手术期间发生脑卒中和死亡的风险。
决策问题的结构化
决策树(decision tree)
决策树是一种能够有效地表达复杂决策 问题的数学模型,按逻辑、时序把决策
问题中的备选方案及结局有机组合并用
图标罗列出来,犹如一棵从左到右不断 分支的树,包括一系列节点与分支。
决策分析: • 定量比较各种决策选择可能产生的后果
和效应,从而使决策更为科学和合理的
过程。
• 基本要素:决策主体、决策目标和一系
列备选方案。
临床决策分析
(clinical decision analysis,CDA): • 采用定量分析方法在充分评价不同方案 的风险和利益之后,选取最佳方案以减 少临床不确定性和利用有限资源取得最 大效益的思维方式。 • 包括诊断决策、治疗(康复)决策等。
其中状态 1 到状态 3 之病死率( 5% )并不 完全表示为颈动脉硬化这一疾病所致(要尽
可能模拟实际情况,考虑有其他死亡原因)。
它们之间的转换关系及转移概率见表 10-2和 图10-7。
假如将Markov循环周期设为1年,那么每 一个周期,“无症状性颈动脉硬化状态”为1 个 QALYs ,伴脑卒中生存则为 0.5 个 QALYs ,
图10-3 对手术死亡率的敏感性分析
从图 10-3 中可以看出,当手术病死率
为2.1% 时,两种方案的期望值相当,此时 的2.1% 叫阈值,表明这一数值是两种方案
选择的分界点。当手术病死率在小于 2.1%
的区间内,选择手术这一方案是合适的。
第三节
复杂决策问题和
Markov模型
一、复杂决策问题 二、Markov模型及方法 三、Markov模型的应用实例
选择,反映个体的主观感受,并受年龄、
经济收入、教育程度等多种因素的影响。
效用值通常用0~1 的数值来表示,1代
表完全健康,0代表死亡,也可以为负数, 表示比死亡更糟糕的疾病状态,如无意 识或长期卧床伴严重疼痛等。
效用值的测量方法
直接测量方法
等级尺度法(rating scale) 标准博弈法(standard gamble)
通过文献估计概率:
meta 分析
咨询专家意见以获取所需的信息: 德尔菲法
概率估计中不确定性的估算:
敏感性分析
获取所需要的信息后,将其填入决策 树中,进行下一步分析工作。
例10-1 中的决策相关信息的基线估计值如下: 选择临床观察的患者有11% 可能会发生 脑卒中,而选择做手术会有1% 的患者死亡, 而术后存活的患者中有2% 会在围术期间发 生脑卒中,术后“未发生脑卒中”者在以后 会有5% 的患者再次发生脑卒中的可能,这
决策:
为实现一定目的而制订的多个行动方
案,并从中选择一个“最优的”或 “最有利的”或“最满意的”或“最
合理的”行动的过程;
其本质是利用知识预测行动的可能后 果。
按照决策问题具备的条件和决策结
果的确定性程度分类
确定型决策: 供决策者选择的各种备选方案所需的 条件都已知并能准确地知道决策的必然 结果。
些估计值在决策树中各概率分支下方标出。
确定最终结局的效用值
结局的量化是决策分析的重要环节。
决策选项有多种,每种选择的临床结局
又不相同,为了达到比较目的,需要预 先将各种结局转换成同一单位的变量, 这个变量就是效用(utility)。
效用值是一种表述结局相对优劣的数量 化指标,是个体在不确定情况下的优先
儿科学
循证医学第一章
绪论
复旦大学附属儿科医院 桂永浩
循证医学
第十章
循证医学实践的 决策分析
摘 要
第一节 概述 第二节 决策分析的实施 第三节 复杂决策问题和Markov模型 第四节 决策分析质量评估
第一节
概述
一、决策及其分类
二、决策分析及其在临床中的应用
三、临床决策分析的基本流程与常
用方法
决策及其分类
周期数
脉硬化 例数 QALYs
死亡 例数 1000 QALYs 总 QALYs 累计 QALYs
1
97000
2
3 4 5 6 7
91228
85800 80695 75893 71377 67130
91228
85800 80695 75893 71377 67130
2822
3548 4786 4744 5228 5645
(Monte Carlo simulation)
(Markov cohort simulation)
Markov模型的应用实例
左颈动脉硬化是否手术治疗远期效果评
价的Markov模型
例 10-1 如果 考 虑 远期 效 果 时 , 可 以 采用 Markov 模型进行决策分析。图 10-6 显示了
1411
1774 2093 2372 2614
5950
10652 15119 19363 23395
0
0 0 0 0 0
92639
92639
87574 180213 82788 263001 78265 341266 73991 415257 69953 485210
存的人继续这种循环,直至所有人群都到达
一种结局:死亡。
图10-6 颈动脉硬化患者的Markov模型示意图 (Markov树)
用 Markov 模型来模拟他们的结局,计算 结局的增益,同其他的方案进行比较从而做 出选择。从上述可以看出有三个 Markov 状态: 无症状性颈动脉硬化(状态1),伴有脑卒中 生存(状态2),死亡(状态3)。
临床决策分析的基本流程与常用方法
1 • 形成临床决策问题,包括提出方案 和确定目标及效果量度 • 用概率来定量地描述每个方案所产 生的各种结局的可能性 • 决策者对各种结局的价值定量 化,一般用效用来表示
2
3
4 5
• 综合分析和评价各方面信息,以最 后决定方案的取舍
• 必要时对所取方案作敏感性分析
时间权衡法(time trade-off)
间接测量方法
填写生存质量量表,计算量表得分,
再将量表得分转换为效用值
计算质量调整寿命年(qualityadjusted life years,QALYs)
决策树分析
决策树分析又称为决策树的折叠与平 均,指通过以上步骤所形成的决策树, 计算每一种决策选项所对应的不同结 局出现的情况。
节点又可分为决策节点(decision nodes) 与机会节点(chance nodes),前者以小 方框“□”表示,后者以圆圈“○”表 示。 在决策树末梢,为各方案的最后结局 (outcome),各种结局必须定量描述。
Байду номын сангаас
图10-1 动脉硬化处理的决策树
相关证据及信息的检索与搜集
决策分析中最重要的信息是每一种可 能的事件在相应条件下出现的概率。 相关信息可来自以下几方面:
例10-1 在掌握了以上各种基本信息后, 就可计算各机遇节点和各种方案的期望值
(expected value,EV)。各机遇节点的
期望值为该节点各分支概率与结局QALYs 值的乘积之和。根据上面的决策树可以计