疾病预后研究的步骤
1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 研究研究因素 确定研究结局 确定研究起点 • 明确的诊断标准，合理的纳入与排除标准； 确定研究对象 • 具有较好的代表性； • 分组时要充分考虑组间非研究因素的均衡；如果是不同治 确定样本含量 疗方案的预后研究时，建议采用随机化分组的方法； 随访 数据资料的统计与分析
不愿手术，但又担心癌变危险。因为已有报道类似情况
发生。家属要求知道该病人是否会发生癌变。
第一步：提出临床预后问题
临床预后问题：
广泛性溃疡性结肠炎
发展成结肠癌的危险性是多少？什么时候会发 生？
第一步：提出临床预后问题
病例2:
一位 76岁退休女教师。因进行性记忆力
减退 3 年，伴激越、偏执 1 年， 认知障碍 1 月就诊于精 神科门诊。标化精神现状检查（ SMMS ） 18 分 ( 满分 30) ， 查体正常，神经系统阴性，排除各种致老年痴呆的病 因后，诊断阿尔茨海默病（ Alzheimer’s disease ）。 家属提出有关患者预后问题，死于痴呆的可能性是多 少？什么时候会发生？
诊断条件偏倚(Refferral bias)
病例是否经过认真确定并具有代表性，是否处于 病程 的相同阶段，通常是病程较早的阶段
准确定义研究对象 能代表患病人群
明确研究对象的纳入和排除标准
叙述研究对象来源 研究地区或医疗机构
人口学特征、 病情轻重、 并存症
样本来源偏倚
集中性偏倚（Centripetal bias)
倾向性偏倚(Populanty bias)
第三步：评价预后证据
评价研究结果的真实性（Validity)
1.病例是否经过认真确定并具有代表性，是否处于 病程的相同阶 段，通常是病程较早的阶段； 2.随访时间是否足够长，是否所有研究对象都随访到，并且随访完
整；
3.是否叙述了判断结局的客观指标和采用盲法判断结局； 4.如果研究亚组中有不同的预后结果，该结论是否可靠。
① 生存率：适用于病程长、病情较重、致死性强的疾病的
疾病预后研究的步骤
1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 研究研究因素 确定研究结局 ① 对疾病开始追踪观察的时间，也称为“零点”。 确定研究起点 ② 该时间的确定是有效控制病程这一重要预后因素的关键。 ③ 最好均选择处于疾病早期阶段的病例 确定研究对象 ④ 可根据研究目的的不同加以限定 确定样本含量 随访 数据资料的统计与分析
循证医学在疾病预后中的应用
临床三要点：
考虑患者关注和期望 使用最佳证据 结合临床专业知识
疾病预后研究的步骤
1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 研究研究因素 确定研究结局 确定研究起点 确定研究对象 确定样本含量 随访 数据资料的统计与分析
疾病预后研究的步骤
1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 研究研究因素 远期疗效观察。 确定研究结局 ② 病死率：适用于短时期、发生死亡的疾病。 确定研究起点 ③ 治愈率：适用于病程短、不易引起死亡、疗效较为明显 的疾病。 确定研究对象 ④ 缓解率：适用于病程长、病情重、死亡少见但又不易治 愈的疾病。 确定样本含量 ⑤ 复发率：适用于病程长、反复发作、不易治愈的疾病。 随访 ⑥ 致残率：适用于病程长、病死率低、病情重又极难治愈 的疾病。 数据资料的统计与分析
第二步：检索证据
证据来源：1.教科书;2.因特网
可提供证据的教科书标准： 经常修订（至少1年1次）
大量参考文献（可以获得原文）
引用的证据经得起预后评价原则的检验
第二步：检索证据
推荐教科书：
1.Clinical Evidence
(the BMJ Publishing Group and the American College of Physicians 1999 年第一次出版)
Meier曲线。
• 寿命表法：也称间接法，是利用概率论的乘法定律估计各个观察组在任 一特定随访时期患者的生存率。
生存率的比较
• Log-rank检验（时序检验） – 应用：可用来比较两个或 多个生存率。 – 基本思想：检验分析实际 死亡数与理论死亡数之间 的差别意义大小。
42例髓母细胞瘤术后患者手术全切和 次全切除患者的生存率曲线
疾病的自然史和病程
I. 疾病自然史:
四个时期 不给任何干预措施,疾病发生,发展到结 局的过程
生物反应期 临床前期
临床期
结局
痊愈 病残 死亡
疾病的自然史和病程
II. 病程(Course)
疾病首次发生自五个方面
队列研究
病例－对照研究
纵向描述性研究
急性心梗
预后问题
• 间接预后问题（医生考虑）
■ 40岁、男性、无症状单纯性房颤。 （脑栓塞、心衰）预后如何？ 需要预防性抗血栓治疗吗？ 何时抗血栓治疗预后最好？ ■ 70岁老年病人，偶然发现慢性淋巴细胞性白血病
预后问题包括四方面
疾病会发生什么样的结果？(定性) 发生不良结果的可能性有多大？(概率)
疾病预后研究的步骤
1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 研究研究因素 确定研究结局 确定研究起点 确定研究对象 确定样本含量 随访 数据资料的统计与分析
生存分析(Survival analysis)是指根据试验 或调查得到的数据对生存时间进行分析和推断，
研究生存时间和结局与众多影响因素间关系及
碍吗？
（行为障碍是老年痴呆的预后因素吗？）
老年痴呆死亡者
病例组
老年痴呆存活者
对照组
比较：行为异常发生率差异
病例－对照研究（Case-control study）
特点
适用于病程长的疾病
节省人力、物力、研究时间 有偏倚：选择性偏倚（Selection bias) 回忆性偏倚(Recalled bias)
疾病预后研究与评价
寇长贵 吉林大学公共卫生学院 2014-09-25
主要内容
预后问题
预后的概念
预后的证据分级 预后的循证实践
评价实例
本ppt大部分内容引自四川大学华西医院董碧蓉教授“疾病预后 研究的评价与应用”课件，引用部分版权归原创所有。
预后问题
• 直接的预后问题（病人或家属提出）
»病情是否严重？ »能否避免急性期死亡？ »能活多少年？ »会猝死吗？ »会发生再梗塞吗？ »会发生心衰吗？ »生活质量会受到什么影响？
什么时间会发生？(定时)
受哪些因素影响 ？(预后因素)
预后的概念
预后(Prognosis)：指疾病发生后，对将来 发展为各种不同后果 ( 痊愈、复发、恶化、死 亡、伤残、并发症等)的预测或估计 。
传统预后的判断方法
根据自己的临床经验
专业知识
综合判断
结合病人的病情
困难：复杂疾病、慢性疾病影响疾病结局的因素多， 若不了解，判断可能偏离甚远
疾病预后因素分析的方法
• 多元回归分析
• Logistic回归模型
• Cox模型
实施步骤
1 提出临床预后问题（病人或医生） 2 检索证据 3 评价预后证据
4 应用证据
5 后效评价
第一步：提出临床预后问题
病例1:
一位女性、46岁、溃疡性结肠炎7年, 曾
出现广泛性结肠受累和严重症状 , 目前处于缓解状态。
Ib Ic
同质性前瞻性队列研究的SR
观察结果为“全”或“无”的病例系列研究 同质性回顾性队列研究、或同质性的对照组未治疗的RCT的SR 回顾性队列研究、或对照组未治疗的RCT 结局性研究 --
II级
II a II b II c
III级 IV级 V级
III a
III b
IV V
-系列病例观察（包括低质量的预后队列研究） 专家意见或基础研究证据
Up to Date
MEDLINE
第三步：评价预后证据
表2 评价预后研究证据的基本原则
研究结果的真实性 研究对象的代表性如何？是否为疾病的早期或同一时期
研究对象的随访时间是否足够长？是否随访了所有纳入的研究对象
是否采用客观的标准和盲法判断结果 如果发现亚组间的预后不同，是否校正了重要的预后因素 研究结果的重要性 研究结果是否随时间改变 对预后估计的精确性如何 研究结果的适用性 研究证据中的研究对象是否与你的患者相似 研究结果是否能改变对患者的治疗决策
病情、诊治时间 病程、合并症 年龄 性别
预后
个性特征 身体素质 社会经济地 位家庭因素
疾病特有因素
急性心肌梗塞危险因素和预后因素的区别
RISK
Risk factors
PROGNOSIS
Prognostic factors
Age Age Male Male LDL/HDL Anterior infarction Cigarette smoking Hypotension Hypertension Congestive heat failure Inactivity Ventricular arrhythmia
第一步：提出临床预后问题
• 临床预后问题：76岁阿尔茨海默病妇女，什么时
候会死于痴呆？
• PICO转化：
– PATIENT: Old female with Alzheimer‘s disease or dementia – INTERVENTION:- Any – OUTCOME:- survival (die) – COMPARISON:- No intervention or treatment
2. Evidence-Based on Call (CD) 3.Harrison’s textbooks(CD)
第二步：检索证据
最佳资料库：