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主要内容
• 新药研究概述 • 药物非临床研究质量管理 • 药物临床试验质量管理 • 药品注册管理
新药研究概述
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新药研究管理的主要目的是通过在新药研究过程中，严 格贯彻实施相关的法律、法规、政策、制度，严格控制与约 束药学技术人员，使之以科学的态度运用医药科学专业技术， 保证药物在临床前研究阶段、临床研究阶段及申报注册阶段 各项资料真实、规范、完整，从而保证新药研究的质量和水
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新药研究概述——新药研究程序
临床研究与NDA阶段
一般临床试验所需最低病例组数
药品分类
中药及天然药 物新药
化学药物新药
I期临床试 验
20-30
20-30
Ⅱ期临床 试验
100
100
Ⅲ期临床 试验
300
300
治疗生物制品
20
新药
预防用生物制
20
品新药
100
300
300
只有真正意义上的新药才能领取新药证书，而改变剂 型（靶向制剂、缓释、控释制剂等特殊剂型除外）、改 变给药途径以及增加新的适应症等情况只按照新药程序 办理，不发给新药证书。
——《药品注册管理办法》2007
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新药研究概述——新药分类
中药、天然药物新药（9）
化学药品新药（6）
各类制造业R&D投入比较
做临床的费用高达3～5亿美元 进入Ⅱ期临床时还有4/5的淘汰率 10个品种上市只有3个可以盈利
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新药研究概述——新药研究程序
新药发现与筛选阶段 临床前研究与IND阶段 临床研究与NDA阶段
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新药研究概述——新药研究程序
临床前研究与IND阶段
临床前研究的任务是系统评价新的候选药物，确 定其是否符合进入人体临床试验的要求。这一阶段药 物在国外统称为“申请作为临床研究用新药”
（investigational new drug,IND）
药学研究，包括候选药物的合成工艺、提取方法、理化性质及 纯度、剂型选择、处方筛选、制备工艺、检验方法、质量标准、 稳定性考察研究等。中药制剂还包括原药材的来源、加工及炮 制等；生物制品还包括菌毒种、细胞株、生物组织等起始原材 料的质量标准、保存条件、遗传稳定性的研究等。
（Good Laboratory Practice,GLP）
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药物非临床研究质量管理
GLP认证管理
申报资料
申 请 机 构
核发GLP认 证批件
SFDA
制定现场检查方案
省
认
级
证
检查通知
药 监 部 门
分派观察员
检 查 组
现场检查
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生物制品新药
治疗用生物制品（15） 预防用生物制品（15）
《药品注册管理办法》2007
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新药研究概述——新药研究特点
知识技术密集，多学科渗透 研究投入高 研究周期长 研究风险大 潜在效益高
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新药开发：高投入，周期长
– 一个有价值的新药，往往需要花费10－12年 的时间，平均耗资大约在10亿美元左右
•充分研究
•100-300患 者研究(II期
)
•探索研究
•临床数 据分析
•注册
•大量候选
药物的合 •健康志愿者 成
研究I期
•候选药物测试310,000患者 (III期)
•制剂开 发
•发现
•项目组 与计划
•化合物 合成
•筛选
•候选 化合
物
•早 期案 例性 研究
•动物 安全
性研 究
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药理毒理研究，包括药效学、一般药理学、药代动力学及毒理 学研究等。
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新药研究概述——新药研究程序
临床研究与NDA阶段
临床研究阶段的候选药物在国外称为“新药的申请” （new drug application, NDA）
临床研究必须经SFDA批准后实施，并严格执行《药 物临床试验质量管理规范》（GCP）的规定。临床研究 在临床前研究的基础上，经过严密的试验设计，按设立 对照、随机分组和盲法观察的原则进行试验，考察药物 对人体的疗效（有效性）与毒副作用（安全性），并继 续进行相应的药学、药理、毒理方面的工作，最终确定 是否能以新药的形式上市试用。
Ⅲ期临床试验： 治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证该药物对目
标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注 册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法 对照试验。
Ⅳ期临床试验：新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。其目的是考
察在广泛使用条件下，药物的疗效和不良反应，评价在普通或特殊人群中 其使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
500
Ⅳ期临床 试验
2000
2000 ——
——
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药物非临床研究质量管理
指用于毒性试验的动物、植物、微生物以及器官、
组织、细胞、基因等。
药物非临床研究是新药研究的基础 阶段，主要通过实验系统试验的方式， 对药物进行药理学、毒理学测试，从 而获得有关数据，为进一步的药物临 床研究提供依据。其主要目的是获得 有关药物安全性、有效性、质量可控 性等《方药面物的非数临床据研资究料质。量管理规范》
平，从根本上保证人体用药的安全、有效、经济、合理。
国家鼓励研究和创制新药并保护公民、法人和其他组织研究、 开发新药的合法权益。
——《药品管理法》
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新药研究概述——新药概念
“是否在国内生产过”
“是否已在国内上市销售”√
新药，是未曾在中国境内上市销售的药品。 ——《药品管理法实施条例》
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新药研究概述——新药研究程序
临床研究与NDA阶段
I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对
于药物的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。
Ⅱ期临床试验：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价该药物对目
标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给 药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的， 采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。