㈡外周血干细胞移植（PBSCT）
PBSCT是采用经大剂量化疗及造血因子联合 动员获得的外周血干/祖细胞移植给受者，重 建受者正常造血和免疫功能，1990年用于临 床。
由于方法比较科学,干细胞和各系祖细胞采集 比较精确,并能避免从骨髓中直接采集干细胞 时导致供者的风险和肉体损伤,因此这是目前 最常用的干细胞采集方式和途径。
急性白血病
长期无病存活率 62.6%
慢性粒细胞白血病 长期无病存活率82.8%
㈡与骨髓造血相关的重症遗传性疾病 如先天性免疫缺陷病、溶血性贫血(地中海贫 血等)
㈢ 未累及骨髓的疾病
如非原发于骨髓的恶性实体肿瘤、自身免疫 性疾病等。
㈣遗传代谢性疾病
先天性免疫缺陷病、粘多糖病、先天性造血 异常症
3 临床准备
清除所有感染灶、维持患者较好的重要脏器 功能。如果是白血病或恶性肿瘤,则最好处于 缓解期,使患者处于适合移植的理想状态。对 患者和病家进行HSCT治疗的必要性和高医 疗风险进行必要的告知。
治疗策略是采用超大剂量化疗和全身放疗,达 到清除肿瘤细胞或异常细胞的目的,然后将正 常人的造血干细胞植入患者的体内,使患者得 以重建,恢复正常的造血功能,达到治愈疾病的 目的。
在20世纪70年代初期,美国的Thomas教授因 为成功地完成了人类第1次造血干细胞移植治 疗,并解决了诸多技术问题,而荣获诺贝尔医学 奖,这是20世纪中唯一的一位获此殊荣的临床 医生
⒈增殖分化能力高于正常骨髓
⒉淋巴细胞抗原性弱，功能相对不成熟，移 植后发生急性GVHD的危险性低
⒊来源较广，易于采集和冻存，供者无任何 危险。
缺点 ⒈一个胎儿脐血仅可收集50~150ml ⒉造血功能恢复时间长 ⒊具有潜在遗传性疾病的可能
㈣间充质干细胞移植 骨髓基质细胞的前体
四、HSCT治疗步骤
1 选择合适的病例 上述疾病患者中,经过临床治疗或病情分析已 经明确,通过常规手段无法获得理想疗效,将危
及患者生命,可考虑进行HSCT。
2 选择合适的供体
先通过分子生物学和免疫学技术,明确患者的 HLA抗原表达类型。然后在患者同胞或骨髓 库中找到与患者HLA中与干细胞移植密切相 关的Ⅰ类抗原(A,B)和Ⅱ类抗原(DR)全相合或 基本相合的供者。如为自身造血干细胞移植, 则无需进行HLA配型检测。
胞
种类 ⒈自体外周血干细胞移植（APBSCT） ⒉异基因外周血干细胞移植（allo-PBSCT）
㈢脐血干细胞移植 1988年首例报告， 1993年国外始建脐血库， 目前约有7万余例 1998年国内始建脐血库， 目前约有2万余例 脐血中干/祖细胞占4%
脐血造血干细胞特点
CD117+约细胞占骨髓细胞的1%~4% 50%~70%的CD117+骨髓环境包括造血基质细胞、基质细胞分 泌的细胞外基质和各种造血调节因子
⒈分泌细胞因子、激素及其他介质 ⒉分泌细胞外基质和粘附分子 ⒊表达MHC Ⅰ类和Ⅱ类分子
（四）造血干细胞的分化
（一）造血干细胞（HSC）的起源
胚胎2周时 卵黄囊 4周时 胚肝 5个月时 骨髓 出生后 骨髓 成年人HSC主要分布在红骨髓、脾脏及淋巴 结。
（二）造血干细胞的表面标志
1. CD34 造血细胞的一种重要标志 CD34+细胞占骨髓细胞的1%~4%
2. CD117 是干细胞生长因子受体， IgSF成 员，
( hematopoietic stem cell transplantation, HSCT)
一、概述
造血干细胞 HSC( hematopoietic stem cell)是存在于组织
中的一群原始造血细胞，它们不是固定的组 织细胞，可存在于造血组织及血液中，是机 体中各种血细胞的共同来源. 具有两种潜能 ---- 自我更新、分化
1957年 Thomas 骨髓移植
二、造血干细胞移植的类别
根据供体分类 ⒈同基因BMT ⒉异基因BMT ⒊自体BMT
根据造血干细胞采集来源不同分为5类 ㈠骨髓移植（BMT） 从供体的骨髓中直接采集到造血干细胞。
在供者的髂骨做多部位骨髓穿刺,抽取一定量 的骨髓液进行移植。
㈤混合造血干细胞移植 具有异基因造血干细胞移植的移植抗瘤效应
（GVT）及自体干细胞移植不受供者限制的 优点
二、造血干/祖细胞移植的原理
造血干/组细胞移植是经过大剂量放、化疗或 其他免疫抑制预处理，清除受体体内的肿瘤 细胞、异常克隆细胞、阻断发病机制，然后 把自体或异体造血干细胞移植给受体，使受 体重建正常造血，重建正常免疫，从而达到 治疗的目的的一种治疗手段
主要程序
⑴应用化疗或细胞因子（G-CSF）、（GMCSF）有效动员骨髓干细胞
⑵用血细胞分离机采集外周血干细胞
⑶经过体外扩增，获得足够在体内重建造血 所需的干细胞
优点 ⑴采集安全简便 ⑵造血及免疫功能恢复快 ⑶受肿瘤细胞污染机会少 ⑷采集的细胞中含有大量异体T细胞、NK细
预处理方法 ⒈传统的骨髓清除性预处理
尽可能地提高化疗和放疗剂量，以最大限度 地杀伤恶性克隆、异常细胞或免疫细胞
⒉骨髓非清除性预处理
依赖移植抗瘤效应（GVT）清除受体内恶性 肿瘤细胞，降低预处理强度、减少放化疗药 物的毒性作用
三、造血干细胞移植的适应证
㈠恶性血液病
各种急性白血病、慢性白血病、恶性组织细 胞病、骨髓增生异常综合征、恶性淋巴瘤、 多发性骨髓瘤、真性红细胞增多症等
多能造血干细胞→定向干细胞 淋巴样干细胞/淋巴祖细胞 骨髓样干细胞/髓样祖细胞
㈠淋巴样干细胞 →T细胞、B细胞、NK细胞 ㈡骨髓样干细胞 →红细胞、血小板、单核细胞、粒细胞
造血干细胞移植
造血干细胞移植（HSCT）是指将供者的造 血干细胞（HSC）移植到受者体内，以重建 受者的造血和免疫功能，从而达到治愈某些 疾病的一种方法。