提取脂肪油作用不明显 重视化学提取分析 忽视药理活性筛选
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四、有效成分或部位的立题论证
成方精制开发改剂型 不清楚原制剂中起效物质是什么 如将XX丸成分的生物碱提取制成胶囊 发现新的部位或成分 必需深入研究
不能以原药材功效作依据 应进行系统药理筛选
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五、中药注射剂的立题论证
研发中主要存在问题
如生姜油注射
病人受不了
生药量未增加
疗效未提高
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四、有效成分或部位的立题论证
效毒成分可以分离 去除有毒成分 增加安全性 效毒成分相同 难以分离
如雷公藤类制剂 效毒成份不清楚 毒性小了 药效弱了
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四、有效成分或部位的立题论证
传统功效物质清楚 如人参提取人参总苷
功效物质不清楚 如某药材有平喘作用（杏仁）
天然药物复方应提供 多组分效、毒相互影响的资料 文献资料仅供参考 研究资料更有价值
第3种复方制剂太复杂 药用物质有法定标准 各组分相互影响的比较研究 主指效、毒和生物利用度等
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四、有效成分或部位的立题论证
主要问题有：
开发成药合理性的阐述
粗制剂能满足临床需要
如番泻叶治疗便秘
提取后效毒均提高 后者难承受
二、常见问题
2、适 应 症 中 医 病 因 病 机
和治法治则了解不 深
缺乏
现代医学病因解释
依据
诊断标准欠缺科学
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疗效治疗客观全面
二、常见问题
3、现状了解不全面不深入 现有治疗药物品种有多少 临床正反评价如何 主要问题和不足是什么 本品种解决什么问题 采取何种手段和方法 显示何种优势特色
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中药新药研发立题论证思考
袁伯俊 张晓芳 陆国才 第二军医大学药物安全性评价中心
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主要内容
一、立题论证概述 二、立题论证常见问题 三、中药复方的立题论证 四、有效成分或部位的立题论证 五、中药注射剂的立题论证
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一、概述
重要性 新药研发之基础 新药评价之依托 新药审评之核心 研发成败之关键

医院制剂有批件 临床观察有总结
设计合理
指标客观
观察仔细
统计准确
结果可靠
结论可信
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三、中药复方的立题论证
临床经验方提供完整科学总结报告
原临床应用适应症 用法用量 疗程疗效
不良反应 总结评价 病例纳入标准公认
疗效指标及判定标准 对照组设置情况
统计处理结果分析
临床质控方法等
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三、中药复方的立题论证
临床急重症治疗的需要 药物（有效部位、成分）性质需要
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五、中药注射剂的立题论证
立题论证思考（二）
与上市药品比有特色优势 指同途径、同功能主治 或同适应证的注射剂 或效高或毒轻
或成本低或环保好或质控好
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五、中药注射剂的立题论证
立题论证思考（三）
复方注射剂很复杂 指各有效成分或多成分组成者
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一、概述
整体不足
草草的调查研究 浅浅的综合分析 泛泛的资料撰写 经不起深究细问 显不出优势特色 讲不清风险大小
根基不牢死刑多 立题论证是根 本
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二、常见问题
1、临床定位不明确 治疗用还是辅助用
单用还是联合用 适应症过于宽 泛
不清楚
慢性肝炎太笼统 疾病征候症状
申报疾病与研究内容不符
治乙肝仅见精品课保件 肝降酶
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五、中药注射剂的立题论证
立题论证思考（五）
增加适应证同新药要求一样 效毒要与上市品种比较 若增加剂量、延长时间 改变用药人群则可能要
提供相关非临床安评资料
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五、中药注射剂的立题论证
立题论证思考（六）
有效成分注射剂应提供 药代动力学研究资料 多成分注射剂应进行 药代探索性研究
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一、概述
总要求
药 品 法 附 件—3号 资 料 处方来源清晰 选题依据充分 研究现状熟悉 剂型合理可行 临床应用必需
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一、概述 总要求
传统理论有依据 文献资料可佐证 有继承更有创新 同类品种比较优
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一、概述
总思路
符 合 中 医药理论 重视临床应用基础 以临床需求为导向 关注资 源保护 注 意 环 保 要求 坚 持可 持 续 发 展
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六、结语
立题论证好处多多 源头控制少走弯路 一般解决关键问题 节省时间 降低成本 专家交流 有效沟通 集思广益 其乐无穷 花小钱解决大问题 立题论证太有必要
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六、结语
选题立项科学论证 药学研究扎扎实实 有效物质尽量清楚 制剂研究合理可行 效毒比较确有特色 临床应用确实需要 如此研发定有前途
组方合理性分析 中药复方符合中医药理论
符合中医临床用药经验 如君臣佐使药味的划分 各自功效、性味归经符合
中医遗方用药的原则
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三、中药复方的立题论证
复方功效应符合中医方剂理论 整体治疗原则符合中医常规认识
处方有否毒性药材 有否“十八反”、“十九畏”
有毒药材的日用量 是否超出药典规定
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三、中药复方的立题论证
有效物质基础不清 药材源头控制不严 制剂工艺复杂多变 全程控制质量艰难
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五、中药注射剂的立题论证
效毒基础研究薄弱 片面理解中药现代化 利润驱使 盲目开发 临床不合理用药严重 不良反应明显多于非注射剂
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五、中药注射剂的立题论证
立题论证思考（一）
优于其它给药途径的依据 与口服制剂效毒比较研究
组方及配比研究依据 单味药材不同工艺获得的不同组分
制成注射剂也要组方配伍研究 单味药材同一工艺的多成分注射剂除外
组方配比也应符合中医药理论
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五、中药注射剂的立题论证
立题论证思考（四）
复方注射剂中含已上市注射剂 则应进行对比研究显示优势 并优于同功能主治上市品种 改变给药途径更需比较研究 指非注射改成注射剂型 注射方式不同的剂型
三、中药复方的立题论证
复方制剂分三类
中药复方、天然药物复方 及由中药、天然药物和化学药组成
处方来源有四种
经典名方 临床经验方 科研方 医院制剂
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三、中药复方的立题论证
主要问题有
不重视处方来源的分析阐述 忽视组方合理性分析
未阐明与本制剂研究的关系
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三、中药复方的立题论证
经典名方有否加减 如何加减均明确