6
（二）研究内容
•
1.结局变量 ①精神反应：指因生病和治疗而导致 的精神反应, 如抑郁或容易激动等；②不适：如头晕、 疼痛、恶心、乏力等；③失能：包括各种家庭、学习、 工作等方面不可恢复的能力损害；④疾病：包括一系 列症状体征和实验室检查异常；⑤死亡
•
常选择一种与该病研究目的和特征相符合、最重要 的结果作为预后的主要评价指标，其余作为研究的补 充为次要结局变量。 • 2.时间变量 从起点到出现各种结局的时间是疾 病预后研究的重要内容， • 3.研究变量 指影响预后的因素和可能存在的混 杂因素。
某地1974～1981年胃癌根治术后随访结果
生 存 年 数 年 份 例数 (1) 1974 1975 1976 (2) 29 26 24
1 (3)
28 24 21
2 (4)
25 19 19
3 (5)
23 18 16
4 (6)
19 18 14
5 (7)
18 18 14
6 (8)
17 16 13 17 16
功能丧失占观察患者总数的百分比。
11
3.治愈率（cure rate）指患某病治愈的人数占该病接受治 疗患者总数的比例。
治愈率 患某病治愈的患者人数 100% 患该病接受治疗的患者 总人数
4.缓解率（remission rate） 指给予某种治疗后，进入疾 病临床消失期的病例数占总治疗例数的百分比。
２.不同时定的时间（即观察 到事件发生的时候）。
实际上事件往往发生在两次随访之间，并一直 到随访或体检时才被发现，这样有可能使生存 率高估。因此生存分析中的队列是一种假设的 队列，所得到的是对实际生存率的估计值。
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二、生命质量评价
• （一）生命质量评价的内容 • 1.身体状况： • 2.功能状态： • 3.家庭关系： • 4.情感状态： • 5.治疗满意程度； • 6.性/亲密关系： • 7.社会功能： • 8.对健康的总体感受 • 9.生命质量评分。
第一节 概 述
一、概念
• 预 后 prognosis 是对疾病发展为各种不同 的后果和结局（好转、痊愈、恶化、伤残、 死亡）的预测。
•
•
对疾病各种结局发生概率 预后研究 及其影响因素的研究。
2
二、预后研究的目的
1）研究疾病对人类的危害性：
对无特殊治疗的疾病—了解其自然转归。
有治疗方法的疾病—研究干预后的转归。 2）探索影响疾病预后的重要因素： 某些因素与疾病的发展密切相关，如病情年龄、生 活能力、并发症等——预后因素
相同疾病预后因素不同
3）研究改善疾病预后的措施
结局不一样。
发现不良因素——进行干预，
3
二、疾病的自然史和病程
1.疾病自然史
不给任何干预措施，疾病发生、发展到结局的过程
四个时期：
生物反应期 临床前期 临床期 结 局
痊愈 病残 死亡
4
第二节 预后研究的方法
一、预后研究设计
疾病预后研究 预后的评价
影响预后因素的研究
起点要统一；
是与研究疾病相关的特异临床表现； 结局指标应有明确的定义； 结局事件应发生在随访期内。 • 采用生命质量作为评价疾病预后的指标时。 是患者对自己身体、情感和社会功能的自我 评价及对目前功能的满意度。生命质量的好 坏与个体之间的差异、个人期望值的高低有 着密切关系。
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一、疾病预后的判断指标
术后 年数 X （1）
期内失访人 数 Wx （2）
期内死 亡人数 dx （3）
期初观察人数 Nx （4）
订正观 察人数 Nx（5）
期间死亡概 率qx (6)
期间生存概 率Px （7 ）
（X+1）年累 积生存率 P（X+1）（8）
生存率的 标准误 Sp（X+1） （9）
0－ 1－ 2－ 3－ 4－ 5－ 6－ 7－ 8－ 9－
7
二、随访观察
1.研究的起始点
对象观察的起始时刻应是该疾病发展的同一阶段，研 究设计时应明确规定在病程的哪一点作为起始点。 2.随访和失访： 随访期限应足够长，应能观察到研究疾病的所有结局。 理想：追踪全部病人
实际：很难作到，时间越长，失访越多
一般认为失访>10%——对结论怀疑， >20%——结论不可信 3.结局的判定 评价结局指标最好采用盲法，
缓解率 治疗后进入疾病临床消 失期的病例数 100% 接受该种治疗的总病例 数
5.复发率（recurrence rate）指疾病经过一定的缓解或痊 愈后又重复发作的患者数占接受观察患者总数的百分比
复发率 复发的患者数 100% 接受观察的患者总数
12
• 评价疾病防治的近期效果，可用治愈率、有效率及 病死率。研究肿瘤或其它预后较差疾病的治疗效果 时，则需要长期随访观察，多用生存率来评价。 6.生存率（survival rate）从疾病临床过程的某一点
• 寿命表法：应用定群寿命表 的基本原理，先计算出随访 病人活满x年再活下一年的死 亡概率，然后计算出相应各 阶段的生存概率，根据概率 乘法定律将各阶段概率相成 而得到一定年限的生存率。 • 寿命表法计算生存率的优点 是可以利用截尾资料，而且 结果不会出现后一年比前一 年生存率高的不合理现象。 缺点是计算相对复杂。
癌症病人生活功能指数量表(FLIC)：适用于不同类型的肿瘤病人。
肿瘤治疗功能评价量表(FACT)、肿瘤康复评价量表(CARES) 、 白血病化疗期间生活状况评价量表(LIP)、
儿童肿瘤健康状况评价量表(MHS)
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3.检验量表的效度、信度和灵敏度
(1)效度：指量表测量值与真值之间的符合程度。 ①内容效度：反映测量范围能否完整包括全部实质性内容 ②标准效度：评价量表测量结果的分析判断标准是否合 ③结构效度：用以评价量表能否如实反映测量对象的情况， 可与其他量表的相关性分析来表示。 (2)信度：用该量表检测后所得结果的可靠程度。可用量表 内各项指标在统计学上的一致性及重复测量时结果间的吻 合程度来表示。
23
（二）生命质量的评价方法
•
1.根据研究目的选择评价对象 选择最佳治疗方案—— 研究对象为用不同治疗方案的病人 了解投资效益—— 研究对象为接受不同花费治疗的患者。 2.选择和制订量表 根据研究目的和对象选用量表。可用现成的量 表，也可自制量表。
国外几种常用于肿瘤研究的量表：
Kamofsky表现状态量表(KPS)： 用于评价癌症病人身体功能与化 疗后的生命质量变化及疗效。也适用于慢性病。 简明生命质量指数(QL-Index)：适用于肿瘤、慢性病人的调查。
63 71 55 38 31 26 21 11 16 12
59 69 43 30 13 7 14 4 3 0
607 485 345 247 179 135 102 67 52 34
575.5 449.5 317.5 228.0 163.5 122.0 91.5 61.5 44.5 28.0
0.1025 0.1535 0.1354 0.1316 0.0795 0.0574 0.1530 0.0650 0.0674 0.0000
19
－
余类推。生存率的标准误按下式计算：
例如3年累积生存率的标准误
20
经寿命表法计算出的生存率资料可以制作生存率曲线图。以横座 标为时间，纵座标为生存率作图，将各年生存率按年份点入图中， 并用直线连接即可得出生存率曲线。
607例乳腺癌术后生存率曲线图
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生存曲线描述疾病的预后的假设前提：
１.失访者的生存率与未失访者相同；
213
154
120
85
66
46
33
17
随访满 n年人数 存活率（%）
243
197
172
136
111
79
55
29
87.65
78.17
69.77
62.50
59.46
58.33
60.00
58.62

1965年某市肿瘤医院总结曾在该院作过手术的607例乳腺癌病例随访10年的累积生存率
607例乳腺癌术后生存率计算表
• 1.病死率（case-fatality rate）指某病患者中因
该病而死亡的频率。
病死率 某时期内因某病死亡人 数 100% 同期患某病的病人数
• 一般用于在短期内可见结局的疾病。表明疾病的
严重程度，也可反映医疗水平和诊断能力。
• 2.致残率（disability rate） 指发生肢体或器官
7 (9)
17
8 (10)
1977
1978 1979 1980 1981 合计
32
25 36 25 46 243
27
23 31 23 36 213
23
20 29 19
21
16 26
18
16
16
154
120
85
66
46
33
17
某地胃癌根治术后八年生存率
术后年数(n) 1 2 3 4 5 6 7 8
存活人数
0.8975 0.8465 0.8646 0.8684 0.9025 0.9426 0.8470 0.9350 0.9326 1.0000
0.8975 0.7597 0.6568 0.5704 0.5250 0.4949 0.4192 0.3920 0.3656 0.3656
0.0126 0.0186 0.0218 0.0239 0.0252 0.0261 0.0288 0.0301 0.0317 0.0317
n年生存率
活满n年的人数 100% 观察满n年的人数 优点：计算简单、直观，病例较多
时误差不大。 缺点：例数较少时，可出现后一年 生存率高于前一年的不合理现象， 如下例出现七、八年两年生存率均 高于第六年的生存率；因迁移等原 因而失访或死于与所研究疾病无关 的其它疾病，观察未满一年者均不 能计算生存率，从而损失了信息。