基因工程制药
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概述
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精品资料
• 你怎么称呼老师？ • 如果老师最后没有总结一节课的重点的难点，你
是否会认为老师的教学方法需要改进？ • 你所经历的课堂，是讲座式还是讨论式？ • 教师的教鞭 • “不怕太阳晒，也不怕那风雨狂，只怕先生骂我
笨，没有学问无颜见爹娘 ……” • “太阳当空照，花儿对我笑，小鸟说早早早……”
第一个基因工程公司在学术界和商业界的满 腹怀疑中诞生了！
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Genentech的骄人业绩
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二、基因工程制药是现代生物技术制药发展的核心
我国从20世纪80年代初期开始基因工程药物的开 发研究。
1989 年 第 一 个 基 因 工 程 药 物 干 扰 素 批 准 上 市 。 α1b 型基因工程干扰素是由我国自行研制开发的具 有国际先进水平的生物高科技成果，于1997年通过 Ⅲ 期临床，并获得国家一类新药证书，成为“863” 计划生物技术领域第一个实现产业化的基因工程药 物。 1992年，第一个基因工程乙肝疫苗投入市场。
自1998年起, 全球生物制药产业的年销售额 连续10年增长速度保持在15% -33%, 成为发展最快 的高技术产业之一。2007 年基因工程药物销售额 达到840亿美元 , 占整个世界医药销售额的12%。 2008年销售额已达900亿美元, 2009年为971.2亿美 元，2010年为1400亿美元，生物制药被普遍认为是 “二十一世纪的钻石产业”。
目前已有20多种基因工程药物上市。
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二、基因工程制药是现代生物技术制药发展的核心
基因工程技术可生产的药物和制剂包括： （1）免疫性蛋白，如各种抗原和单克隆抗体； （2）细胞因子，如各种干扰素、白细胞介素、集落刺激生 长因子、表皮生长因子、凝血因子； （3）激素，如胰岛素、生长激素、心素纳； （4）酶类，如尿激酶、链激酶、葡激酶、组织型纤维蛋白 溶酶原激活剂、超氧化物歧化酶。
重组人白细胞介素 重组人干扰素 重组人生长激素 重组人胰岛素 14
为什么要发展基因工程制药？
传统制药存在的问题： A、材料来源困难或制造技术问题而无法付诸应用； B、从动物脏器中提取出来，也因造价太高，或因来 源困难而供不应求； C、由于免疫抗原等缘故，使它们在使用上受到限制。
基因工程技术的特点：就是能够十分方便有效地生 产许多以往难以大量获取的生物活性物质，甚至可以创 造出自然界中不存在的全新物质。
降血脂的儿茶素类，如葡萄皮、茶叶等；
抗菌的酚酸类，如金银花、百里香等。
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在西方，从利用牛痘疫苗预防天花开始： ➢1796年，Jenner发明了用牛痘疫苗预防天花病的
方法； ➢1860年，巴斯德发现细菌； ➢1928年，弗莱明发现青霉素； ➢60年代后，酶类药物得到广泛应用，如尿激酶、
链激酶、溶菌酶等。
同种药物多家公司生产。
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三、基因工程制药的现状及前景 （一）现状
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国内干扰素市场份额
2010年生物制药行业报告
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国内胰岛素市场份额
2010年生物制药行业报告 26
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基因工程制药：利用重组DNA技术，结合发酵工程、 细胞工程、酶工程等现代生物技术研制预防和治疗 人类、动物重大疾病的蛋白质药物、核酸药物，以 及生物制品的一门技术。
重组DNA技术：是指对不同生物的遗传基因，根据人 们的意愿，进行基因的切割、拼接和重新组合，再 转入生物体内，产生出人们所期望的产物，或创造 出具有新的遗传特征的生物类型。
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第一节 基因工程制药的发展历史
一、传统的生物技术制药技术是现代生物制药的基础
我国利用生物制药历史悠久：
➢ 公元前597年有使用类似植物淀粉酶类物质的记录；
➢ 葛洪著《肘后良方》，沈括著《沈存中良方》； ➢ 李时珍《本草纲目》
天然药物如：
抗肿瘤的生物碱类，如长春花等含有；
降血压的黄酮类，如芹菜、菊花、槐花等；
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基因工程药品 —— 生长激素
治疗侏儒症的唯一方法，是向人体注射生长 激素。而生长激素的获得很困难。以前，要获得生 长激素，需解剖尸体，从大脑的底部摘取垂体，并 从中提取生长激素。
现可利用基因工程方法，将人的生长激素基 因导入大肠杆菌中，使其生产生长激素。人们从 450 L大肠杆菌培养液中提取的生长激素，相当于6 万具尸体的全部产量。
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三、基因工程制药的现状及前景 （一）现状
国内生物制品企业起步晚，大多十几年的历史，像 北京天坛生物制品公司成立于1989年；
研发投入普遍较低，占销售额2%左右； 研发能力、自主创新能力还需提高，尤其是生物制
药产业下游技术薄弱。 我国基因工程制药主要是仿制，重复投资多，
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基因工程制药行业的独特特征： 高技术：必需高层次专门人才和高新技术手段； 长周期：从研发到产品上市一般需要约十年时间； 高投入：国外研发一个新品种费用大致在5-10亿
美元，甚至更高； 高风险：基因工程药品研发的成功率仅有5-10%； 高收益：一般新药上市后2-3年即可收回成本。
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三、基因工程制药的现状及前景 （一）现状
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二、基因工程制药是现代生物技术制药发展的核心 20世纪70年代DNA重组技术建立。 1977年重组生长激素抑制因子克隆成功，美国成立
第一家基因工程公司。 1982年美国lilly公司首先将重组胰岛素投放市场，
标志着世界上第一个基因工程药物诞生。
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Genentech 公司
1976 年 ， 风 险 投 资 人 Robert Swanson 与 University of California的教授Herb Boyer共 饮了几杯啤酒，讨论了基因工程技术的商业前景。 讨论结束时，他们决定建立一个公司，并取名为 Genentech （ Genetic Engineering Technology）。
生物药物是利用生物体、生物组织或器官等成分，
综合运用生物学、生物化学等学科的原理与方法制得
的天然生物活性物质以及人工合成或半合成的天然物
质
类
似
物。Biblioteka 20 世 纪 50 年 代 ， DNA 双 螺 旋 结 构 解 开 ；
1973 年 ， 基 因 工 程 诞 生 ；
基因工程制药便应运而生。
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2010年生物制药行业研究报告