筛选和确证影响药物安全性和有效性的遗传变异
3. 1.查清药物代谢酶多态性在候选药物代谢中 传统的药物研发思路是“一种药物适用所有 的作用 人”，药物作用的专一性是指药物作用的靶点。 4.多态性药物代谢酶的影响决定候选药物的 开发前途 2.遗传药理学药物研发思路是根据基因的特性 5. 正确评价由动物实验和体外实验获得的药 为某个群体设计药物，药物作用的专一性不仅 物代谢酶多态性的资料 是作用的分子靶点，而且是药物作用的个体。
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4.酶蛋白和药物受体的研究
研 究传药理学最终的目的就是要根据病人药物作用相关 蛋白的基因型来选择合适的药物及合适的剂量，从而最 大程度的提高药物的治疗效应，减少药物的毒副作用。 局限性：一是基因分型临床上操作不易；
二是疾病的治疗往往需要联合用药，治疗方案 2. 实现以基因为导向的个体化药物治疗，为临床药物的 个体化治疗提供重要的理论基础 复杂。 3.对新药研发具有重要的指导作用
组员：
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1
概念
2
研究内容
3
研究方法
4
应用
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遗传药理学的概念
1
又称药理遗传学，它研究机体遗传因素对 药效学和药动学影响的学科，是近年来药 理学与遗传学、生物化学、分子生物学等 多学科相结合发展起来的边缘学科
概 念
遗传因素与药物反应
1.药物代谢和药物效应中有20%-95%的差异是由基因引起。
概 念
1
2
研究内容
1.遗传变异对药物反应的影响 2.基因调节大分子（包括药物代谢酶）对药代动力学和药效 动力学的影响 3.对药物有无遗传性异常反应的预测
2
4.药物对基因的影响，包括致癌致畸作用的遗传学基础
5.遗传病的药物和基因治疗
研 究 内 容
3
研究方法
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1.人群调查 2.双生子研究
3.家谱研究
应 用
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遗传药理学在新药研发中的作用 1.发现和确证新的药物靶标，特别是遗传变异 性药物靶标 2.开发针对特定遗传背景人群或基因型患者的 药物（BiDil、赫赛汀herceptin） 3.筛选和确证影响药物安全性和有效性的遗传 变异 4.临床研究分层评估药物安全性和有效性，并 获得特定遗传背景人群的用药方案
2.在应用某种药物时，如果代谢这种药物的酶基因或转运这 种药物的转运体基因发生变异时，不同个体可能产生显著不 同的血浆药物浓度，引起浓度依赖性效应差异。 3.如果药物相关代谢酶或转运体基因不具有多态性特征，但 药物作用位点基因发生变异，则不同作用位点基因型个体即 使面对同一药物血浆浓度也会发生作用位点基因型依赖性反 应差异。