随机化
排除标准
对照组
例 在某地区选取18-60岁的正常成年人作为受试
对象，从男性、女性两个子总体中分别随机抽样，观
测“性别”对血小板的影响。
---- 分别从两个总体中各随机抽取一个样本，接受同
一种处理
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18
二、配对设计 (paired design)
例 欲研究某药物在体内抗乳腺癌的作用，选取10 只已诱发乳腺肿瘤的大鼠皮下注射该药物，一段时间 后观察每只大鼠乳腺肿瘤体积。
其他效应
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6. 标准对照
常用对照
其他
干预因素
对象
效应 其他效应
? 对照：标准方法、常规方法，不提倡只用标准值
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常用对照
7. 历史对照 （一般不宜采用）
其他
干预因素
对象
效应 其他效应
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?
历史资料
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（2）重复 (Repeat) 重复实验、重复取样、重复测量
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2
第一节 研究设计的统计学原则
Statistical Principle for Research Design
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干预性研究的设计
• 实验设计的三要素： （1）选择什么作为受试对象； （2）确定拟考察的实验因素； （3）确定实验效应 • 实验设计的四原则： （4）确定合适的实验设计类型； （5）确定样本含量
干预 C
对象2
C效应
其他效应
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10
常用对照
5. 自身对照
其他
干预 A
对象
干预A效应
其他
其他效应
干预 B
对象
干预B效应
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其他效应
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常用对照
5. 自身对照
其他
干预A+C 对象
A+C效应
其他
其他效应
干预B+C 对象
B+C效应
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干预因素
对象1
其他
干预效应 其他效应
安慰剂
对象2
安慰效应 其他效应
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常用对照
3. 相互对照
其他
干预 A
对象1
其他
干预A效应 其他效应
干预 B
对象2
干预B效应
其他效应
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常用对照
4. 实验对照
其他
干预A+C 对象1
A+C效应
其他
其他效应
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实验设计的三要素
其他
干预因素
对象
效应
其他效应
(1) 受试对象 纳入标准和排除标准 (2) 实验因素 (干预因素)
控制重要的非实验因素 (其他） (3) 实验效应
客观指标和主观指标; 灵敏性和特异性; 准确和精密
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5
实验设计的四原则
周期 1
周期 2
用药 大鼠编号 顺序
lg AUC
周期 1
周期 2
1.93
1.85
3
1.82
1.92
2.00
1.97
5
1.93
2.03
BA
…
…
…
…
…
1.86
1.82
20
1.76
1.79
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交叉设计的优缺点
优点：交叉设计每个个体接受两种处理，控制个体差 异，节约样本含量；也平衡实验顺序对结果的影响。
实验研究的设计与实施
郭艳 中山大学公共卫生学院
2015.12.16
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1
医学研究
• 干预性研究 (Interventional study) 实验研究 (Experiment) 临床试验 (Clinical trial)
• 观察性研究 (Observational study)
缺点： 时间长，不适用于具有自愈倾向或病程短的研究； 两种处理之间应有足够长的洗脱期。 数据缺失，增加统计困难。
（1）对照 (Control）
有比较才有鉴别 自然缓解或者痊愈
• 一项研究可以选择多种类型的对照 • 多因素研究，也可能有多个对照组
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常用对照
1. 空白对照
其他
干预因素
对象1
其他
干预效应 其他效应
对象2 其他效应
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常用对照
2. 安慰剂对照 (Placebo) 其他
大鼠编号
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10
治疗前体积（cm3） 4.3 5.1 4.9 5.8 6.1 4.5 5.5 4.2 4.9 5.2
治疗后体积（cm3） 3.1 4.2 4.5 5.1 4.8 6.1 5.3 3.1 3.5 5.1
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三、随机区组设计 (randomized block design）
Frequently Used Designs2020/10/25来自精选ppt课件17
一、完全随机设计
（completely randomized design）
例 将全部n个受试对象随机地分入两个药物组，
分别接受A1、A2两种药物治疗，观测每个受试对象
白细胞的改变值。
实验组
目标总体
纳入标准
研究对象
例 某研究所研制了三个降血脂中药复方制剂，拟与 标准降脂药(安妥明)的疗效进行比较。以第45天处死 动物，其冠状动脉根部动脉粥样硬化斑块大小为指标。
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四、交叉设计（Cross-over design）
例 欲比较A药与B药的生物利用度，以血药浓度-时
间曲线下面积作为评价指标。选取20只实验用大
鼠，随机均分成两组。第1组大鼠在第一与第二实验
周期分别接受A药与B药，以AB表示；第2组大鼠在
第一与第二实实验周期分别接受B药与A药，以BA
表示。两个实验周期中间，停药5个半衰期。
用药 顺序
AB
表14-3
大鼠编号
1 2 … 19
A、B 药物影响下的血药浓度-时间曲线下面积对数值*(lg AUC)
lg AUC
• 在大量重复实验的条件下，该处理的真实效应才 会比较真实地显露出来
• 实验组和对照组的实验单位应具有一定的数量 — 样本含量
• 与重复实验相比，重复取样和重复测量属于第二 位
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（3）随机 (Randomization)
• 使实验组与对照组在非实验因素的分布方面尽量 保持均衡一致。
• 降低系统误差的影响，贯穿于设计和实施全过程： （1）样本代表性 总体中任何一个个体都有同等
的机会进入样本； （2）组间可比性 样本中任何一个个体都有同等
机会被分配到任何一个组 （3）排除实验顺序影响 样本中的任何一个个体先
后接受处理的机会相同
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第二节 常用实验设计方案