p1：对照组事件发生率； p2：实验组事件发生率；
P ：（p1+p2）/2； Zα：为α水平相应的标准正态差； Zβ：为β水平相应的标准正态差； N： 为计算所得一个组的样本大小。
2、连续变量样本量
N（ 2 Z
Z） 22
d2
为估计的标准差
Zα、Zβ意义同前
d:为两组连续变量均值之差
（三）设立对照
1、治疗效果：
（1）有效率=（治疗有效人数/治疗总例数）×100% （2）治愈率= （治愈人数/治疗总例数）×100% （3）病死率=（因某病死亡人数/某病受治疗人数） ×100% （4）N年生存率=（N年存活病例数/ 随访满N年的病例）×100%
结局－
实验流行病学研究原理示意图
二、主要用途
1. 验证病因假设 常用于疾病流行因素和病因的研究。 2. 评价疾病的防治效果 评价保健措施和保健效果、评
价某种新的治疗药物、疗法或制剂的效果。
第二节 研究类型
根据研究对象的特征
现场试验
field trial
社区试验
community trial
临床试验
2.对照设立的方式
（1）标准对照 （2）安慰剂对照 （3）交叉对照 （4）自身前后对照 （5） 历史对照 （6） 空白对照
(1)标准对照
– 以目前常规的或现行的最好疗法作为对照。
– 旨在考核新药在疗效或安全性方面是否等同或 优于已经为临床所采用的有效药物
(2).安慰剂对照
− 在所研究疾病尚无有效防治药物的情况下使用
1.单盲（single blinding）：使研究对象不知道自己是 实验组还是对照组。
优点：使研究执行者能及时处理可能发生的意外。 缺点：不能控制来自研究执行者的偏倚。
2.双盲（double blinding）：使研究对象和研究执 行者都不知道研究对象是实验组还是对照组。由 研究设计者控制安排实验。
优点：消除来自研究执行者和研究对象的偏倚。
缺点：方法繁杂；难以及时处理突发情况。
盲法比较
盲法
不盲 单盲 双盲 三盲
受试者
× √ √ √
设盲对象 观察者
× × √ √
结局评估或 数据分析者
× × × √
（六）随访和资料收集
随访：随访是指研究者对研究对象以电话访问、 信访、定期家访、定期检查、采样检测或其它方式， 进行定期了解病情变化并指导康复的一种观察方法。
随机分组方法
1
2
3
简单随机化法
simple randomization
分层随机法
stratified randomization
整群随机法
cluster randomization
（五）盲法（blinding）
指实验研究中，不让受试者、研究者或其他有关人 员知道受试者接受的是何种处理，从而避免他们的主观 心理因素对研究结果的干扰而采用的一种方法。 与其相对应的称开放试验（open trial）
− 使用安慰剂后对研究对象的病情无影响时 才可使用。
(3)交叉对照
第一阶段
A组 用药
研究对象
停药 洗脱
安慰剂
B组
观察比 较疗效
第二阶段 B组 用药
安慰剂 A组
总结
观察比 较疗效
(4)自身前后对照
➢ 优点：不仅消除了研究对象的个体差异对疗效的 影响，而且节省了一半的研究对象。
➢ 局限ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ：仅适用于病程长且病情稳定的疾病的疗 效评价
制定研究 计划
确定研 究人群
确定样 本含量
应用 盲法
随机 分组
设立严格 的对照
收集整理分析
（一）
样本量
影响因素
干预前后研究 事件发生率
第Ⅰ类α 错误出现
的概率
第Ⅱ类β错 误出现的
概率
单侧或双 侧检验
分组数量
（二）样本量的估计
1、非连续变量样本量的估计
N [Z 2p(1p)Z ( p 1 p 1 p (2 1 ) 2p 1)p 2(1p 2)]2
clinical trial
正常人群
社区人群
患者
第二节 研究类型
类型 临床试验
现场试验
社区试验
对象 病人
自然人群
社区人群
目的
主要用于评价 药物或治疗方
案的效果
例子
新药的治疗效 果
常用于评价疾 病预防措施的
效果
疫苗的效果
常用于评价不 易落实到个体 的干预措施的
效果
食盐加碘预防 甲状腺肿的效
果
第三节 研究设计与实施
（四）随机分组
随机抽样
随机：就是每一个受试对象都有同等的机会进入样本以
及有同等的机会被分配到任何一个组中去，抽样以及分组 的结果不受人为因素的干扰和影响。 随机分配
实验设计中必须贯彻随机化原则，因为在实验过程 中许多非处理因素在设计时研究者并不完全知道，通过采 用随机化的办法可以抵消这些干扰因素的影响。
一、资料的整理
注意：不能受主观因素影响人为取舍资料
二、资料的分析
Phase 1
Phase 2
Phase 3
统计描述
对资料的特征 及分布规律进 行测定和描述
统计推断
参数估计、显 著性检验和可 信区间的计算
临床或公 共卫生意 义分析
三、评价实验效应的主要指标
指标选择原则 定量指标 定性指标 较高真实性和可靠性的测定方法 易于观察 测量易为受试者所接受。
随访要事先确定随访的起止时间、内容、方法、 次数，干预后研究对象的反应，并准确无误地做好登 记。如对死亡、迁出或某种原因而终止研究者及时做 好登记。
（七） 资料的整理与分析
实验研究资料
资料的整理
1、对研究资料的 完整性、规范性和 真实性进行核实
2.数据的录入、归 类
资料的分析
1、统计描述 2、统计推断 3、临床和公共卫 生意义分析
第六章实验流行病学 图文
目录
第一节 概述
第二节 研究类型
第三节 研究设计与实施
第四节 资料的整理与分析 第五节 实验研究中的常见偏倚的控 制和应注意的几个问题 第六节 优点与局限性
第一节 概 述
目标 人群
随机抽 样
样本
实验组 （干预措施）
随
机
随访观察
分
组
对照组 （对照措施）
结局+ 结局－
结局+
1、 设立对照组的意义 在于使实验组和对照组内的非处 理因素基本一致，即均衡可比。
对照的意义还可以用以下符号表达：
T（处理因S素 （） 非处理因 素） E（实验效S应 （） 非处理因素影 果响 ）的结
影响干预实验的因素（非处理因素）
（1）不能预知的结果（unpredictable outcome）： 个体生物学差异及不同病情病型的影响 （2）疾病自然史不清 （3）霍桑效应（Hawthorne effect）：指正在进行 的研究对被研究者的影响（常常是有利的影响） （4）安慰剂效应（placebo effect）：因依赖药物 而产生的正向心理效应 （5）潜在未知因素的影响