=ê ë
0.45 - 0.25
ú û=é1.86 Nhomakorabea7 + 0.7835ù2
êë
0.20
úû
»
176
11
小结
n 实验研究由处理因素、实验单位和实验效应三个要素组 成；应该遵守对照、随机化和重复的基本原则；研究对 象接受不同处理由随机分配决定；
n 观察性研究只能对已存在的状况和有关因素进行观察或 调查，不能用随机化分组来平衡混杂因素的影响；适宜 的统计学设计和分析对于观察性研究而言，尤其重要。
(1) 欲检出HbA1c临床差异≥0.65%
(2) 假定标准差为1.3% (3) 双侧检验水平0.05 (4) 功效80% • 退出率20%
N
=
4
é ê
(Za
/
2
ë
+
d
Zb
)s
ù2 ú û
=
4
é êë
(1.96
+ 0.84) 0.65
´1.3
ù úû
2
（文中：152例）
=
4 êëé (1.96
+ 0.84) 0.65
12
随机化方法、随机数及产生随机数的程序、种子数等均 应有记录(备查)
6
三、重复 (Repeat)
重复实验、重复取样、重复测量
n 在大量重复实验的条件下，该处理的真实效应才会比较 真实地显露出来
n 实验组和对照组的实验单位应具有一定的数量 — 样本 含量
n 与重复实验相比，重复取样和重复测量属于第二位
2Za
/
2
êë
pc
(1 -
pc
)
+
Zb
p1
2p1(1 -p2
-
p1)
+
2p
2 (1
-
p2
)
ù2
ú úû
10
例：格列美脲、 格列苯脲对比研究（HbA1c 达标)
(1) 预计一个组发生某结局的百分比约为45%
(2) 预计另一组发生某结局的百分比约为25%
(3) 允许犯假阳性错误的机会 a=5%
(4) 允许犯假阴性错误的机会 b=20%
一个组 (3) 排除实验顺序影响 样本中的任何一个个体先后接受处理的机
会相同 随机化分组：使实验组与对照组在非实验因素的分布方面尽量保
持均衡一致。
5
随机化方法
n 随机数字表(random number) n 计算机伪随机数(pseudo random number)发生器 — 可重
复 n 为保证实验的可靠性和可重复性，在实验设计中所用的
7
样本含量的估算： 比较两组测定值的均数
(1) 预计欲比较的两总体参数的差值d
(2) 预计总体标准差s
(3) 允许出现假阳性结果的机会a
(4) 允许出现假阴性结果的机会b
单组比较：
N
=
é(Za / 2 ê ë
+ Zb
d
)s
ù2 úû
两组比较：
N
=
2
é ê
(
Za
/
2
ë
+
d
Zb
)s
2
ù úû
8
例：格列美脲、 格列苯脲对比研究(HbA1c)
2
N
=
é ê
2
Za
/
2
êë
p
c
(1
-
p
c
)
+
Zb p1
2p 1 (1 -p2
-
p
1
)
+
2p
2
(1
-
p
2
)
ù
ú úû
2
é 2 ´1.96 0.35(1- 0.35) + 0.84 2 ´ 0.25(1- 0.25) + 2 ´ 0.45(1- 0.45) ù
=ê ë
0.45 - 0.25
ú û
2
é 2 ´1.96 0.35(1- 0.35) + 0.84 2 ´ 0.25(1- 0.25) + 2 ´ 0.45(1- 0.45) ù
´1.3ù2 úû
»
125.44
125.44 ¸ 80% = 156.8
9
样本含量的估算：比较两组发生某结局的百分比
(1) 预计一个组发生某结局的百分比约为p1 (2) 预计另一组发生某结局的百分比约为p2 (3) 允许犯假阳性错误的机会a
(4) 允许犯假阴性错误的机会b
pc
=
p1
+p2
2
N
=
é ê
控制重要的非实验因素 (其他） (3) 实验效应
但测得的是实验效应与其他效应之和
3
例：相互对照
为比较A与B：
其他
干预 A
对象1
干预A效应
其他
其他效应
干预 B
对象2
干预B效应
其他效应
4
二、随机 (Randomization)
降低系统误差的影响，贯穿于设计和实施全过程：
(1) 样本代表性 总体中任何一个个体都有同等的机会进入样本； (2) 组间可比性 样本中任何一个个体都有同等机会被分配到任何
第十三章 医学研究的统计学设计
二、 统计设计的基本原则
一、对照(Control)
医学研究多数是通过比较产生结论，对照是比较的基础 1．消除非研究因素的混杂 2．鉴别研究因素的效应和自然发展结果
2
实验的三要素
其他 干预因素
对象
效应 其他效应
(1) 受试对象 纳入标准和排除标准 (2) 实验因素 (干预因素)