Probability of disease/outcome
Certain not to occur Equal chance of occurring or not occurring Certain to occur
0
0.5 P(disease)=0.33
1
机遇与风险并存
临床医生决策时依据
基于 医生 备选方案 书本知识 自己的经验 同事的意见 决策
质量调整寿命年
（quality adjusted life year，QALY）

QALY将生命长短即期望寿命（life expectancy）和生活质量（quality of life） 有机地整合在一起，能够全面反映诊治方案 对患者的终身影响。 1个QALY表示一个身心完全健康的人生存一 年 QALY实际就是一个适合于医学领域易于理 解的效用指标
2
某癌病人
1
2.8年
2年 好转（0.5） 4年
3年
Markov模型（Markov model）
0.4
Markov
患病
0.5 0.1 0.1
好转
0.85
0.05
死亡
1.0
癌 症 患 模者 型保 示守 意治 疗 图 方 案
Markov 循环长度：1 年 初始概率分布：患病为 1、好转为 0、死亡为 0 终止条件：全人群平均期望寿命－患者年龄
决策的基本框架
面对
方案A 方案B 方案C ┇
选择
最佳 方案
实现
目标
决策者
现有条件或环境

有一个明确具体的目标（objective） 有两个及以上可选方案（project） 由谁做出决策即决策者（decision maker） 现有条件或环境（condition）
什么是最佳诊、治方案？（目标）


哪一种诊断或治疗方案更符合成本效益原则？ 是否需要增大投入以获得更好的效果？
决策问题往往比较复杂

各备选方案均有利弊，需要权衡、折中 后方可确定最佳方案。 实施某方案后其结局往往是不确定的


每项诊断技术并非百分之百准确，均会产 生假阳性和假阴性。

采用手术疗法可能彻底治愈，也可能手术 失败病情无改变、病情加重、甚至导致死 亡。
第 1 个循环
患病 1.0 0.1 0.4 0.5 0.1
好转 0 0.05 0.85
死亡 0
QALY 0.5
累积 QALY 0.5
1.0
第 2 个循环
患病 0.4 0.15 0.4 0.45 0.1
好转 0.5 0.1 0.8
死亡 0.1 0.6 1.1
1.0
第 3 个循环
患病 0.21
好转 0.58
受现有条件或环境的影响

决策分析的基本步骤
I II III IV 提出问题 建立模型 最优化 解的评价 提出需要解决的问题，确定目标，并分析问题 所处的环境和约束条件。
用数学语言描述问题，建立模型，并确定各有 关参数。 选择求解方法，求出最优解。
通过灵敏性分析，对求得的解进行分析和评价。
V
决 策
最后，确定最佳方案。
死亡
评价指标



临床上评价治疗效果的指标很多： 有效率、治愈率、病死率、生存率、期望寿 命等 具体选用哪个指标，取决于决策所确定的目 标。 决策目标应考虑全面和长远，治疗效果既应 包含对寿命的影响，也应包含对生活质量（ 包括精神心理因素）的影响，故应注意选用 与之相适应的评价指标。
效用（utility）？

决策分析（decision analysis）

充分利用收集到的信息或证据，通过建 立数学模型，将各备选方案的利弊和不 确定性有机地整合在一起加以比较，定 量地确定优劣，以实现科学决策。 决策分析是一门综合技术 20世纪70年代决策分析方法被引入医学 领域

临床决策分析

是指在临床诊断和治疗实践中，为实现 预定目标，在充分收集和认识现有信息 的基础上，通过建立数学模型，对各种 备选方案及其可能产生的各种结局做出 定性的分析和定量的计算，依此选择和 决定最佳诊、治方案的过程。


Quality of Life

Quality of life encompasses – in addition to physical, mental, and social functioning – environmental quality, subjective well-being, and life satisfaction. (McDowell and Newell 1996)
决策分析的基本方法

对现有信息的充分收集和认识是基础 基本理论是运筹学和概率论


建立模型是核心
相关计算机软件应用是手段

卫生经济学评价是重要内容
运筹学（Operations Research）

是一门用数学方法研究各种系统最优化 问题的学科，它着重发挥已有系统的功 能，应用数学模型来求得合理运用人力、 物力和财力的最优方案，为决策者提供 科学决策依据。
病人A 1 药物
7
8
2
无效（0.4）
5
5.2
7×0.6+2.5×0.4
参数的确定

决策分析中包含有两类参数：

概率（probability）参数，反映方案 实施后各结局发生的可能性。 结果（payoff）参数，反映方案最终 结局的价值。

参数的确定

估计参数的方法主要是广泛查阅资料、专家 咨询、凭个人经验判断以及开展必要的调查 等。


效用——确定方法

效用是一个无计量单位的指标 习惯上，常常赋予各种结局中最好的一 个效用值为1，最坏的一个为0，居于中 间的按其好坏依次赋予1到0之间的值。 在医学领域，身心完全健康和死亡常被 看作最好和最坏的结局，分别取效用值 为1和0。

感染乙型肝炎病毒后各种结局的 效用标尺（模拟）
效用 1 结局 1 最好结局（完全健康） 0.98（无症状病毒携带） 0.90 （慢性肝炎） 最好结局 （无症状一过性感 0.8 最好结局 （无症状一过性感 染） 0.75（肝炎肝硬化） 染） 最好结局 （无症状一过性感 0.6 染） 0.52（肝癌） 最好结局 （无症状一过性感 0.4 染）

准确的诊断 好的治疗效果 时间短 病人痛苦少 花费低
准确的诊断是为了获得好的治疗效果；治疗 效果既包含对寿命的影响，也包含对生活质 量（包括精神心理因素）的影响，应考虑全 面和长远。

决策的基本特征

是基于已知进行的理论推断，而非真实 的实验研究。

受决策者的影响。在临床决策中，诊治 方案的好坏应取得患者的认同，患者是 重要的决策者。
模型是由与分析问题有关的主要因素所构成。
2.
3.
模型既能反映各有关因素之间的逻辑关系，也能 反映它们之间的定量关系。
决策树模型（decision tree）
00.2+20.4+50.4 20.5+40.5
手术治疗
1
平均存活时间 死亡（0.2） 0年 无效（0.4） 2年 好转（0.4） 5年 无效（0.5） 保守治疗
决策分析中应注意的问题


好的决策不等于一定有好的结果 从概率角度出发 参数的估计是基础 灵敏度分析是补充 注重患者的意见 注重追踪决策
什么是好的决策？


Considers both positives and negatives of alternatives, and allows positives to compensate for negatives (is "compensatory"). Considers present and future outcomes. Considers the objective/values/outlook of decision makers. Makes appropriate use of all available relevant information.
死亡 0.21 0.569 1.669
型癌 循症 环患 过者 程保 示守 意治 图疗 方 案 Markov
第 n 个循环
患病 0
好转 0
死亡 1.0 0 x
模
癌症患者治疗方案Markov循环决策树简图
手术治疗
省略 患病 存活 患病 1 死亡 好转 患病 好转
手术还是 保守治疗？
保守治疗 好转 死亡 同1

为实现预定目标，在现有条件（环境） 下，从若干可选方案中选择最佳方案的 过程。 在临床实践中，医生随时会面对诊断和 治疗决策问题。

临床决策问题举例

是否需要使用昂贵的或对患者有损害的诊断技 术以进一步明确诊断？ 手术摘除？放射疗法？还是保守的药物治疗？ 立即手术？还是进一步观察，待明确诊断后再 安排治疗？
运筹学的基本内容
＊线性规划 ＊整数规划 ＊非线性规划 ＊动态规划 ＊图论和网络分析 ＊决策论 ＊存贮论… ＊排队论 ＊对策论
运筹学方法在医学领域应用举例
存储论 血库、药房等应该存贮多少血量或药品，每 种数量多少，才能满足常规需要，又不造成 浪费。
排队论
决策论
解决医院门诊和住院医生的合理分配，提高 工作效率，减少病人就诊时间。 病人手术治疗，还是保守治疗的决策。

1.
问题：
有一种治疗方案若成功可以避免截肢手术造 成残疾，但该方案有一定风险，若失败会导 致死亡。该方案成功的可能性是多大时你愿 意接受？70%？80%？还是其他？