100%
0
预防治疗
• 此项前瞻性、开放性、多中心研究，旨在评估 百因止治疗重度血友病患儿的药代动力学、疗 效及安全性
• 53例先前接受过治疗的严重甲型血友病患儿(基 础八因子水平≤2%)，入组前年龄均<6岁
• 患儿先前有≥50天的八因子暴露日
11 Blanchette VS, Shapiro AD, Liesner RJ, et al. J Thromb Haemost. 2008;6:1319-1326.
4 Tarantino MD, Collins PW,Hay CRM et al. Haemophilia 2004;10:428-437.
百因止的疗效——止血疗效
控制出血发作次数百分比
86%患者单次注射在8小时内控制出血
100% 80% 60% 40% 20% 0%
86%
优秀/良好
12%
一般
2%
疗效评估
术中评估 (%)
术后出院时评估 (%)
优秀/良好 一般 无效
61/61 (100) 0 (0) 0 (0)
62/62 (100) 0 (0) 0 (0)
7 Thromb Haemost 2008;100:217-223
百因止的疗效——止血疗效
百因止围手术期止血疗效
手术分级
大手术
小手术 牙科手术
• 此项前瞻性、随机、双盲、开放性、多中心的四期临床研究，旨在比较百因止预防治疗 和按需治疗PTP患者的年出血率和安全性
• 73例PTP患者，平均年龄26岁。基线八因子水平≤2% • 所有患者经6个月按需治疗后，随机入选为期12个月的标准预防方案(n=32,20~40IU/kg
，每48±6小时注射一次)或基于药代动力学(PK)的预防方案(n=34，20~40IU/kg，每 72±6小时注射一次)
9 Valentino LA,Mamonov V, Hellmann A et al.J Thromb Haemost. 2012;10:359-367.
百因止的疗效——ABR
在12个月的百因止次级预防治疗期间，40.6%的受试者未发生出血
0次
年出血次数
40.6%
40.6%患者在预防治疗的 一年期间未发生出血事件
5 Tarantino MD, Collins PW,Hay CRM et al. Haemophilia 2004;10:428-437.
百因止的疗效——止血疗效（细化，加饼图 或者柱状图）
各研究出血次数疗效评价
研究名 (出血次数) Pivotal study (510) Pediatric study (354) PUP study (466) PASS (408)
AHEAD*(429 预防治疗) (117 按需治疗)
有效率 (优秀+良好+一般）
98% 98.7% 100% 94.6%
97.6% 92.9%
6 * Poster GTH 2014 Oldenburg et al.
百 因 止 的 疗 效 —— 止 血 疗 效 （细化，加饼图或者柱状图）
百因止外科输注显效及有效率100%
手术类型
髋关节置换术/人工膝关节置换术/膝关节固定术/膝关节成形术 /双侧全膝关节置换术/踝关节置换术/肩关节固定术/肩关节成 形术/膝关节关节镜滑膜切除手术/开放性单侧髌骨摘除术/ 胫 骨结节截骨术
尺神经松解术/踝关节固定术/踝关节滑膜切除术/膝关节滑膜切 除术/肘关节滑膜切除术/肘关节关节镜手术/关节外固定术/后 踝关节固定术/部分指甲切除术/清创术/下斜肌部分切除术/经 颈静脉肝组织活检/输精管切除术/包皮环切术/取痣术/腋下腺 切除术/插管术/扁桃体切除术
百因止的疗效及安全性研究
1
目录
血友病的治疗方案 百因止的疗效卓越2层副标题 百因止的安全性
2
目录
血友病的概述 百因止的疗效优越性 百因止的安全性评估
3
百因止的疗效——止血疗效
百因止1~2次输注 即能有效控制93%的出血
• 此项随机、双盲、药代动力学交叉对照研究，旨在评估百因止的疗效、安全性和免疫原性 • 111例先前接受过治疗的血友病患者，平均年龄18岁，基线八因子水平≤2% • 患者先前有≥150天的八因子浓缩物暴露日，其中108例患者至少经过一次输注
百因止的疗效——关节篇
AHEAD: 百因止真实世界研究中 与按需治疗相比，接受预防治疗的患者年关节出血次数显著降低
情况未知
n=510次出血
0%
无改善
• 优秀：单次注射8小时内，疼痛显著缓解/出血症状明确改善； • 良好：单次注射8小时内，疼痛有缓解/出血症状有改善，但为了使症状完全缓解，可能需要再次注射凝血因子； • 一般：单次注射8小时内，疼痛/出血症状略有缓解，通常需要再次注射一针以上凝血因子
一项对111例平均年龄为18岁的甲型血友病经治患者进行的随机，双盲，交叉对照研究，平均 药物暴露为75天。评价百因止的药代动力学，有效性及安全性
拔牙术/其他牙科手术
例数
22
35 8
病人数
22
28 8
总数
65
58
围手术期接受百因止治疗，术前术后止血疗效评价均为100%
Thromb Haemost 2008;100:217-223
8
年出血次数中位数（次）
百因止的疗效——ABR
接受预防治疗后，年出血次数从按需治疗的43.9次降至1次
50
43.9
• 此项前瞻性、随机、双盲、开放性、多中心的
40
改为预防治疗后 出血次数下降比例
四期临床研究，旨在比较百因止预防治疗和按
（P<0.0001）
需治疗PTP患者的年出血率和安全性
30
• 73例PTP患者，平均年龄26岁。基线八因子水
20
98%
平≤2%
10
0 按需治疗
1
预防治疗
• 所有患者经6个月按需治疗后，随机入选为期 12个月的标准预防方案(n=32,20~40IU/kg， 每48±6小时注射一次)或基于药代动力学(PK) 的预防方案(n=34，20~40IU/kg，每72±6小 时注射一次)
10 Valentino LA,Mamonov V, Hellmann A et al.J Thromb Haemost. 2012;10:359-367.
年关节出血率中位数（次）
百因止的疗效——关节篇
与按需治疗相比，接受预防治疗的患者年关节出血次数从14.2次降至0次
15
14.2
10

0 按需治疗